Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A PTI-428 biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját és hatását értékelő vizsgálat cisztás fibrózisban szenvedő alanyokon

2020. február 25. frissítette: Proteostasis Therapeutics, Inc.

2. fázisú, multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a PTI-428 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és hatásának felmérésére cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél

A vizsgálati populáció cisztás fibrózisban (CF) szenvedő felnőtt alanyokból áll, akik homozigóták az F508del mutációra, és jelenleg tezakaftor/ivakaftor háttérkezelésben részesülnek legalább 1 hónapig az 1. nap előtt. A tervezett mintanagyság körülbelül 40 alany. 20 alanyt a PTI-428 1. dózisszintjéhez vagy placebóhoz, 20 alanyt pedig a PTI-428 2. dózisszinthez vagy placebóhoz rendelik. Minden dózisszintnél az alanyokat 3:1 arányban randomizálják. Az alanyok naponta egyszer szájon át PTI-428-at vagy placebót kapnak 28 napon keresztül, míg az alanyok továbbra is tezakaftor/ivakaftor háttérkezelésben részesülnek termékcímkénként. A vizsgálati gyógyszer beadási időszakát egy 14 napos biztonsági követési időszak követi.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

40

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Egyesült Államok, 32701
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61637
        • Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maine
      • Portland, Maine, Egyesült Államok, 04102
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Michigan Medicine, University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Egyesült Államok, 03104
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Egyesült Államok, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A CF megerősített diagnózisa az F508del/F508del genotípussal
  • A tezakaftor/ivakaftor adagolásakor mind a címkén feltüntetett, mind a címkénkénti adagolásnál legalább 1 hónapig az 1. napon
  • Kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1) 40-90% előrejelzett, beleértve
  • Klinikailag stabil, az egészségi állapotban az 1. napot követő 14 napon belül nem történt jelentős változás
  • nemdohányzó és nem dohányzó legalább 28 nappal a szűrés előtt és a vizsgálat időtartama alatt

Kizárási kritériumok:

  • Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban vagy vizsgálati szerrel végzett kezelés az 1. vizsgálati napot megelőző 28 napon vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb
  • Rák előfordulása az elmúlt 5 évben (kivéve a méhnyakrákot in situ, a szűrést megelőzően legalább egy évig gyógyító terápiával és a nem melanómás bőrrákot)
  • A szervátültetés története
  • Kórházi kezelés, szinopulmonális fertőzés, CF exacerbáció vagy más klinikailag jelentős fertőzés vagy betegség (a vizsgáló meghatározása szerint), amely a gyógyszeres kezelés, például antibiotikumok vagy kortikoszteroidok adagjának növelését vagy kiegészítését teszi szükségessé az 1. napot követő 14 napon belül
  • Bármilyen új krónikus terápia (pl. ibuprofen, hipertóniás sóoldat, azitromicin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) megkezdése, vagy a krónikus terápia bármely megváltoztatása (kivéve a hasnyálmirigy enzimpótló terápiát) az 1. napot megelőző 28 napon belül
  • Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés vagy függőség anamnézisében vagy jelenlegi bizonyítékai a szűrést követő 12 hónapon belül, a vizsgáló által megállapítottak szerint
  • Terhes vagy szoptató nők

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 1. dózisszint
Drog: PTI-428
Aktív
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 2. dózisszint
Drog: PTI-428
Aktív
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo PTI-428
Drog: Placebo
Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő alanyok száma
Időkeret: Alaphelyzet a 42. napig
A biztonságot és az elviselhetőséget nemkívánatos események (AE), biztonsági laboratóriumok, elektrokardiogram (EKG), fizikális vizsgálatok és életjelek alapján értékelik.
Alaphelyzet a 42. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Maximális plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: 28 nap
28 nap
Cmax ideje (Tmax)
Időkeret: 28 nap
28 nap
A koncentráció-idő görbe alatti terület a 0-tól az utolsó mérhető koncentrációig (AUC0-t)
Időkeret: 28 nap
28 nap
A FEV1 változása az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 42. napig
Alaphelyzet a 42. napig
A verejték-klorid változása az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 42. napig
Alaphelyzet a 42. napig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az orr epiteliális CFTR mRNS és fehérje expressziójának változása az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 42. napig
Alaphelyzet a 42. napig
A CFQ-R változása az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet a 42. napig
Alaphelyzet a 42. napig
A PTI-428 metabolitok Cmax-ja, ha alkalmazható
Időkeret: 28 nap
28 nap
A PTI-428 metabolitok Tmax-értéke, ha alkalmazható
Időkeret: 28 nap
28 nap
A PTI-428 metabolitok AUC0-t, ha alkalmazható
Időkeret: 28 nap
28 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2018. augusztus 21.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. február 18.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2019. február 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. július 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 6.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2018. július 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2020. február 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. február 25.

Utolsó ellenőrzés

2020. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PTI-428-06

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guatemala

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel