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Sicurezza ed efficacia del trattamento precoce con deferiprone nei neonati e nei bambini piccoli (START)

13 marzo 2024 aggiornato da: Chiesi Canada Corp

Sicurezza ed efficacia del trattamento precoce con deferiprone nei neonati e nei bambini con nuova diagnosi di beta talassemia trasfusione-dipendente

Questo studio sta esaminando gli effetti della somministrazione precoce di deferiprone a bambini con beta talassemia che hanno iniziato a ricevere trasfusioni di sangue regolari ma non hanno ancora raggiunto i criteri per iniziare la terapia chelante del ferro. La metà dei pazienti nello studio riceverà deferiprone e l'altra metà riceverà placebo, per un massimo di 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio somministrerà deferiprone a lattanti e bambini con talassemia che hanno iniziato a ricevere regolari trasfusioni di sangue ma il cui carico di ferro non è ancora al livello in cui normalmente inizierebbe il trattamento chelante. Lo scopo è vedere se fare questo posticiperà l'accumulo di ferro senza causare gravi effetti collaterali. A metà dei bambini nello studio verrà somministrato deferiprone a una dose inferiore a quella normalmente prescritta e all'altra metà verrà somministrato un placebo. Tutti i pazienti riceveranno il prodotto assegnato tre volte al giorno per un massimo di 12 mesi. I test per i segni di sovraccarico di ferro verranno eseguiti mensilmente e un paziente il cui carico di ferro raggiunge il livello in cui normalmente inizierebbe la terapia chelante verrà immediatamente escluso dallo studio e avviato alla terapia chelante standard.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

64

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Egitto
      • Cairo, Egitto
        • Pediatric Hospital of Cairo University
      • Cairo, Egitto
        • Ain Shams University Children's Hospital
      • Cairo, Egitto
        • The Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Cairo University
  • Indonesia
      • Jakarta, Indonesia
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 9 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina di età compresa tra ≥ 6 mesi e < 10 anni
  2. Diagnosi confermata di beta-talassemia, determinata mediante cromatografia liquida ad alta prestazione (HPLC) o test del DNA
  3. Iniziato con un regime trasfusionale di globuli rossi (RBC).
  4. Livello di screening della ferritina sierica superiore a >200 μg/L ma non superiore a 600 μg/L. Poiché il livello di SF può essere influenzato dalla presenza di infezione, occorre inoltre verificare che il bambino non abbia avuto segni di infezione nei 7 giorni precedenti, compreso il giorno dello screening, e che il livello di proteina C-reattiva (CRP) non è superiore del 20% al range normale per l'età del paziente. Se ci sono segni di infezione e/o il livello di CRP è al di sopra di questa soglia, il livello di SF deve essere ricontrollato almeno una settimana dopo.

Criteri di esclusione:

  1. Uso precedente della chelazione del ferro
  2. Diagnosi di epatite B o C o infezione da HIV
  3. Evidenza di funzionalità epatica o renale anormale allo screening: livello sierico di alanina transaminasi (ALT) > 5 volte il limite superiore della norma o livelli di creatinina > 2 volte il limite superiore della norma
  4. Disturbi associati a neutropenia (conta assoluta dei neutrofili < 1,5 x 10^9/L) prima dell'inizio del farmaco in studio
  5. - Una malattia grave e instabile, a giudizio dello sperimentatore, durante i 3 mesi precedenti prima della visita di screening/basale, incluse, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, malattie epatiche, renali, gastroenterologiche, respiratorie, cardiovascolari, endocrinologiche, neurologiche o immunologiche.
  6. Presenza di qualsiasi condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe imprudente la partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Deferiprone
I soggetti di questo gruppo riceveranno deferiprone soluzione orale ad un dosaggio fino a 75 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo (mg/kg) al giorno, suddiviso in 3 dosi uguali
Droga: Deferiprone soluzione orale
Formulazione liquida di deferiprone, con una concentrazione di 80 mg/mL
Altri nomi:
  • Ferriprox
Comparatore placebo: Placebo
I soggetti di questo gruppo riceveranno una soluzione placebo ad un volume pari a quello che riceverebbero se fossero nel braccio attivo, diviso in 3 dosi uguali
Droga: Placebo
Soluzione liquida che corrisponde alla soluzione orale di deferiprone nell'aspetto e nel gusto
Altri nomi:
  • Placebo per soluzione orale di deferiprone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di pazienti in ciascun gruppo di trattamento che presentano ancora un livello di ferritina sierica < 1.000 microgrammi per litro (μg/L) al mese 12
Lasso di tempo: 12 mesi
Le attuali linee guida terapeutiche prevedono che la terapia ferrochelante standard debba iniziare dopo che è stato raggiunto un livello di ferritina sierica pari a 1000 μg/L; pertanto, i pazienti che si trovavano a questo livello in due visite consecutive sono stati rimossi dallo studio in modo da poter iniziare questa terapia.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con ferritina sierica ancora al di sotto della soglia in diversi momenti
Lasso di tempo: 4, 8 e 12 mesi
La misura del risultato era la percentuale di pazienti in ciascun gruppo ancora al di sotto della soglia di ferritina sierica ai mesi 4, 8 e 12. Senza un'adeguata terapia chelante, è probabile che la maggior parte dei pazienti sottoposti a trasfusioni di globuli rossi superi questo livello entro pochi mesi. Tuttavia, una caratteristica di sicurezza del disegno dello studio era che i pazienti che avevano raggiunto la soglia di ferritina sierica venivano ritirati dallo studio (cioè in modo che potessero iniziare la terapia chelante standard).
4, 8 e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chiesi Canada Corp

Investigatori

  • Investigatore principale: Mohsen El Alfy, MD, Ain shams university

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 novembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

29 settembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

29 settembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 luglio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

19 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LA55-0417

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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