Estudo avaliando a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e efeito do PTI-428 em indivíduos com fibrose cística
25 de fevereiro de 2020 atualizado por: Proteostasis Therapeutics, Inc.
Um estudo de fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e efeito do PTI-428 em indivíduos com fibrose cística
A população do estudo é composta por indivíduos adultos com fibrose cística (FC) que são homozigotos para a mutação F508del e estão atualmente recebendo tratamento de base com tezacaftor/ivacaftor por no mínimo 1 mês antes do Dia 1.
O tamanho da amostra planejado é de aproximadamente 40 indivíduos.
20 indivíduos serão designados para PTI-428 nível de dose 1 ou placebo e 20 indivíduos serão designados para PTI-428 nível de dose 2 ou placebo.
Em cada nível de dose, os indivíduos serão randomizados em uma proporção de randomização de 3:1.
Os indivíduos receberão doses orais uma vez ao dia de PTI-428 ou placebo por 28 dias, enquanto os indivíduos continuarão a receber tratamento de base com tezacaftor/ivacaftor de acordo com o rótulo do produto.
O período de administração do medicamento do estudo será seguido por um período de acompanhamento de segurança de 14 dias.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
40
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- University of Arizona
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California
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, Estados Unidos, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
- Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
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Maine
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Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
- Maine Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Michigan Medicine, University of Michigan
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-
Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
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New Hampshire
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Manchester, New Hampshire, Estados Unidos, 03104
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Children's Hospital
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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-
Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de FC com o genótipo F508del/F508del registrado
- Na dosagem de tezacaftor/ivacaftor para indicação na bula e dosagem por bula por um período mínimo de 1 mês no Dia 1
- Volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) 40-90% previsto, inclusive
- Clinicamente estável sem alterações significativas no estado de saúde dentro de 14 dias do dia 1
- Não fumante e não usuário de tabaco por no mínimo 28 dias antes da triagem e durante o estudo
Critério de exclusão:
- Participação em outro ensaio clínico ou tratamento com um agente experimental dentro de 28 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes do Dia 1 do Estudo
- História de câncer nos últimos 5 anos (excluindo câncer cervical in situ com terapia curativa por pelo menos um ano antes da triagem e câncer de pele não melanoma)
- História do transplante de órgãos
- Hospitalização, infecção sinopulmonar, exacerbação de FC ou outra infecção ou doença clinicamente significativa (conforme determinado pelo investigador) que exija um aumento ou adição de medicação, como antibióticos ou corticosteroides, dentro de 14 dias a partir do Dia 1
- Início de qualquer nova terapia crônica (por exemplo, ibuprofeno, solução salina hipertônica, azitromicina, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) ou qualquer alteração na terapia crônica (excluindo terapia de reposição enzimática pancreática) dentro de 28 dias antes do Dia 1
- Histórico ou evidência atual de abuso ou dependência de álcool ou drogas dentro de 12 meses após a triagem, conforme determinado pelo investigador
- Mulheres grávidas ou amamentando
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 nível de dose 1
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Ativo
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ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 nível de dosagem 2
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Ativo
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo PTI-428
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Placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de indivíduos com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Linha de base até o dia 42
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A segurança e a tolerabilidade serão avaliadas por eventos adversos (EAs), laboratórios de segurança, eletrocardiogramas (ECGs), exames físicos e sinais vitais.
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Linha de base até o dia 42
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Concentração plasmática máxima (Cmax)
Prazo: 28 dias
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28 dias
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Tempo de Cmax (Tmax)
Prazo: 28 dias
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28 dias
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Área sob a curva de tempo de concentração do tempo 0 ao tempo da última concentração mensurável (AUC0-t)
Prazo: 28 dias
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28 dias
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Mudança no VEF1 ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até o dia 42
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Linha de base até o dia 42
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Mudança no cloreto de suor ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até o dia 42
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Linha de base até o dia 42
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração no RNAm do CFTR epitelial nasal e na expressão da proteína ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até o dia 42
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Linha de base até o dia 42
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Mudança no CFQ-R ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até o dia 42
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Linha de base até o dia 42
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Cmax de metabólitos PTI-428, se aplicável
Prazo: 28 dias
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28 dias
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Tmax de metabólitos PTI-428, se aplicável
Prazo: 28 dias
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28 dias
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AUC0-t de metabólitos PTI-428, se aplicável
Prazo: 28 dias
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28 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
21 de agosto de 2018
Conclusão Primária (REAL)
18 de fevereiro de 2019
Conclusão do estudo (REAL)
18 de fevereiro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de julho de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de julho de 2018
Primeira postagem (REAL)
18 de julho de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
27 de fevereiro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de fevereiro de 2020
Última verificação
1 de fevereiro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PTI-428-06
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .