Безопасность и эффективность раннего лечения деферипроном у младенцев и детей раннего возраста (START)

Критерии включения:

1. Мужчины или женщины в возрасте от ≥ 6 месяцев до < 10 лет
2. Подтвержденный диагноз бета-талассемии, определенный с помощью высокоэффективной жидкостной хроматографии (ВЭЖХ) или анализа ДНК.
3. Начат режим переливания эритроцитов (эритроцитов).
4. Скрининговый уровень сывороточного ферритина более >200 мкг/л, но не более 600 мкг/л. Поскольку на уровень SF может влиять наличие инфекции, необходимо дополнительно убедиться, что у ребенка не было признаков инфекции в течение предыдущих 7 дней, включая день скрининга, и что уровень С-реактивного белка (СРБ) не более чем на 20% превышает нормальный диапазон для возраста пациента. Если есть признаки инфекции и/или уровень СРБ выше этого порога, уровень SF должен быть снова проверен как минимум через одну неделю.

Критерий исключения:

1. Предшествующее использование хелаторов железа
2. Диагностика гепатита В или С или ВИЧ-инфекции
3. Признаки нарушения функции печени или почек при скрининге: уровень аланинтрансаминазы (АЛТ) в сыворотке > 5 раз выше верхней границы нормы или уровень креатинина > 2 раза выше верхней границы нормы
4. Заболевания, связанные с нейтропенией (абсолютное количество нейтрофилов < 1,5 x 10^9/л) до начала приема исследуемого препарата
5. Серьезное, нестабильное заболевание, по оценке исследователя, в течение предшествующих 3 месяцев перед скринингом/посещением исходного уровня, включая, помимо прочего, заболевания печени, почек, желудочно-кишечного тракта, органов дыхания, сердечно-сосудистой системы, эндокринологические, неврологические или иммунологические заболевания.
6. Наличие любого медицинского состояния, которое, по мнению исследователя, делает участие в исследовании неразумным.