Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność wczesnego leczenia deferypronem u niemowląt i małych dzieci (START)

13 marca 2024 zaktualizowane przez: Chiesi Canada Corp

Bezpieczeństwo i skuteczność wczesnego rozpoczęcia leczenia deferypronem u niemowląt i małych dzieci z nowo zdiagnozowaną transfuzyjno-zależną talasemią beta

W badaniu tym ocenia się skutki wczesnego leczenia deferypronem u małych dzieci z talasemią beta, które zaczęły otrzymywać regularne transfuzje krwi, ale nie osiągnęły jeszcze kryteriów rozpoczęcia terapii chelatującej żelazo. Połowa pacjentów biorących udział w badaniu będzie otrzymywać deferypron, a druga połowa placebo przez okres do 12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W ramach tego badania deferypron zostanie podany niemowlętom i małym dzieciom z talasemią, które zaczęły otrzymywać regularne transfuzje krwi, ale których poziom żelaza nie osiągnął jeszcze poziomu, na którym normalnie rozpoczyna się leczenie chelatujące. Celem jest sprawdzenie, czy takie postępowanie opóźni gromadzenie się żelaza bez powodowania poważnych skutków ubocznych. Połowa dzieci biorących udział w badaniu otrzyma deferypron w dawce niższej niż normalnie przepisywana, a druga połowa otrzyma placebo. Wszyscy pacjenci będą otrzymywać przypisany produkt trzy razy dziennie przez okres do 12 miesięcy. Testy na oznaki przeciążenia żelazem będą wykonywane co miesiąc, a pacjent, u którego poziom żelaza osiągnie poziom, na którym normalnie rozpoczynałaby się terapia chelatująca, będzie natychmiast usuwany z badania i rozpoczynany standardową terapią chelatującą.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

64

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Cairo, Egipt
        • Pediatric Hospital of Cairo University
      • Cairo, Egipt
        • Ain Shams University Children's Hospital
      • Cairo, Egipt
        • The Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Cairo University
  • Indonezja
      • Jakarta, Indonezja
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 9 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku od ≥ 6 miesięcy do < 10 lat
  2. Potwierdzone rozpoznanie talasemii beta, określone za pomocą wysokosprawnej chromatografii cieczowej (HPLC) lub testów DNA
  3. Rozpoczął od schematu transfuzji krwinek czerwonych (RBC).
  4. Przesiewowy poziom ferrytyny w surowicy większy niż >200 μg/l, ale nie większy niż 600 μg/l. Ponieważ na poziom SF może mieć wpływ obecność infekcji, należy dodatkowo zweryfikować, czy dziecko nie miało objawów infekcji w ciągu ostatnich 7 dni, w tym w dniu badania przesiewowego, oraz czy poziom białka C-reaktywnego (CRP) jest nie większy niż 20% wyższy niż normalny zakres dla wieku pacjenta. Jeśli występują oznaki infekcji i/lub poziom CRP jest powyżej tego progu, poziom SF musi zostać ponownie sprawdzony co najmniej tydzień później.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsze stosowanie chelatacji żelaza
  2. Rozpoznanie zapalenia wątroby typu B lub C lub zakażenia wirusem HIV
  3. Dowody nieprawidłowej czynności wątroby lub nerek podczas badania przesiewowego: poziom transaminazy alaninowej (ALT) w surowicy >5 razy górna granica normy lub poziom kreatyniny >2 razy górna granica normy
  4. Zaburzenia związane z neutropenią (bezwzględna liczba neutrofili < 1,5 x 10^9/l) przed rozpoczęciem podawania badanego leku
  5. Poważna, niestabilna choroba, według oceny badacza, występująca w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed wizytą przesiewową/wyjściową, w tym między innymi choroba wątroby, nerek, żołądkowo-jelitowa, oddechowa, sercowo-naczyniowa, endokrynologiczna, neurologiczna lub immunologiczna.
  6. Obecność jakiegokolwiek schorzenia, które zdaniem badacza spowodowałoby, że udział w badaniu byłby nierozsądny.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Deferipron
Pacjenci w tej grupie będą otrzymywać deferypron w postaci roztworu doustnego w dawce do 75 miligramów na kilogram masy ciała (mg/kg) na dzień, podzielonej na 3 równe dawki
Lek: Roztwór doustny deferypronu
Płynny preparat deferypronu o stężeniu 80 mg/ml
Inne nazwy:
  • Ferriprox
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci w tej grupie otrzymają roztwór placebo w objętości równej tej, którą otrzymaliby w ramieniu aktywnym, podzielonej na 3 równe dawki
Lek: Placebo
Płynny roztwór, który wyglądem i smakiem dorównuje roztworowi doustnemu deferypronu
Inne nazwy:
  • Placebo dla deferypronu w postaci roztworu doustnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów w każdej grupie terapeutycznej, u których poziom ferrytyny w surowicy nadal wynosi < 1000 mikrogramów na litr (μg/l) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Aktualne wytyczne dotyczące leczenia stanowią, że standardową terapię chelatującą żelazo należy rozpocząć po osiągnięciu poziomu ferrytyny w surowicy wynoszącego 1000 μg/l; w związku z tym pacjenci, którzy osiągnęli ten poziom podczas dwóch kolejnych wizyt, zostali usunięci z badania, aby mogli rozpocząć tę terapię.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z ferrytyną w surowicy nadal poniżej progu w różnych punktach czasowych
Ramy czasowe: 4, 8 i 12 miesięcy
Miarą wyniku był odsetek pacjentów w każdej grupie, który w 4., 8. i 12. miesiącu nadal znajdował się poniżej progu ferrytyny w surowicy. Bez odpowiedniej terapii chelatującej większość pacjentów otrzymujących transfuzję czerwonych krwinek prawdopodobnie przekroczy ten poziom w ciągu kilku miesięcy. Jednakże cechą bezpieczeństwa projektu badania było to, że pacjenci, którzy osiągnęli próg ferrytyny w surowicy, zostali wycofani (tj. w celu rozpoczęcia standardowej terapii chelatującej).
4, 8 i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chiesi Canada Corp

Śledczy

  • Główny śledczy: Mohsen El Alfy, MD, Ain Shams University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 września 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 września 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 lipca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LA55-0417

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Roztwór doustny deferypronu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Spain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj