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L'effetto dell'arginina sulla galattosemia classica (ARGALT)

26 settembre 2018 aggiornato da: Ana Coelho, Academisch Ziekenhuis Maastricht

L'arginina migliora la capacità ossidativa del galattosio nella galattosemia classica: uno studio pilota

Razionale: la galattosemia classica è una rara malattia metabolica ereditaria che si presenta in pazienti neonatali con una sindrome tossica multiorgano potenzialmente letale. Sebbene l'attuale standard di cura - una dieta povera di galattosio - allevia rapidamente il grave quadro clinico neonatale, non riesce a prevenire sequele cerebrali e gonadiche. C'è bisogno di nuove strategie terapeutiche.

Poiché l'arginina è un amminoacido ampiamente utilizzato terapeuticamente senza effetti collaterali descritti, proponiamo di utilizzarlo in uno studio pilota-clinico. Ci proponiamo di valutare gli effetti dell'arginina nei pazienti con galattosemia classica, al fine di determinare il suo potenziale ruolo terapeutico in questa malattia.

Obiettivo: valutare il possibile effetto dell'arginina sulla capacità ossidativa del galattosio in tutto il corpo nei pazienti con galattosemia classica.

Disegno dello studio: studio pilota-clinico interventistico con disegno pre-post a braccio singolo.

Popolazione in studio: miriamo a includere 5 pazienti adulti con galattosemia classica omozigoti per la mutazione p.Q188R.

Intervento: tutti i partecipanti riceveranno arginina sotto forma di Asparten ® (arginina aspartato) per 1 mese, mediante somministrazione orale.

Il parametro principale dello studio è la capacità ossidativa del galattosio del galattosio di tutto il corpo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Olanda, 6202 AZ
        • Academisch Ziekenhuis Maastricht

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente con galattosemia classica omozigote per la mutazione p.Q188R, diagnosticata mediante analisi dell'attività enzimatica GALT e analisi della mutazione del gene GALT
  • Diciotto anni o più
  • Capace di dare il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Disturbi del ciclo dell'urea (valutati dal profilo aminoacidico postprandiale nel sangue)
  • Aumento del livello di acido urico plasmatico
  • Pazienti con malattia acuta della galattosemia classica
  • Donne incinte (o che stanno pensando di rimanere incinte) o donne che allattano

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Asparten
Asparten (arginina aspartato) 5000 mg/10 ml 3 volte al giorno
Droga: Arginina Aspartato
Asparten

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
capacità ossidativa del galattosio di tutto il corpo
Lasso di tempo: 6 ore
La capacità ossidativa del galattosio di tutto il corpo è un test respiratorio che quantifica la conversione di [1-13C]-galattosio in 13CO2, consentendo così di delineare l'esatta estensione del metabolismo alterato del galattosio, fornendo informazioni chiare sulla capacità di un paziente di ossidare il galattosio.
6 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Academisch Ziekenhuis Maastricht

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 dicembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

12 gennaio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

5 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 giugno 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 luglio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

9 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 settembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 settembre 2018

Ultimo verificato

1 settembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NL49929.068.17

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Galattosemia classica

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