嚢胞性線維症の被験者におけるPTI-428の安全性、忍容性、薬物動態および効果を評価する研究
2020年2月25日 更新者：Proteostasis Therapeutics, Inc.
嚢胞性線維症の被験者におけるPTI-428の安全性、忍容性、薬物動態、および効果を評価するためのフェーズ2、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
研究集団は、F508del 変異のホモ接合体であり、現在 1 日目の前に少なくとも 1 か月間、tezacaftor/ivacaftor によるバックグラウンド治療を受けている嚢胞性線維症 (CF) の成人被験者で構成されています。
予定のサンプル サイズは約 40 科目です。
20 人の被験者が PTI-428 用量レベル 1 またはプラセボに割り当てられ、20 人の被験者が PTI-428 用量レベル 2 またはプラセボに割り当てられます。
各用量レベルで、被験者は 3:1 の無作為化比率で無作為化されます。
被験者は、PTI-428またはプラセボの1日1回の経口投与を28日間受けますが、被験者は製品ラベルごとにテザカフトール/イバカフトールによるバックグラウンド治療を受け続けます。
治験薬投与期間の後には、14 日間の安全性追跡期間が続きます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
40
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- University of Arizona
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California
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford University
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
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Florida
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Altamonte Springs、Florida、アメリカ、32701
- Central Florida Pulmonary Group
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Peoria、Illinois、アメリカ、61637
- Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
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Maine
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Portland、Maine、アメリカ、04102
- Maine Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- Michigan Medicine, University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital
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New Hampshire
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Manchester、New Hampshire、アメリカ、03104
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10003
- Mount Sinai Beth Israel
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Valhalla、New York、アメリカ、10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Children's Hospital
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Tyler、Texas、アメリカ、75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- F508del/F508del遺伝子型によるCFの確定診断が記録されている
- 1日目に最低1か月間、ラベル表示とラベルごとの投与の両方でtezacaftor / ivacaftorの投与
- 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) 予測される 40 ～ 90% (包括的)
- 1日目から14日以内に健康状態に大きな変化がなく、臨床的に安定している
- -スクリーニング前の最低28日間、および研究期間中、非喫煙者および非喫煙者
除外基準:
- -別の臨床試験への参加または治験薬による治療 28日以内または5半減期のいずれか長い方、研究1日目前
- -過去5年以内のがんの病歴（スクリーニング前の少なくとも1年間の根治的治療を伴う子宮頸がん in situ および非黒色腫皮膚がんを除く）
- 臓器移植の歴史
- -入院、副鼻腔肺感染症、CF増悪、またはその他の臨床的に重要な感染症または病気（治験責任医師が決定） 抗生物質やコルチコステロイドなどの投薬の増加または追加を必要とする、1日目から14日以内
- -新しい慢性療法（例：イブプロフェン、高張食塩水、アジスロマイシン、Pulmozyme®、Cayston®、TOBI®））の開始、または慢性療法の変更（膵臓酵素補充療法を除く） 1日目の前の28日以内
- -12か月以内のアルコールまたは薬物乱用または依存の履歴または現在の証拠 研究者によって決定されたスクリーニング
- 妊娠中または授乳中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR：PTI-428 用量レベル 1
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アクティブ
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ACTIVE_COMPARATOR：PTI-428 用量レベル 2
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アクティブ
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ PTI-428
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プラセボ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療に起因する有害事象（TEAE）のある被験者の数
時間枠：42日目までのベースライン
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安全性と忍容性は、有害事象（AE）、安全性検査室、心電図（ECG）、身体検査、バイタルサインによって評価されます。
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42日目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：28日
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28日
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Cmaxの時間（Tmax）
時間枠：28日
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28日
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時間 0 から最後の測定可能な濃度の時間までの濃度時間曲線下の面積 (AUC0-t)
時間枠：28日
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28日
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FEV1 の経時変化
時間枠：42日目までのベースライン
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42日目までのベースライン
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汗の塩化物の経時変化
時間枠：42日目までのベースライン
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42日目までのベースライン
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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経時的な鼻上皮 CFTR mRNA およびタンパク質発現の変化
時間枠：42日目までのベースライン
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42日目までのベースライン
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CFQ-Rの経時変化
時間枠：42日目までのベースライン
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42日目までのベースライン
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該当する場合、PTI-428 代謝物の Cmax
時間枠：28日
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28日
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該当する場合、PTI-428 代謝物の Tmax
時間枠：28日
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28日
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該当する場合、PTI-428 代謝物の AUC0-t
時間枠：28日
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28日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年8月21日
一次修了 (実際)
2019年2月18日
研究の完了 (実際)
2019年2月18日
試験登録日
最初に提出
2018年7月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年7月6日
最初の投稿 (実際)
2018年7月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年2月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年2月25日
最終確認日
2020年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。