评估 PTI-428 在囊性纤维化受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和影响的研究
2020年2月25日 更新者：Proteostasis Therapeutics, Inc.
一项评估 PTI-428 在囊性纤维化受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和影响的 2 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究
研究人群由患有囊性纤维化（CF）的成年受试者组成，他们是 F508del 突变的纯合子，目前正在第 1 天之前接受至少 1 个月的 tezacaftor/ivacaftor 背景治疗。
计划样本量约为 40 名受试者。
20 名受试者将被分配至 PTI-428 剂量水平 1 或安慰剂，20 名受试者将被分配至 PTI-428 剂量水平 2 或安慰剂。
在每个剂量水平，受试者将以 3:1 的随机化比率随机化。
受试者将接受每天一次口服剂量的 PTI-428 或安慰剂，持续 28 天，同时受试者继续接受每个产品标签的 tezacaftor/ivacaftor 背景治疗。
研究药物给药期之后将是 14 天的安全随访期。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
40
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Tucson、Arizona、美国、85724
- University of Arizona
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California
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Stanford、California、美国、94305
- Stanford University
-
-
Colorado
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Denver、Colorado、美国、80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Altamonte Springs、Florida、美国、32701
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
-
Peoria、Illinois、美国、61637
- Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
-
-
Kentucky
-
Louisville、Kentucky、美国、40202
- Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
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Maine
-
Portland、Maine、美国、04102
- Maine Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- Michigan Medicine, University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New Hampshire
-
Manchester、New Hampshire、美国、03104
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
-
New York、New York、美国、10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
Valhalla、New York、美国、10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron、Ohio、美国、44308
- Akron Children's Hospital
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Tyler、Texas、美国、75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- F508del/F508del 基因型记录在案的 CF 确诊
- 在 tezacaftor/ivacaftor 给药标签指示和每个标签给药至少 1 个月在第 1 天
- 第一秒用力呼气容积 (FEV1) 预计值的 40-90%，包括在内
- 第 1 天后 14 天内临床稳定且健康状况无显着变化
- 筛选前至少 28 天和研究期间的非吸烟者和非烟草使用者
排除标准：
- 在研究第 1 天之前的 28 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内参加另一项临床试验或使用研究药物治疗
- 过去 5 年内的癌症病史（不包括在筛查前至少一年接受治愈性治疗的原位宫颈癌和非黑色素瘤皮肤癌）
- 器官移植史
- 在第 1 天后的 14 天内住院、鼻窦肺感染、CF 恶化或其他有临床意义的感染或疾病（由研究者确定）需要增加或添加药物，例如抗生素或皮质类固醇
- 在第 1 天之前的 28 天内开始任何新的慢性疗法（例如布洛芬、高渗盐水、阿奇霉素、Pulmozyme®、Cayston®、TOBI®）或慢性疗法的任何变化（不包括胰酶替代疗法）
- 由研究者确定的筛选后 12 个月内酒精或药物滥用或依赖的历史或当前证据
- 孕妇或哺乳期妇女
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR：PTI-428 剂量水平 1
|
积极的
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ACTIVE_COMPARATOR：PTI-428 剂量水平 2
|
积极的
|
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂 PTI-428
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安慰剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的受试者人数
大体时间：第 42 天的基线
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安全性和耐受性将通过不良事件（AE）、安全实验室、心电图（ECG）、身体检查和生命体征进行评估。
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第 42 天的基线
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：28天
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28天
|
|
Cmax 的时间 (Tmax)
大体时间：28天
|
28天
|
|
从时间 0 到最后可测量浓度 (AUC0-t) 的浓度时间曲线下面积
大体时间：28天
|
28天
|
|
FEV1 随时间的变化
大体时间：第 42 天的基线
|
第 42 天的基线
|
|
汗液氯化物随时间的变化
大体时间：第 42 天的基线
|
第 42 天的基线
|
其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
鼻上皮细胞 CFTR mRNA 和蛋白表达随时间的变化
大体时间：第 42 天的基线
|
第 42 天的基线
|
|
CFQ-R 随时间的变化
大体时间：第 42 天的基线
|
第 42 天的基线
|
|
PTI-428 代谢物的 Cmax，如果适用
大体时间：28天
|
28天
|
|
PTI-428 代谢物的 Tmax（如果适用）
大体时间：28天
|
28天
|
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PTI-428 代谢物的 AUC0-t，如果适用
大体时间：28天
|
28天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年8月21日
初级完成 (实际的)
2019年2月18日
研究完成 (实际的)
2019年2月18日
研究注册日期
首次提交
2018年7月6日
首先提交符合 QC 标准的
2018年7月6日
首次发布 (实际的)
2018年7月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年2月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年2月25日
最后验证
2020年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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