Seguridad y eficacia del tratamiento temprano con deferiprona en lactantes y niños pequeños (START)

Criterios de inclusión:

1. Hombre o mujer de ≥ 6 meses a < 10 años
2. Diagnóstico confirmado de beta-talasemia, determinado por cromatografía líquida de alta resolución (HPLC) o prueba de ADN
3. Comenzó con un régimen de transfusión de glóbulos rojos (RBC)
4. Nivel de detección de ferritina sérica superior a >200 μg/L pero no superior a 600 μg/L. Dado que el nivel de SF puede verse afectado por la presencia de infección, se debe verificar adicionalmente que el niño no haya presentado signos de infección en los 7 días anteriores, incluido el día de la evaluación, y que el nivel de proteína C reactiva (PCR) no es más del 20% superior al rango normal para la edad del paciente. Si hay signos de infección y/o el nivel de CRP está por encima de este umbral, el nivel de SF debe volver a controlarse al menos una semana después.

Criterio de exclusión:

1. Uso previo de quelación de hierro
2. Diagnóstico de hepatitis B o C, o infección por VIH
3. Evidencia de función hepática o renal anormal en la selección: nivel de transaminasa sérica de alanina (ALT) > 5 veces el límite superior de lo normal o niveles de creatinina > 2 veces el límite superior de lo normal
4. Trastornos asociados con neutropenia (recuento absoluto de neutrófilos < 1,5 x 10^9/L) antes del inicio de la medicación del estudio
5. Una enfermedad grave e inestable, a juicio del investigador, durante los 3 meses previos a la visita de selección/basal que incluye, entre otras, enfermedad hepática, renal, gastroenterológica, respiratoria, cardiovascular, endocrinológica, neurológica o inmunológica.
6. Presencia de cualquier condición médica que, en opinión del investigador, haría imprudente la participación en el estudio.