Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​arginin på klassisk galaktosæmi (ARGALT)

26. september 2018 opdateret af: Ana Coelho, Academisch Ziekenhuis Maastricht

Forbedrer arginin galaktoseoxidativ kapacitet ved klassisk galaktosæmi: en pilotundersøgelse

Begrundelse: Klassisk galaktosæmi er en sjælden arvelig metabolisk sygdom, der viser sig hos neonatale patienter med et livstruende multi-organ toksisk syndrom. Selvom den nuværende standard for pleje - en galaktose-begrænset diæt - hurtigt lindrer det alvorlige neonatale kliniske billede, formår den ikke at forhindre hjerne- og gonadale følgesygdomme. Der er behov for nye terapeutiske strategier.

Da arginin er en aminosyre, der er terapeutisk udbredt uden beskrevne bivirkninger, foreslår vi at bruge den i en pilot-klinisk undersøgelse. Vi sigter mod at evaluere virkningerne af arginin hos klassiske galaktosæmipatienter for at bestemme dets potentielle terapeutiske rolle i denne sygdom.

Formål: At evaluere den mulige effekt af arginin på hele kroppen galactose oxidative kapacitet hos klassisk galaktosæmi patienter.

Studiedesign: Interventionel pilot-klinisk undersøgelse med pre-post enkeltarmsdesign.

Undersøgelsespopulation: Vi sigter mod at inkludere 5 voksne voksne patienter med klassisk galaktosæmi, der er homozygote for p.Q188R-mutationen.

Intervention: Alle deltagere vil modtage arginin i form af Asparten ® (argininaspartat) i løbet af 1 måned ved oral administration.

Den vigtigste undersøgelsesparameter er galactose galactose oxidativ kapacitet for hele kroppen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Holland, 6202 AZ
        • Academisch Ziekenhuis Maastricht

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klassisk galaktosæmipatient homozygot for p.Q188R-mutationen, diagnosticeret ved GALT-enzymaktivitetsanalyse og GALT-genmutationsanalyse
  • Atten år eller ældre
  • I stand til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Ureacyklusforstyrrelser (vurderet ved postprandial aminosyreprofil i blod)
  • Øget niveau af urinsyre i plasma
  • Patienter, der oplever akut sygdom af klassisk galaktosæmi
  • Gravide kvinder (eller overvejer at blive gravide) eller ammende kvinder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Asparten
Asparten (argininaspartat) 5000mg/10mL 3x/dag
Medicin: Argininaspartat
Asparten

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
hele kroppen galactose oxidativ kapacitet
Tidsramme: 6 timer
Hele kroppens galactoseoxidative kapacitet er en åndedrætstest, der kvantificerer [1-13C]-galactoseomdannelse til 13CO2, hvilket gør det muligt at afgrænse det nøjagtige omfang af nedsat galactosemetabolisme, hvilket giver klar information om en patients evne til at oxidere galactose.
6 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Academisch Ziekenhuis Maastricht

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. december 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. januar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

5. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juni 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

9. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. september 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. september 2018

Sidst verificeret

1. september 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NL49929.068.17

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Klassisk galaktosæmi

  • City of Hope Medical Center
    National Cancer Institute (NCI)
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Brentuximab Vedotin og Nivolumab til behandling af patienter med klassisk Hodgkin-lymfom i tidlige stadier
    Klassisk Hodgkin lymfom | Lymfocytrigt klassisk Hodgkin-lymfom | Ann Arbor Stage IB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage II Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIA Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Mixed Cellularity Klassisk Hodgkin-lymfom og andre forhold
    Forenede Stater

Kliniske forsøg med Argininaspartat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner