Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Het effect van arginine op klassieke galactosemie (ARGALT)

26 september 2018 bijgewerkt door: Ana Coelho, Academisch Ziekenhuis Maastricht

Verbetert arginine de oxidatieve capaciteit van galactose bij klassieke galactosemie: een pilotstudie

Achtergrond: Klassieke galactosemie is een zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte die zich voordoet bij neonatale patiënten met een levensbedreigend multi-orgaan toxisch syndroom. Hoewel de huidige zorgstandaard - een galactosebeperkt dieet - het ernstige neonatale klinische beeld snel verlicht, slaagt het er niet in om gevolgen voor de hersenen en de geslachtsklieren te voorkomen. Er is behoefte aan nieuwe therapeutische strategieën.

Aangezien arginine een aminozuur is dat therapeutisch veel wordt gebruikt en er geen bijwerkingen zijn beschreven, stellen we voor om het te gebruiken in een pilot-klinische studie. We streven ernaar de effecten van arginine bij patiënten met klassieke galactosemie te evalueren, om de potentiële therapeutische rol ervan bij deze ziekte te bepalen.

Doelstelling: het mogelijke effect van arginine op het galactose-oxidatieve vermogen van het hele lichaam evalueren bij patiënten met klassieke galactosemie.

Onderzoeksopzet: Interventionele pilot-klinische studie met pre-post eenarmig ontwerp.

Studiepopulatie: We streven ernaar om 5 volwassen patiënten met klassieke galactosemie op te nemen die homozygoot zijn voor de p.Q188R-mutatie.

Interventie: Alle deelnemers krijgen oraal gedurende 1 maand arginine in de vorm van Asparten® (arginine aspartaat).

De belangrijkste onderzoeksparameter is de galactose galactose oxidatieve capaciteit van het hele lichaam.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nederland
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Nederland, 6202 AZ
        • Academisch Ziekenhuis Maastricht

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt met klassieke galactosemie homozygoot voor de p.Q188R-mutatie, gediagnosticeerd door GALT-enzymactiviteitstest en GALT-genmutatie-analyse
  • Achttien jaar of ouder
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Ureumcyclusstoornissen (beoordeeld door postprandiaal aminozuurprofiel in bloed)
  • Verhoogde niveaus van urinezuur in het plasma
  • Patiënten met een acute ziekte van klassieke galactosemie
  • Zwangere vrouwen (of die overwegen zwanger te worden) of vrouwen die borstvoeding geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Asparteen
Asparten (arginine aspartaat) 5000mg/10mL 3x/dag
Geneesmiddel: Arginine aspartaat
Asparteen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
hele lichaam galactose oxidatieve capaciteit
Tijdsspanne: 6 uur
Het oxidatieve vermogen van galactose in het hele lichaam is een ademhalingstest die de omzetting van [1-13C]-galactose in 13CO2 kwantificeert, waardoor de exacte mate van een gestoord galactosemetabolisme kan worden bepaald, wat duidelijke informatie oplevert over het vermogen van een patiënt om galactose te oxideren.
6 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Academisch Ziekenhuis Maastricht

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 december 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 januari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 september 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 juni 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 juli 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 juli 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 september 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 september 2018

Laatst geverifieerd

1 september 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NL49929.068.17

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren