Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av arginin på klassisk galaktosemi (ARGALT)

26. september 2018 oppdatert av: Ana Coelho, Academisch Ziekenhuis Maastricht

Forbedrer arginin galaktoseoksidativ kapasitet ved klassisk galaktosemi: en pilotstudie

Begrunnelse: Klassisk galaktosemi er en sjelden arvelig stoffskiftesykdom som viser seg hos nyfødte pasienter med et livstruende multiorgantoksisk syndrom. Selv om dagens standard for omsorg - en galaktosebegrenset diett - raskt lindrer det alvorlige neonatale kliniske bildet, klarer den ikke å forhindre hjerne- og gonadale følgetilstander. Det er behov for nye terapeutiske strategier.

Siden arginin er en aminosyre som er terapeutisk mye brukt uten bivirkninger beskrevet, foreslår vi å bruke den i en pilot-klinisk studie. Vi tar sikte på å evaluere effekten av arginin hos klassiske galaktosemipasienter, for å bestemme dens potensielle terapeutiske rolle i denne sykdommen.

Mål: Å evaluere den mulige effekten av arginin på hele kroppen galaktoseoksidativ kapasitet hos klassisk galaktosemipasienter.

Studiedesign: Intervensjonell pilot-klinisk studie med pre-post enarmsdesign.

Studiepopulasjon: Vi tar sikte på å inkludere 5 voksne pasienter med klassisk galaktosemi som er homozygote for p.Q188R-mutasjonen.

Intervensjon: Alle deltakere vil motta arginin i form av Asparten ® (argininaspartat) i løpet av 1 måned, ved oral administrering.

Hovedstudieparameteren er galaktose galaktose oksidativ kapasitet i hele kroppen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Nederland
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Nederland, 6202 AZ
        • Academisch Ziekenhuis Maastricht

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Klassisk galaktosemipasient homozygot for p.Q188R-mutasjonen, diagnostisert ved GALT-enzymaktivitetsanalyse og GALT-genmutasjonsanalyse
  • Atten år eller eldre
  • I stand til å gi informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Ureasyklusforstyrrelser (vurdert ved postprandial aminosyreprofil i blod)
  • Økt nivå av urinsyre i plasma
  • Pasienter som opplever akutt sykdom av klassisk galaktosemi
  • Gravide kvinner (eller vurderer å bli gravide) eller ammende kvinner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Asparten
Asparten (argininaspartat) 5000mg/10mL 3x/dag
Legemiddel: Argininaspartat
Asparten

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
oksidativ kapasitet for galaktose i hele kroppen
Tidsramme: 6 timer
Galaktoseoksidativ kapasitet for hele kroppen er en pustetest som kvantifiserer [1-13C]-galaktosekonvertering til 13CO2, og lar dermed avgrense den nøyaktige graden av nedsatt galaktosemetabolisme, og gir klar informasjon om en pasients evne til å oksidere galaktose.
6 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Academisch Ziekenhuis Maastricht

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. desember 2017

Primær fullføring (Faktiske)

12. januar 2018

Studiet fullført (Faktiske)

5. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. juni 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. juli 2018

Først lagt ut (Faktiske)

9. juli 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. september 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. september 2018

Sist bekreftet

1. september 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NL49929.068.17

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Klassisk galaktosemi

  • City of Hope Medical Center
    National Cancer Institute (NCI)
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Brentuximab Vedotin og Nivolumab i behandling av pasienter med klassisk Hodgkin-lymfom i tidlig stadium
    Klassisk Hodgkin lymfom | Lymfocytt-rik klassisk Hodgkin-lymfom | Ann Arbor Stage IB Hodgkin lymfom | Ann Arbor stadium II Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIA Hodgkin lymfom | Ann Arbor stadium IIB Hodgkin lymfom | Ann Arbor stadium I Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Mixed Cellularity Klassisk Hodgkin-lymfom og andre forhold
    Forente stater

Kliniske studier på Argininaspartat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere