Studie som bedömer PTI-428 säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och effekt hos patienter med cystisk fibros
25 februari 2020 uppdaterad av: Proteostasis Therapeutics, Inc.
En fas 2, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och effekten av PTI-428 hos patienter med cystisk fibros
Studiepopulationen består av vuxna försökspersoner med cystisk fibros (CF) som är homozygota för F508del-mutationen och som för närvarande får bakgrundsbehandling med tezacaftor/ivacaftor i minst 1 månad före dag 1.
Den planerade urvalsstorleken är cirka 40 försökspersoner.
20 försökspersoner kommer att tilldelas PTI-428 dosnivå 1 eller placebo och 20 försökspersoner kommer att tilldelas PTI-428 dosnivå 2 eller placebo.
Vid varje dosnivå kommer försökspersonerna att randomiseras med ett randomiseringsförhållande på 3:1.
Försökspersonerna kommer att få en gång dagligen orala doser av PTI-428 eller placebo under 28 dagar, medan försökspersonerna fortsätter att få bakgrundsbehandling med tezacaftor/ivacaftor per produktetikett.
Perioden för administrering av studieläkemedlet kommer att följas av en 14-dagars säkerhetsuppföljningsperiod.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
40
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
- University of Arizona
-
-
California
-
Stanford, California, Förenta staterna, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Förenta staterna, 32701
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern University
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61637
- Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
- Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Förenta staterna, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- Michigan Medicine, University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New Hampshire
-
Manchester, New Hampshire, Förenta staterna, 03104
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bekräftad diagnos av CF med genotypen F508del/F508del registrerad
- På tezacaftor/ivacaftor-dosering för både etikettindikation och per etikettdosering i minst 1 månad på dag 1
- Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) 40–90 % förväntad, inklusive
- Kliniskt stabil utan signifikanta förändringar i hälsostatus inom 14 dagar från dag 1
- Icke-rökare och icke-tobaksanvändare i minst 28 dagar före screening och under hela studien
Exklusions kriterier:
- Deltagande i en annan klinisk prövning eller behandling med ett prövningsmedel inom 28 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före studiedag 1
- Historik av cancer under de senaste 5 åren (exklusive livmoderhalscancer in situ med botande behandling i minst ett år före screening och icke-melanom hudcancer)
- Historia om organtransplantation
- Sjukhusinläggning, sinopulmonell infektion, CF-exacerbation eller annan kliniskt signifikant infektion eller sjukdom (som bestämts av utredaren) som kräver en ökning eller tillägg av medicinering, såsom antibiotika eller kortikosteroider, inom 14 dagar efter dag 1
- Initiering av ny kronisk terapi (t.ex. ibuprofen, hyperton saltlösning, azitromycin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) eller någon förändring i kronisk terapi (exklusive bukspottkörtelns enzymersättningsterapi) inom 28 dagar före dag 1
- Historik eller aktuella bevis på alkohol- eller drogmissbruk eller -beroende inom 12 månader efter screening enligt bedömningen av utredaren
- Gravida eller ammande kvinnor
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: FYRDUBBLA
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 dosnivå 1
|
Aktiva
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 dosnivå 2
|
Aktiva
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo PTI-428
|
Placebo
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal försökspersoner med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Baslinje till och med dag 42
|
Säkerhet och tolerabilitet kommer att bedömas genom biverkningar (AE), säkerhetslabb, elektrokardiogram (EKG), fysiska undersökningar och vitala tecken.
|
Baslinje till och med dag 42
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Maximal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: 28 dagar
|
28 dagar
|
|
Tid för Cmax (Tmax)
Tidsram: 28 dagar
|
28 dagar
|
|
Area under koncentrationstidskurvan från tidpunkt 0 till tidpunkt för senaste mätbara koncentration (AUC0-t)
Tidsram: 28 dagar
|
28 dagar
|
|
Förändring i FEV1 över tiden
Tidsram: Baslinje till och med dag 42
|
Baslinje till och med dag 42
|
|
Förändring i svettklorid över tiden
Tidsram: Baslinje till och med dag 42
|
Baslinje till och med dag 42
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i nasalt epitelial CFTR-mRNA och proteinuttryck över tid
Tidsram: Baslinje till och med dag 42
|
Baslinje till och med dag 42
|
|
Förändring i CFQ-R över tiden
Tidsram: Baslinje till och med dag 42
|
Baslinje till och med dag 42
|
|
Cmax för PTI-428-metaboliter, om tillämpligt
Tidsram: 28 dagar
|
28 dagar
|
|
Tmax för PTI-428-metaboliter, om tillämpligt
Tidsram: 28 dagar
|
28 dagar
|
|
AUC0-t för PTI-428-metaboliter, om tillämpligt
Tidsram: 28 dagar
|
28 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
21 augusti 2018
Primärt slutförande (FAKTISK)
18 februari 2019
Avslutad studie (FAKTISK)
18 februari 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 juli 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
6 juli 2018
Första postat (FAKTISK)
18 juli 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
27 februari 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 februari 2020
Senast verifierad
1 februari 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PTI-428-06
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .