Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost časné léčby deferipronem u kojenců a malých dětí (START)

13. března 2024 aktualizováno: Chiesi Canada Corp

Bezpečnost a účinnost včasného zahájení léčby deferipronem u kojenců a malých dětí, u kterých byla nově diagnostikována beta thalasémie závislá na transfuzi

Tato studie se zabývá účinky včasné léčby deferipronem u malých dětí s beta thalasémií, které začaly dostávat pravidelné krevní transfuze, ale dosud nedosáhly kritérií pro zahájení léčby chelatací železa. Polovina pacientů ve studii bude dostávat deferipron a druhá polovina bude dostávat placebo po dobu až 12 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude podávat deferipron kojencům a malým dětem s talasémií, které začaly dostávat pravidelné krevní transfuze, ale jejichž zatížení železem ještě není na úrovni, na které by normálně začala chelatační léčba. Účelem je zjistit, zda to oddálí hromadění železa, aniž by to způsobilo vážné vedlejší účinky. Polovině dětí ve studii bude podáván deferipron v dávce, která je nižší, než je běžně předepisována, a druhé polovině bude podáváno placebo. Všichni pacienti budou dostávat přidělený přípravek třikrát denně po dobu až 12 měsíců. Testy na známky přetížení železem budou prováděny měsíčně a pacient, jehož zatížení železem dosáhne úrovně, kde by normálně začala chelatační terapie, bude okamžitě vyřazen ze studie a zahájena standardní chelatační terapie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

64

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • Pediatric Hospital of Cairo University
      • Cairo, Egypt
        • Ain Shams University Children's Hospital
      • Cairo, Egypt
        • The Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Cairo University
  • Indonésie
      • Jakarta, Indonésie
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 9 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku ≥ 6 měsíců až < 10 let
  2. Potvrzená diagnóza beta-talasémie, jak je stanovena vysokoúčinnou kapalinovou chromatografií (HPLC) nebo testováním DNA
  3. Začalo se s režimem transfuze červených krvinek (RBC).
  4. Screeningová hladina sérového feritinu vyšší než >200 μg/l, ale ne vyšší než 600 μg/l. Protože hladina SF může být ovlivněna přítomností infekce, musí být navíc ověřeno, že dítě nemělo žádné známky infekce v předchozích 7 dnech, včetně dne screeningu, a že hladina C-reaktivního proteinu (CRP) není o více než 20 % vyšší než normální rozmezí pro věk pacienta. Pokud se objeví známky infekce a/nebo je hladina CRP nad touto hranicí, musí být hladina SF znovu zkontrolována minimálně o týden později.

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí použití chelace železa
  2. Diagnóza hepatitidy B nebo C nebo infekce HIV
  3. Důkaz abnormální funkce jater nebo ledvin při screeningu: hladina alanintransaminázy (ALT) v séru > 5násobek horní hranice normálu nebo hladiny kreatininu >2násobek horní hranice normálu
  4. Poruchy spojené s neutropenií (absolutní počet neutrofilů < 1,5 x 10^9/l) před zahájením studijní medikace
  5. Závažné, nestabilní onemocnění, jak bylo posouzeno zkoušejícím, během předchozích 3 měsíců před screeningem/základní návštěvou zahrnující, ale bez omezení, jaterní, ledvinové, gastroenterologické, respirační, kardiovaskulární, endokrinologické, neurologické nebo imunologické onemocnění.
  6. Přítomnost jakéhokoli zdravotního stavu, který by podle názoru zkoušejícího způsobil, že by účast ve studii byla nerozumná.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Deferipron
Subjekty v této skupině dostanou deferipron perorální roztok v dávce až 75 miligramů na kilogram tělesné hmotnosti (mg/kg) za den, rozdělených do 3 stejných dávek
Lék: Deferipron perorální roztok
Kapalná formulace deferipronu s koncentrací 80 mg/ml
Ostatní jména:
  • Ferriprox
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty v této skupině dostanou roztok placeba v objemu rovném objemu, který by dostali, kdyby byli v aktivním rameni, rozdělený do 3 stejných dávek
Lék: Placebo
Tekutý roztok, který se vzhledem a chutí shoduje s perorálním roztokem deferipronu
Ostatní jména:
  • Placebo pro perorální roztok deferipronu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů v každé léčebné skupině, kteří stále mají hladinu feritinu v séru < 1000 mikrogramů na litr (μg/l) ve 12. měsíci
Časové okno: 12 měsíců
Současné pokyny pro léčbu říkají, že standardní chelatační terapie železa by měla začít po dosažení hladiny feritinu v séru 1000 μg/l; tedy pacienti, kteří byli na této úrovni při dvou po sobě jdoucích návštěvách, byli ze studie vyřazeni, aby mohli zahájit tuto terapii.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů se sérovým feritinem stále pod prahovou hodnotou v různých časových bodech
Časové okno: 4, 8 a 12 měsíců
Měřítkem výsledku bylo procento pacientů v každé skupině stále pod prahem sérového feritinu ve 4., 8. a 12. měsíci. Bez adekvátní chelatační terapie většina pacientů dostávajících transfuze červených krvinek pravděpodobně překročí tuto hladinu během několika měsíců. Bezpečnostním rysem návrhu studie však bylo, že pacienti, kteří dosáhli prahové hodnoty feritinu v séru, byli vyřazeni (tj. aby mohli zahájit standardní chelatační terapii).
4, 8 a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chiesi Canada Corp

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mohsen El Alfy, MD, Ain shams university

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. listopadu 2018

Primární dokončení (Aktuální)

29. září 2020

Dokončení studie (Aktuální)

29. září 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. července 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. července 2018

První zveřejněno (Aktuální)

19. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LA55-0417

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deferipron perorální roztok

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kuwait

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit