낭포성 섬유증 환자에서 PTI-428의 안전성, 내약성, 약동학 및 효과를 평가하는 연구
2020년 2월 25일 업데이트: Proteostasis Therapeutics, Inc.
낭포성 섬유증 환자에서 PTI-428의 안전성, 내약성, 약동학 및 효과를 평가하기 위한 2상, 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
연구 모집단은 F508del 돌연변이에 대해 동형접합성이고 현재 1일 전 최소 1개월 동안 테자카프터/이바카프터로 백그라운드 치료를 받고 있는 낭포성 섬유증(CF)이 있는 성인 피험자로 구성됩니다.
계획된 샘플 크기는 약 40명의 피험자입니다.
20명의 대상자는 PTI-428 용량 수준 1 또는 위약에 할당되고 20명의 대상자는 PTI-428 용량 수준 2 또는 위약에 할당됩니다.
각 용량 수준에서 피험자는 3:1 무작위 비율로 무작위 배정됩니다.
피험자는 28일 동안 PTI-428 또는 위약을 1일 1회 경구 투여받는 한편, 피험자는 제품 라벨에 따라 테자카프터/이바카프터로 배경 치료를 계속 받습니다.
연구 약물 투여 기간 후에 14일의 안전성 추적 기간이 뒤따를 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
40
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- University of Arizona
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California
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford University
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, 미국, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Peoria, Illinois, 미국, 61637
- Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
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Maine
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Portland, Maine, 미국, 04102
- Maine Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- Michigan Medicine, University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital
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New Hampshire
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Manchester, New Hampshire, 미국, 03104
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, 미국, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
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Valhalla, New York, 미국, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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-
Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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-
Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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-
Texas
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Tyler, Texas, 미국, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 기록상 F508del/F508del 유전자형으로 CF 진단 확인
- 1일차에 최소 1개월 동안 라벨 표시 및 라벨당 투여량 모두에 대한 tezacaftor/ivacaftor 투여 시
- 1초간 강제 호기량(FEV1) 40-90% 예측, 포함
- 1일차로부터 14일 이내에 건강 상태에 큰 변화 없이 임상적으로 안정적임
- 스크리닝 전 최소 28일 동안 및 연구 기간 동안 비흡연자 및 비담배 사용자
제외 기준:
- 연구 1일 이전에 28일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 임상 시험에 참여하거나 조사 대상자를 사용한 치료
- 지난 5년 이내의 암 병력(스크리닝 전 최소 1년 동안 근치 요법을 받은 자궁경부암 및 비흑색종 피부암 제외)
- 장기 이식의 역사
- 입원, 부비동 감염, CF 악화 또는 제1일로부터 14일 이내에 항생제 또는 코르티코스테로이드와 같은 약물의 증가 또는 추가를 필요로 하는 기타 임상적으로 중요한 감염 또는 질병(조사관이 결정)
- 1일 전 28일 이내에 새로운 만성 요법(예: 이부프로펜, 고장 식염수, 아지트로마이신, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®))의 시작 또는 만성 요법의 변경(췌장 효소 대체 요법 제외)
- 조사자가 결정한 스크리닝 12개월 이내에 알코올 또는 약물 남용 또는 의존의 병력 또는 현재 증거
- 임산부 또는 수유부
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 용량 수준 1
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활동적인
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ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 용량 수준 2
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활동적인
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플라시보_COMPARATOR: 위약 PTI-428
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위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 피험자 수
기간: 기준선부터 42일까지
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안전성 및 내약성은 부작용(AE), 안전 실험실, 심전도(ECG), 신체 검사 및 바이탈 사인에 의해 평가될 것입니다.
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기준선부터 42일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 28일
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28일
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Cmax의 시간(Tmax)
기간: 28일
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28일
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시간 0에서 마지막으로 측정 가능한 농도(AUC0-t)까지의 농도 시간 곡선 아래 영역
기간: 28일
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28일
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시간 경과에 따른 FEV1의 변화
기간: 기준선부터 42일까지
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기준선부터 42일까지
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시간 경과에 따른 땀 염화물의 변화
기간: 기준선부터 42일까지
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기준선부터 42일까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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시간 경과에 따른 비강 상피 CFTR mRNA 및 단백질 발현의 변화
기간: 기준선부터 42일까지
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기준선부터 42일까지
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시간 경과에 따른 CFQ-R의 변화
기간: 기준선부터 42일까지
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기준선부터 42일까지
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해당되는 경우 PTI-428 대사산물의 Cmax
기간: 28일
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28일
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해당되는 경우 PTI-428 대사산물의 Tmax
기간: 28일
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28일
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해당되는 경우 PTI-428 대사산물의 AUC0-t
기간: 28일
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28일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 8월 21일
기본 완료 (실제)
2019년 2월 18일
연구 완료 (실제)
2019년 2월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 7월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 7월 6일
처음 게시됨 (실제)
2018년 7월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 2월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 2월 25일
마지막으로 확인됨
2020년 2월 1일
추가 정보
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