Studie som vurderer PTI-428 sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og effekt hos personer med cystisk fibrose
25. februar 2020 oppdatert av: Proteostasis Therapeutics, Inc.
En fase 2, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og effekt av PTI-428 hos personer med cystisk fibrose
Studiepopulasjonen består av voksne personer med cystisk fibrose (CF) som er homozygote for F508del-mutasjonen og som for tiden mottar bakgrunnsbehandling med tezacaftor/ivacaftor i minimum 1 måned før dag 1.
Den planlagte prøvestørrelsen er omtrent 40 forsøkspersoner.
20 forsøkspersoner vil bli tildelt PTI-428 dosenivå 1 eller placebo og 20 forsøkspersoner vil bli tildelt PTI-428 dosenivå 2 eller placebo.
Ved hvert dosenivå vil forsøkspersoner bli randomisert i et randomiseringsforhold på 3:1.
Forsøkspersonene vil motta en gang daglig orale doser av PTI-428 eller placebo i 28 dager, mens forsøkspersonene fortsetter å motta bakgrunnsbehandling med tezacaftor/ivacaftor per produktetikett.
Administrasjonsperioden for studiemedisin vil bli fulgt av en 14-dagers sikkerhetsoppfølgingsperiode.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
40
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
- University of Arizona
-
-
California
-
Stanford, California, Forente stater, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Forente stater, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
Peoria, Illinois, Forente stater, 61637
- Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Forente stater, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Michigan Medicine, University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New Hampshire
-
Manchester, New Hampshire, Forente stater, 03104
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Forente stater, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
Valhalla, New York, Forente stater, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forente stater, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Forente stater, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet diagnose av CF med F508del/F508del genotypen registrert
- På tezacaftor/ivacaftor-dosering for både etikettindikasjon og per etikettdosering i minimum 1 måned på dag 1
- Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) 40–90 % predikert, inklusive
- Klinisk stabil uten signifikante endringer i helsestatus innen 14 dager etter dag 1
- Ikke-røyker og ikke-tobakksbruker i minimum 28 dager før screening og under varigheten av studien
Ekskluderingskriterier:
- Deltakelse i en annen klinisk studie eller behandling med et undersøkelsesmiddel innen 28 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før studiedag 1
- Anamnese med kreft i løpet av de siste 5 årene (unntatt livmorhalskreft in situ med kurativ behandling i minst ett år før screening og ikke-melanom hudkreft)
- Historie om organtransplantasjon
- Sykehusinnleggelse, sinopulmonal infeksjon, CF-eksaserbasjon eller annen klinisk signifikant infeksjon eller sykdom (som bestemt av etterforskeren) som krever en økning eller tillegg av medisiner, som antibiotika eller kortikosteroider, innen 14 dager etter dag 1
- Oppstart av ny kronisk terapi (f.eks. ibuprofen, hypertonisk saltvann, azitromycin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) eller enhver endring i kronisk terapi (unntatt bukspyttkjertelenzymerstatningsterapi) innen 28 dager før dag 1
- Historie eller nåværende bevis på alkohol- eller narkotikamisbruk eller avhengighet innen 12 måneder etter screening som bestemt av etterforskeren
- Gravide eller ammende kvinner
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: FIDOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 dosenivå 1
|
Aktiv
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 dosenivå 2
|
Aktiv
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo PTI-428
|
Placebo
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall forsøkspersoner med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 42
|
Sikkerhet og tolerabilitet vil bli vurdert av uønskede hendelser (AE), sikkerhetslaboratorier, elektrokardiogrammer (EKG), fysiske undersøkelser og vitale tegn.
|
Grunnlinje til og med dag 42
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: 28 dager
|
28 dager
|
|
Tid for Cmax (Tmax)
Tidsramme: 28 dager
|
28 dager
|
|
Areal under konsentrasjonstidskurven fra tidspunkt 0 til tidspunkt for siste målbare konsentrasjon (AUC0-t)
Tidsramme: 28 dager
|
28 dager
|
|
Endring i FEV1 over tid
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 42
|
Grunnlinje til og med dag 42
|
|
Endring i svetteklorid over tid
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 42
|
Grunnlinje til og med dag 42
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i nasal epitelial CFTR mRNA og proteinuttrykk over tid
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 42
|
Grunnlinje til og med dag 42
|
|
Endring i CFQ-R over tid
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 42
|
Grunnlinje til og med dag 42
|
|
Cmax for PTI-428-metabolitter, hvis aktuelt
Tidsramme: 28 dager
|
28 dager
|
|
Tmax for PTI-428-metabolitter, hvis aktuelt
Tidsramme: 28 dager
|
28 dager
|
|
AUC0-t for PTI-428-metabolitter, hvis aktuelt
Tidsramme: 28 dager
|
28 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
21. august 2018
Primær fullføring (FAKTISKE)
18. februar 2019
Studiet fullført (FAKTISKE)
18. februar 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. juli 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. juli 2018
Først lagt ut (FAKTISKE)
18. juli 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
27. februar 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. februar 2020
Sist bekreftet
1. februar 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PTI-428-06
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .