Estudio que evalúa la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y el efecto de PTI-428 en sujetos con fibrosis quística
25 de febrero de 2020 actualizado por: Proteostasis Therapeutics, Inc.
Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y el efecto de PTI-428 en sujetos con fibrosis quística
La población del estudio está compuesta por sujetos adultos con fibrosis quística (FQ) que son homocigotos para la mutación F508del y actualmente reciben un tratamiento de base con tezacaftor/ivacaftor durante un mínimo de 1 mes antes del día 1.
El tamaño de muestra previsto es de aproximadamente 40 sujetos.
20 sujetos serán asignados al nivel de dosis 1 de PTI-428 o placebo y 20 sujetos serán asignados al nivel de dosis 2 de PTI-428 o placebo.
En cada nivel de dosis, los sujetos se aleatorizarán en una proporción de aleatorización de 3:1.
Los sujetos recibirán dosis orales una vez al día de PTI-428 o placebo durante 28 días, mientras continúan recibiendo el tratamiento de base con tezacaftor/ivacaftor según la etiqueta del producto.
El período de administración del fármaco del estudio será seguido por un período de seguimiento de seguridad de 14 días.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
40
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- University of Arizona
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California
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, Estados Unidos, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
- Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
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Maine
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Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
- Maine Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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-
Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Michigan Medicine, University of Michigan
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-
Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
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New Hampshire
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Manchester, New Hampshire, Estados Unidos, 03104
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Children's Hospital
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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-
Texas
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Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de FQ con el genotipo F508del/F508del registrado
- En la dosificación de tezacaftor/ivacaftor tanto para la indicación de la etiqueta como para la dosificación de la etiqueta durante un mínimo de 1 mes en el Día 1
- Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) 40-90 % previsto, inclusive
- Clínicamente estable sin cambios significativos en el estado de salud dentro de los 14 días del Día 1
- No fumador y no consumidor de tabaco durante un mínimo de 28 días antes de la selección y durante la duración del estudio.
Criterio de exclusión:
- Participación en otro ensayo clínico o tratamiento con un agente en investigación dentro de los 28 días o 5 semividas, lo que sea más largo, antes del día 1 del estudio
- Antecedentes de cáncer en los últimos 5 años (excluido el cáncer de cuello uterino in situ con tratamiento curativo durante al menos un año antes de la detección y el cáncer de piel no melanoma)
- Historia del trasplante de órganos.
- Hospitalización, infección sinopulmonar, exacerbación de FQ u otra infección o enfermedad clínicamente significativa (según lo determine el investigador) que requiera un aumento o adición de medicación, como antibióticos o corticosteroides, dentro de los 14 días del Día 1
- Inicio de cualquier nueva terapia crónica (p. ej., ibuprofeno, solución salina hipertónica, azitromicina, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) o cualquier cambio en la terapia crónica (excluyendo la terapia de reemplazo de enzimas pancreáticas) dentro de los 28 días anteriores al Día 1
- Historial o evidencia actual de abuso o dependencia de alcohol o drogas dentro de los 12 meses posteriores a la selección según lo determine el investigador
- Mujeres embarazadas o lactantes
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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COMPARADOR_ACTIVO: PTI-428 nivel de dosis 1
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Activo
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COMPARADOR_ACTIVO: PTI-428 nivel de dosis 2
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Activo
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo PTI-428
|
Placebo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de sujetos con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 42
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La seguridad y la tolerabilidad se evaluarán mediante eventos adversos (AE), laboratorios de seguridad, electrocardiogramas (ECG), exámenes físicos y signos vitales.
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Línea de base hasta el día 42
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Concentración plasmática máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: 28 días
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28 días
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Tiempo de Cmax (Tmax)
Periodo de tiempo: 28 días
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28 días
|
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Área bajo la curva de tiempo de concentración desde el tiempo 0 hasta el momento de la última concentración medible (AUC0-t)
Periodo de tiempo: 28 días
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28 días
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Cambio en FEV1 con el tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 42
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Línea de base hasta el día 42
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Cambio en el cloruro del sudor con el tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 42
|
Línea de base hasta el día 42
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en la expresión de proteína y ARNm de CFTR epitelial nasal a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 42
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Línea de base hasta el día 42
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Cambio en CFQ-R a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 42
|
Línea de base hasta el día 42
|
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Cmax de metabolitos de PTI-428, si corresponde
Periodo de tiempo: 28 días
|
28 días
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Tmax de metabolitos de PTI-428, si corresponde
Periodo de tiempo: 28 días
|
28 días
|
|
AUC0-t de metabolitos de PTI-428, si corresponde
Periodo de tiempo: 28 días
|
28 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
21 de agosto de 2018
Finalización primaria (ACTUAL)
18 de febrero de 2019
Finalización del estudio (ACTUAL)
18 de febrero de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de julio de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de julio de 2018
Publicado por primera vez (ACTUAL)
18 de julio de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
27 de febrero de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de febrero de 2020
Última verificación
1 de febrero de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PTI-428-06
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .