Studio che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'effetto del PTI-428 nei soggetti con fibrosi cistica
25 febbraio 2020 aggiornato da: Proteostasis Therapeutics, Inc.
Uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'effetto di PTI-428 in soggetti con fibrosi cistica
La popolazione in studio è composta da soggetti adulti con fibrosi cistica (FC) che sono omozigoti per la mutazione F508del e stanno attualmente ricevendo un trattamento di base con tezacaftor/ivacaftor per un minimo di 1 mese prima del giorno 1.
La dimensione del campione pianificata è di circa 40 soggetti.
20 soggetti verranno assegnati al livello di dose 1 di PTI-428 o placebo e 20 soggetti verranno assegnati al livello di dose 2 di PTI-428 o placebo.
Ad ogni livello di dose, i soggetti saranno randomizzati con un rapporto di randomizzazione 3:1.
I soggetti riceveranno dosi orali una volta al giorno di PTI-428 o placebo per 28 giorni, mentre i soggetti continueranno a ricevere un trattamento di base con tezacaftor/ivacaftor per etichetta del prodotto.
Il periodo di somministrazione del farmaco in studio sarà seguito da un periodo di follow-up sulla sicurezza di 14 giorni.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
40
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
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Arizona
-
Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
- University of Arizona
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-
California
-
Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University
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-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Stati Uniti, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern University
-
Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
- Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Michigan Medicine, University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New Hampshire
-
Manchester, New Hampshire, Stati Uniti, 03104
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Stati Uniti, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata di CF con genotipo F508del/F508del registrato
- Sul dosaggio di tezacaftor/ivacaftor sia per l'indicazione dell'etichetta che per il dosaggio per etichetta per un minimo di 1 mese il Giorno 1
- Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) 40-90% del predetto, incluso
- Clinicamente stabile senza cambiamenti significativi dello stato di salute entro 14 giorni dal giorno 1
- Utente non fumatore e non tabacco per un minimo di 28 giorni prima dello screening e per la durata dello studio
Criteri di esclusione:
- Partecipazione a un altro studio clinico o trattamento con un agente sperimentale entro 28 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima del Giorno 1 dello studio
- Storia di cancro negli ultimi 5 anni (escluso il cancro cervicale in situ con terapia curativa per almeno un anno prima dello screening e cancro della pelle non melanoma)
- Storia del trapianto di organi
- Ricovero in ospedale, infezione senopolmonare, esacerbazione della FC o altra infezione o malattia clinicamente significativa (come determinato dallo sperimentatore) che richieda un aumento o l'aggiunta di farmaci, come antibiotici o corticosteroidi, entro 14 giorni dal giorno 1
- Inizio di qualsiasi nuova terapia cronica (ad es. ibuprofene, soluzione salina ipertonica, azitromicina, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) o qualsiasi modifica della terapia cronica (esclusa la terapia sostitutiva con enzimi pancreatici) entro 28 giorni prima del giorno 1
- Storia o evidenza attuale di abuso o dipendenza da alcol o droghe entro 12 mesi dallo screening come determinato dallo sperimentatore
- Donne incinte o che allattano
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATORE: PTI-428 livello di dose 1
|
Attivo
|
|
ACTIVE_COMPARATORE: PTI-428 dose livello 2
|
Attivo
|
|
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo PTI-428
|
Placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 42
|
La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate da eventi avversi (AE), laboratori di sicurezza, elettrocardiogrammi (ECG), esami fisici e segni vitali.
|
Basale fino al giorno 42
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: 28 giorni
|
28 giorni
|
|
Tempo di Cmax (Tmax)
Lasso di tempo: 28 giorni
|
28 giorni
|
|
Area sotto la curva concentrazione-tempo dal momento 0 al momento dell'ultima concentrazione misurabile (AUC0-t)
Lasso di tempo: 28 giorni
|
28 giorni
|
|
Variazione del FEV1 nel tempo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 42
|
Basale fino al giorno 42
|
|
Variazione del cloruro nel sudore nel tempo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 42
|
Basale fino al giorno 42
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Cambiamento dell'mRNA epiteliale nasale CFTR e dell'espressione proteica nel tempo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 42
|
Basale fino al giorno 42
|
|
Modifica del CFQ-R nel tempo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 42
|
Basale fino al giorno 42
|
|
Cmax dei metaboliti PTI-428, se applicabile
Lasso di tempo: 28 giorni
|
28 giorni
|
|
Tmax dei metaboliti PTI-428, se applicabile
Lasso di tempo: 28 giorni
|
28 giorni
|
|
AUC0-t dei metaboliti PTI-428, se applicabile
Lasso di tempo: 28 giorni
|
28 giorni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
21 agosto 2018
Completamento primario (EFFETTIVO)
18 febbraio 2019
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
18 febbraio 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 luglio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 luglio 2018
Primo Inserito (EFFETTIVO)
18 luglio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
27 febbraio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 febbraio 2020
Ultimo verificato
1 febbraio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PTI-428-06
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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