Onderzoek ter beoordeling van PTI-428 veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en effect bij proefpersonen met cystische fibrose
25 februari 2020 bijgewerkt door: Proteostasis Therapeutics, Inc.
Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en het effect van PTI-428 bij proefpersonen met cystische fibrose te beoordelen
De onderzoekspopulatie bestaat uit volwassen proefpersonen met cystic fibrosis (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie en momenteel een achtergrondbehandeling krijgen met tezacaftor/ivacaftor gedurende minimaal 1 maand voorafgaand aan dag 1.
De geplande steekproefomvang is ongeveer 40 proefpersonen.
20 proefpersonen zullen worden toegewezen aan PTI-428 dosisniveau 1 of placebo en 20 proefpersonen zullen worden toegewezen aan PTI-428 dosisniveau 2 of placebo.
Op elk dosisniveau worden proefpersonen gerandomiseerd met een randomisatieverhouding van 3:1.
Proefpersonen zullen gedurende 28 dagen eenmaal daags orale doses PTI-428 of placebo krijgen, terwijl de proefpersonen een achtergrondbehandeling met tezacaftor/ivacaftor per productlabel blijven krijgen.
De toedieningsperiode van het onderzoeksgeneesmiddel wordt gevolgd door een 14-daagse veiligheidsopvolgingsperiode.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
40
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
- University of Arizona
-
-
California
-
Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Verenigde Staten, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Northwestern University
-
Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61637
- Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- Michigan Medicine, University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New Hampshire
-
Manchester, New Hampshire, Verenigde Staten, 03104
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde diagnose van CF met het geregistreerde genotype F508del/F508del
- Over dosering van tezacaftor/ivacaftor voor zowel indicatie op het etiket als dosering per etiket gedurende minimaal 1 maand op dag 1
- Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) 40-90% voorspeld, inclusief
- Klinisch stabiel zonder significante veranderingen in de gezondheidstoestand binnen 14 dagen na dag 1
- Niet-roker en niet-tabakgebruiker gedurende minimaal 28 dagen voorafgaand aan de screening en voor de duur van het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Deelname aan een ander klinisch onderzoek of behandeling met een onderzoeksmiddel binnen 28 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is, voorafgaand aan Studiedag 1
- Geschiedenis van kanker in de afgelopen 5 jaar (exclusief baarmoederhalskanker in situ met curatieve therapie gedurende ten minste één jaar voorafgaand aan screening en niet-melanome huidkanker)
- Geschiedenis van orgaantransplantatie
- Ziekenhuisopname, longinfectie, CF-exacerbatie of andere klinisch significante infectie of ziekte (zoals bepaald door de onderzoeker) die een verhoging of toevoeging van medicatie vereist, zoals antibiotica of corticosteroïden, binnen 14 dagen na dag 1
- Start van een nieuwe chronische therapie (bijv. ibuprofen, hypertone zoutoplossing, azithromycine, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) of elke verandering in chronische therapie (exclusief pancreasenzymvervangende therapie) binnen 28 dagen voorafgaand aan dag 1
- Geschiedenis of actueel bewijs van alcohol- of drugsmisbruik of -afhankelijkheid binnen 12 maanden na screening, zoals bepaald door de onderzoeker
- Zwangere of zogende vrouwen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: VERVIERVOUDIGEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 dosisniveau 1
|
Actief
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 dosisniveau 2
|
Actief
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo PTI-428
|
Placebo
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal proefpersonen met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 42
|
De veiligheid en verdraagbaarheid zullen worden beoordeeld door middel van bijwerkingen (AE's), veiligheidslaboratoria, elektrocardiogrammen (ECG's), lichamelijk onderzoek en vitale functies.
|
Basislijn tot en met dag 42
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Maximale plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: 28 dagen
|
28 dagen
|
|
Tijd van Cmax (Tmax)
Tijdsspanne: 28 dagen
|
28 dagen
|
|
Gebied onder de concentratietijdcurve van tijd 0 tot tijd van de laatste meetbare concentratie (AUC0-t)
Tijdsspanne: 28 dagen
|
28 dagen
|
|
Verandering in FEV1 in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 42
|
Basislijn tot en met dag 42
|
|
Verandering in zweetchloride in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 42
|
Basislijn tot en met dag 42
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in nasaal epitheel CFTR-mRNA en eiwitexpressie in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 42
|
Basislijn tot en met dag 42
|
|
Verandering in CFQ-R in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 42
|
Basislijn tot en met dag 42
|
|
Cmax van PTI-428-metabolieten, indien van toepassing
Tijdsspanne: 28 dagen
|
28 dagen
|
|
Tmax van PTI-428-metabolieten, indien van toepassing
Tijdsspanne: 28 dagen
|
28 dagen
|
|
AUC0-t van PTI-428-metabolieten, indien van toepassing
Tijdsspanne: 28 dagen
|
28 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
21 augustus 2018
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
18 februari 2019
Studie voltooiing (WERKELIJK)
18 februari 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 juli 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 juli 2018
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
18 juli 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
27 februari 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 februari 2020
Laatst geverifieerd
1 februari 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PTI-428-06
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .