Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i działanie PTI-428 u pacjentów z mukowiscydozą

25 lutego 2020 zaktualizowane przez: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Faza 2, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i wpływ PTI-428 u pacjentów z mukowiscydozą

Badana populacja składa się z dorosłych pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del i obecnie otrzymują podstawowe leczenie tezakaftorem/iwakaftorem przez co najmniej 1 miesiąc przed dniem 1. Planowana liczebność próby to około 40 osób. 20 osobników zostanie przypisanych do dawki PTI-428 na poziomie 1 lub placebo, a 20 osobników zostanie przydzielonych do dawki PTI-428 na poziomie 2 lub placebo. Przy każdym poziomie dawki, osobniki zostaną przydzielone losowo przy stosunku randomizacji 3:1. Pacjenci będą otrzymywać doustne dawki PTI-428 lub placebo raz dziennie przez 28 dni, podczas gdy pacjenci będą nadal otrzymywać podstawowe leczenie tezakaftorem/iwakaftorem zgodnie z etykietą produktu. Po okresie podawania badanego leku nastąpi 14-dniowy okres obserwacji bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

40

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 32701
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Michigan Medicine, University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03104
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy z zarejestrowanym genotypem F508del/F508del
  • O dawkowaniu tezakaftoru/iwakaftoru zarówno w przypadku wskazania na etykiecie, jak i dawkowania zgodnie z etykietą przez co najmniej 1 miesiąc w dniu 1.
  • Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) 40-90% wartości należnej włącznie
  • Klinicznie stabilny bez istotnych zmian stanu zdrowia w ciągu 14 dni od dnia 1
  • Osoba niepaląca i niepaląca przez co najmniej 28 dni przed badaniem przesiewowym i na czas trwania badania

Kryteria wyłączenia:

  • Udział w innym badaniu klinicznym lub leczeniu badanym środkiem w ciągu 28 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed 1. dniem badania
  • Historia raka w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem raka szyjki macicy in situ z terapią leczniczą przez co najmniej rok przed badaniem przesiewowym i nieczerniakowego raka skóry)
  • Historia transplantacji narządów
  • Hospitalizacja, zakażenie zatokowo-płucne, zaostrzenie mukowiscydozy lub inne istotne klinicznie zakażenie lub choroba (określona przez badacza) wymagające zwiększenia lub dodania leków, takich jak antybiotyki lub kortykosteroidy, w ciągu 14 dni od dnia 1.
  • Rozpoczęcie jakiejkolwiek nowej terapii przewlekłej (np. ibuprofen, sól fizjologiczna hipertoniczna, azytromycyna, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) lub jakakolwiek zmiana w terapii przewlekłej (z wyłączeniem terapii zastępczej enzymami trzustkowymi) w ciągu 28 dni przed Dniem 1
  • Historia lub aktualne dowody nadużywania lub uzależnienia od alkoholu lub narkotyków w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego, zgodnie z ustaleniami badacza
  • Kobiety w ciąży lub karmiące

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: Poziom dawki PTI-428 1
Lek: PTI-428
Aktywny
ACTIVE_COMPARATOR: Poziom dawki PTI-428 2
Lek: PTI-428
Aktywny
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo PTI-428
Lek: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 42
Bezpieczeństwo i tolerancja zostaną ocenione na podstawie zdarzeń niepożądanych (AE), laboratoriów bezpieczeństwa, elektrokardiogramów (EKG), badań fizykalnych i parametrów życiowych.
Linia bazowa do dnia 42

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: 28 dni
28 dni
Czas Cmax (Tmax)
Ramy czasowe: 28 dni
28 dni
Powierzchnia pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do czasu ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-t)
Ramy czasowe: 28 dni
28 dni
Zmiana FEV1 w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 42
Linia bazowa do dnia 42
Zmiana stężenia chlorków w pocie w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 42
Linia bazowa do dnia 42

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana ekspresji mRNA i białka CFTR nabłonka nosa w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 42
Linia bazowa do dnia 42
Zmiana CFQ-R w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 42
Linia bazowa do dnia 42
Cmax metabolitów PTI-428, jeśli dotyczy
Ramy czasowe: 28 dni
28 dni
Tmax metabolitów PTI-428, jeśli dotyczy
Ramy czasowe: 28 dni
28 dni
AUC0-t metabolitów PTI-428, jeśli dotyczy
Ramy czasowe: 28 dni
28 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

21 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

18 lutego 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

18 lutego 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lipca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lipca 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

18 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

27 lutego 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 lutego 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTI-428-06

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Canada

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj