Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan PTI-428:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja vaikutusta potilailla, joilla on kystinen fibroosi

tiistai 25. helmikuuta 2020 päivittänyt: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Vaihe 2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus PTI-428:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi

Tutkimuspopulaatio koostuu kystistä fibroosia (CF) sairastavista aikuisista, jotka ovat homotsygoottisia F508del-mutaation suhteen ja saavat tällä hetkellä taustahoitoa tetsakaftorilla/ivakaftorilla vähintään kuukauden ajan ennen päivää 1. Suunniteltu otoskoko on noin 40 koehenkilöä. 20 potilaalle määrätään PTI-428:n annostaso 1 tai lumelääke ja 20 potilasta PTI-428:n annostasolle 2 tai lumelääkettä. Jokaisella annostasolla koehenkilöt satunnaistetaan satunnaistussuhteella 3:1. Koehenkilöt saavat kerran päivässä suun kautta annettavia PTI-428-annoksia tai lumelääkettä 28 päivän ajan, kun taas koehenkilöt saavat jatkossakin taustahoitoa tetsakaftorilla/ivakaftorilla tuotteen etiketin mukaan. Tutkimuslääkkeen antojaksoa seuraa 14 päivän turvallisuuden seurantajakso.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

40

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Yhdysvallat, 32701
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61637
        • Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maine
      • Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Michigan Medicine, University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Yhdysvallat, 03104
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu CF-diagnoosi, jonka genotyyppi on F508del/F508del
  • Tetsakaftorin/ivakaftorin annostelu sekä etiketin indikaatioon että etikettikohtaiseen annostukseen vähintään 1 kuukauden ajan 1. päivänä
  • Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) ennustettu 40-90 %, mukaan lukien
  • Kliinisesti vakaa ilman merkittäviä muutoksia terveydentilassa 14 päivän kuluessa päivästä 1
  • tupakoimaton ja tupakoimaton vähintään 28 päivää ennen seulontaa ja tutkimuksen ajan

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tai hoitoon tutkimusaineella 28 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen tutkimuspäivää 1
  • Syöpä viimeisten 5 vuoden aikana (pois lukien kohdunkaulan syöpä in situ parantavalla hoidolla vähintään vuoden ajan ennen seulontaa ja ei-melanooma-ihosyöpä)
  • Elinsiirtojen historia
  • Sairaalahoito, sinopulmonaalinen infektio, CF:n paheneminen tai muu kliinisesti merkittävä infektio tai sairaus (tutkijan määrittämänä), joka edellyttää lääkityksen, kuten antibioottien tai kortikosteroidien, lisäämistä tai lisäämistä 14 päivän sisällä päivästä 1
  • Minkä tahansa uuden kroonisen hoidon aloittaminen (esim. ibuprofeeni, hypertoninen suolaliuos, atsitromysiini, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) tai muutoksen krooniseen hoitoon (lukuun ottamatta haiman entsyymikorvaushoitoa) 28 päivän sisällä ennen päivää 1
  • Aiemmat tai nykyiset todisteet alkoholin tai huumeiden väärinkäytöstä tai riippuvuudesta 12 kuukauden sisällä seulonnasta tutkijan määrittämänä
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 annostaso 1
Lääke: PTI-428
Aktiivinen
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 annostaso 2
Lääke: PTI-428
Aktiivinen
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo PTI-428
Lääke: Plasebo
Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 42 asti
Turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioidaan haittatapahtumien (AE), turvallisuuslaboratorioiden, EKG:n, fyysisten tutkimusten ja elintoimintojen perusteella.
Lähtötilanne päivään 42 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Suurin plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: 28 päivää
28 päivää
Cmax-aika (Tmax)
Aikaikkuna: 28 päivää
28 päivää
Konsentraatio-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 viimeisen mitattavan pitoisuuden aikaan (AUC0-t)
Aikaikkuna: 28 päivää
28 päivää
FEV1:n muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 42 asti
Lähtötilanne päivään 42 asti
Muutos hikikloridissa ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 42 asti
Lähtötilanne päivään 42 asti

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos nenän epiteelin CFTR-mRNA- ja proteiiniekspressiossa ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 42 asti
Lähtötilanne päivään 42 asti
CFQ-R:n muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 42 asti
Lähtötilanne päivään 42 asti
PTI-428-metaboliittien Cmax, jos mahdollista
Aikaikkuna: 28 päivää
28 päivää
PTI-428-metaboliittien Tmax, jos mahdollista
Aikaikkuna: 28 päivää
28 päivää
PTI-428-metaboliittien AUC0-t, jos sovellettavissa
Aikaikkuna: 28 päivää
28 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 21. elokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 18. helmikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 18. helmikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Keskiviikko 18. heinäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 27. helmikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. helmikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTI-428-06

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Lebanon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa