Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude évaluant l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et l'effet du PTI-428 chez les sujets atteints de fibrose kystique

25 février 2020 mis à jour par: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 2, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'effet du PTI-428 chez les sujets atteints de fibrose kystique

La population de l'étude est composée de sujets adultes atteints de mucoviscidose (FK) qui sont homozygotes pour la mutation F508del et reçoivent actuellement un traitement de fond par tezacaftor/ivacaftor pendant au moins 1 mois avant le jour 1. La taille de l'échantillon prévu est d'environ 40 sujets. 20 sujets seront affectés au PTI-428 dose niveau 1 ou placebo et 20 sujets seront affectés au PTI-428 dose niveau 2 ou placebo. À chaque niveau de dose, les sujets seront randomisés selon un rapport de randomisation de 3:1. Les sujets recevront une fois par jour des doses orales de PTI-428 ou un placebo pendant 28 jours, tandis que les sujets continueront de recevoir un traitement de fond avec du tezacaftor/ivacaftor conformément à l'étiquette du produit. La période d'administration du médicament à l'étude sera suivie d'une période de suivi de sécurité de 14 jours.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

40

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, États-Unis, 32701
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61637
        • Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maine
      • Portland, Maine, États-Unis, 04102
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Michigan Medicine, University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, États-Unis, 03104
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, États-Unis, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé de mucoviscidose avec le génotype F508del/F508del enregistré
  • Sur le dosage de tezacaftor/ivacaftor pour l'indication de l'étiquette et le dosage selon l'étiquette pendant au moins 1 mois le jour 1
  • Volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) 40-90 % prédit, inclus
  • Cliniquement stable sans changement significatif de l'état de santé dans les 14 jours suivant le jour 1
  • Non-fumeur et non-fumeur depuis au moins 28 jours avant le dépistage et pour la durée de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Participation à un autre essai clinique ou traitement avec un agent expérimental dans les 28 jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant le jour de l'étude 1
  • Antécédents de cancer au cours des 5 dernières années (hors cancer du col de l'utérus in situ avec traitement curatif depuis au moins un an avant le dépistage et cancer de la peau non mélanome)
  • Histoire de la transplantation d'organes
  • Hospitalisation, infection sino-pulmonaire, exacerbation de la mucoviscidose ou autre infection ou maladie cliniquement significative (telle que déterminée par l'investigateur) nécessitant une augmentation ou l'ajout de médicaments, tels que des antibiotiques ou des corticostéroïdes, dans les 14 jours suivant le jour 1
  • Initiation de tout nouveau traitement chronique (par exemple, ibuprofène, solution saline hypertonique, azithromycine, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) ou tout changement de traitement chronique (à l'exclusion de la thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques) dans les 28 jours précédant le jour 1
  • Antécédents ou preuves actuelles d'alcoolisme ou de toxicomanie ou de dépendance dans les 12 mois suivant le dépistage, tel que déterminé par l'investigateur
  • Femmes enceintes ou allaitantes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 dose niveau 1
Médicament: PTI-428
Actif
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 dose niveau 2
Médicament: PTI-428
Actif
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo PTI-428
Médicament: Placebo
Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de sujets présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 42
La sécurité et la tolérabilité seront évaluées par des événements indésirables (EI), des laboratoires de sécurité, des électrocardiogrammes (ECG), des examens physiques et des signes vitaux.
Ligne de base jusqu'au jour 42

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: 28 jours
28 jours
Temps de Cmax (Tmax)
Délai: 28 jours
28 jours
Aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 au temps de la dernière concentration mesurable (AUC0-t)
Délai: 28 jours
28 jours
Modification du VEMS au fil du temps
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 42
Ligne de base jusqu'au jour 42
Changement du chlorure de sueur au fil du temps
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 42
Ligne de base jusqu'au jour 42

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Modification de l'expression de l'ARNm et des protéines CFTR de l'épithélium nasal au fil du temps
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 42
Ligne de base jusqu'au jour 42
Évolution du CFQ-R au fil du temps
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 42
Ligne de base jusqu'au jour 42
Cmax des métabolites du PTI-428, le cas échéant
Délai: 28 jours
28 jours
Tmax des métabolites du PTI-428, le cas échéant
Délai: 28 jours
28 jours
ASC0-t des métabolites du PTI-428, le cas échéant
Délai: 28 jours
28 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

21 août 2018

Achèvement primaire (RÉEL)

18 février 2019

Achèvement de l'étude (RÉEL)

18 février 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 juillet 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 juillet 2018

Première publication (RÉEL)

18 juillet 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

27 février 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 février 2020

Dernière vérification

1 février 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTI-428-06

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Placebo

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Mali

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner