Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, переносимости, фармакокинетики и эффекта PTI-428 у субъектов с кистозным фиброзом

25 февраля 2020 г. обновлено: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Фаза 2, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и эффекта PTI-428 у субъектов с кистозным фиброзом

Исследуемая популяция состоит из взрослых субъектов с муковисцидозом (МВ), гомозиготных по мутации F508del и в настоящее время получающих базовое лечение тезакафтором/ивакафтором в течение как минимум 1 месяца до дня 1. Планируемый размер выборки составляет около 40 человек. 20 субъектам будет назначен уровень дозы 1 PTI-428 или плацебо, а 20 субъектам будет назначен уровень дозы 2 PTI-428 или плацебо. При каждом уровне дозы субъекты будут рандомизированы с коэффициентом рандомизации 3:1. Субъекты будут получать один раз в день пероральные дозы PTI-428 или плацебо в течение 28 дней, в то время как субъекты продолжают получать базовое лечение тезакафтором/ивакафтором согласно этикетке продукта. За периодом введения исследуемого препарата последует 14-дневный период наблюдения за безопасностью.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

40

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Соединенные Штаты, 32701
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61637
        • Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maine
      • Portland, Maine, Соединенные Штаты, 04102
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Michigan Medicine, University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03104
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Соединенные Штаты, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз МВ с зарегистрированным генотипом F508del/F508del
  • О дозировке тезакафтора/ивакафтора как для указания на этикетке, так и для дозировки на этикетке в течение как минимум 1 месяца в День 1
  • Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) 40-90% от должного включительно
  • Клинически стабилен без существенных изменений в состоянии здоровья в течение 14 дней после 1-го дня.
  • Некурящие и не употребляющие табак в течение как минимум 28 дней до скрининга и на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • Участие в другом клиническом исследовании или лечении исследуемым агентом в течение 28 дней или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что больше, до 1-го дня исследования.
  • История рака в течение последних 5 лет (за исключением рака шейки матки in situ с лечебной терапией в течение как минимум одного года до скрининга и немеланомного рака кожи)
  • История трансплантации органов
  • Госпитализация, синопульмональная инфекция, обострение муковисцидоза или другая клинически значимая инфекция или заболевание (по определению исследователя), требующие увеличения или добавления лекарств, таких как антибиотики или кортикостероиды, в течение 14 дней после 1-го дня.
  • Начало любой новой хронической терапии (например, ибупрофен, гипертонический раствор, азитромицин, Пульмозим®, Кайстон®, ТОБИ®)) или любое изменение хронической терапии (за исключением заместительной терапии ферментами поджелудочной железы) в течение 28 дней до 1-го дня
  • История или текущие доказательства злоупотребления алкоголем или наркотиками или зависимости в течение 12 месяцев после скрининга, как это определено исследователем.
  • Беременные или кормящие женщины

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ACTIVE_COMPARATOR: Уровень дозы PTI-428 1
Лекарство: ПТИ-428
Активный
ACTIVE_COMPARATOR: Уровень дозы PTI-428 2
Лекарство: ПТИ-428
Активный
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо PTI-428
Лекарство: Плацебо
Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество субъектов с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 42
Безопасность и переносимость будут оцениваться по нежелательным явлениям (НЯ), лабораторным исследованиям безопасности, электрокардиограммам (ЭКГ), физическим осмотрам и показателям жизнедеятельности.
Исходный уровень до дня 42

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Максимальная концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: 28 дней
28 дней
Время Cmax (Tmax)
Временное ограничение: 28 дней
28 дней
Площадь под кривой концентрации от времени от времени 0 до времени последней измеряемой концентрации (AUC0-t)
Временное ограничение: 28 дней
28 дней
Изменение ОФВ1 с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 42
Исходный уровень до дня 42
Изменение хлорида пота с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 42
Исходный уровень до дня 42

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение мРНК CFTR эпителия носа и экспрессии белка с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 42
Исходный уровень до дня 42
Изменение CFQ-R с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 42
Исходный уровень до дня 42
Cmax метаболитов PTI-428, если применимо
Временное ограничение: 28 дней
28 дней
Tmax метаболитов PTI-428, если применимо
Временное ограничение: 28 дней
28 дней
AUC0-t метаболитов PTI-428, если применимо
Временное ограничение: 28 дней
28 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

21 августа 2018 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

18 февраля 2019 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

18 февраля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 июля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 июля 2018 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

18 июля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

27 февраля 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 февраля 2020 г.

Последняя проверка

1 февраля 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PTI-428-06

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться