乳幼児におけるデフェリプロンによる早期治療の安全性と有効性 (START)
2024年3月13日 更新者：Chiesi Canada Corp
輸血依存性ベータサラセミアと新たに診断された乳児および幼児における早期開始デフェリプロン治療の安全性と有効性
この研究では、定期的な輸血を受け始めたが、鉄キレート療法を開始する基準にまだ達していないベータサラセミアの幼児にデフェリプロンの早期治療を行った場合の効果を調べています。
試験に参加した患者の半分にはデフェリプロンが投与され、残りの半分にはプラセボが最大 12 か月間投与されます。
調査の概要
詳細な説明
この研究では、定期的な輸血を受け始めたが、鉄負荷がまだキレート治療が通常開始されるレベルに達していない、サラセミアの乳幼児にデフェリプロンを投与します。
目的は、これを行うことが深刻な副作用を引き起こすことなく鉄の蓄積を遅らせるかどうかを確認することです.
研究に参加した子供の半数には、通常の処方よりも低い用量のデフェリプロンが投与され、残りの半分にはプラセボが投与されます。
すべての患者は、割り当てられた製品を 1 日 3 回、最大 12 か月間受け取ります。
鉄過剰の兆候の検査は毎月行われ、鉄負荷が通常キレート療法が開始されるレベルに達した患者は、直ちに研究から除外され、標準的なキレート療法が開始されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
64
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～9年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 6か月以上10歳未満の男性または女性
- -高速液体クロマトグラフィー（HPLC）またはDNA検査によって決定されるベータサラセミアの確定診断
- 赤血球（RBC）輸血レジメンを開始
- -血清フェリチンのスクリーニングレベルが200μg/ Lを超え、600μg/ L以下。 SFレベルは感染の存在によって影響を受ける可能性があるため、スクリーニング日を含む過去7日間に子供に感染の兆候がないこと、およびC反応性タンパク質（CRP）のレベルがさらに確認される必要があります。患者の年齢の正常範囲より 20% 以上高くない。 感染の兆候がある場合、および/または CRP レベルがこのしきい値を超えている場合は、最低 1 週間後に SF レベルを再度チェックする必要があります。
除外基準:
- 鉄キレート剤の使用歴
- B型またはC型肝炎、またはHIV感染の診断
- -スクリーニング時の異常な肝機能または腎機能の証拠：血清アラニントランスアミナーゼ（ALT）レベル>正常上限の5倍またはクレアチニンレベル>正常上限の2倍
- -治験薬の開始前の好中球減少症（絶対好中球数<1.5 x 10^9 / L）に関連する障害
- -スクリーニング/ベースライン訪問の前の過去3か月間に、治験責任医師が判断した重篤で不安定な病気。これには、肝臓、腎臓、胃腸病、呼吸器、心血管、内分泌、神経、または免疫疾患が含まれますが、これらに限定されません。
- -研究者の意見では、研究への参加が賢明ではない病状の存在。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デフェプロン
このグループの被験者は、1日あたり体重1キログラムあたり75ミリグラム（mg/kg）までの用量でデフェプロン経口液を3回に分けて投与されます。
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濃度80mg/mLのデフェリプロン液剤
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
このグループの被験者は、アクティブアームにある場合に投与されるのと同じ体積のプラセボ溶液を3回に等量に分けて投与されます。
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見た目も味もデフェリプロン内服液に匹敵する液剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12ヵ月目の時点でも血清フェリチンレベルが1000マイクログラム/リットル（μg/L）未満である各治療グループの患者の割合
時間枠：12ヶ月
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現在の治療ガイドラインでは、標準的な鉄キレート療法は血清フェリチンレベルが 1000 μg/L に達した後に開始する必要があるとされています。したがって、2回連続の来院でこのレベルにあった患者は、この治療を開始できるように研究から除外されました。
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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異なる時点での血清フェリチンがまだ閾値を下回っている患者の割合
時間枠：4、8、12か月
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結果の尺度は、4、8、12 か月目の時点でまだ血清フェリチン閾値を下回っている各グループの患者の割合でした。適切なキレート療法がなければ、赤血球輸血を受けているほとんどの患者は数か月以内にこのレベルを超える可能性があります。
しかし、研究デザインの安全性の特徴は、血清フェリチン閾値に達した患者は中止されることでした（つまり、標準的なキレーション療法を開始できるようにするため）。
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4、8、12か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Mohsen El Alfy, MD、Ain Shams University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年11月9日
一次修了 (実際)
2020年9月29日
研究の完了 (実際)
2020年9月29日
試験登録日
最初に提出
2018年7月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年7月9日
最初の投稿 (実際)
2018年7月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月13日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。