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Innocuité et efficacité du traitement précoce par la défériprone chez les nourrissons et les jeunes enfants (START)

13 mars 2024 mis à jour par: Chiesi Canada Corp

Innocuité et efficacité du traitement précoce par défériprone chez les nourrissons et les jeunes enfants nouvellement diagnostiqués avec la bêta-thalassémie dépendante des transfusions

Cette étude examine les effets de l'administration précoce d'un traitement par défériprone à de jeunes enfants atteints de bêta-thalassémie qui ont commencé à recevoir des transfusions sanguines régulières mais qui n'ont pas encore atteint les critères de démarrage d'un traitement par chélation du fer. La moitié des patients de l'étude recevront de la défériprone, et l'autre moitié recevra un placebo, pendant une période pouvant aller jusqu'à 12 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude donnera de la défériprone aux nourrissons et aux jeunes enfants atteints de thalassémie qui ont commencé à recevoir des transfusions sanguines régulières mais dont la charge en fer n'est pas encore au niveau où le traitement par chélation devrait normalement commencer. Le but est de voir si cela retardera l'accumulation de fer sans provoquer d'effets secondaires graves. La moitié des enfants de l'étude recevra de la défériprone à une dose inférieure à celle normalement prescrite, et l'autre moitié recevra un placebo. Tous les patients recevront le produit assigné trois fois par jour pendant 12 mois maximum. Des tests de signes de surcharge en fer seront effectués tous les mois, et un patient dont la charge en fer atteint le niveau auquel la thérapie de chélation commencerait normalement sera immédiatement retiré de l'étude et commencera une thérapie de chélation standard.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

64

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Egypte
      • Cairo, Egypte
        • Pediatric Hospital of Cairo University
      • Cairo, Egypte
        • Ain Shams University Children's Hospital
      • Cairo, Egypte
        • The Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Cairo University
  • Indonésie
      • Jakarta, Indonésie
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois à 9 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Homme ou femme âgé de ≥ 6 mois à < 10 ans
  2. Diagnostic confirmé de bêta-thalassémie, tel que déterminé par chromatographie liquide à haute performance (HPLC) ou test ADN
  3. Début d'un régime de transfusion de globules rouges (RBC)
  4. Taux de dépistage de ferritine sérique supérieur à > 200 μg/L mais pas supérieur à 600 μg/L. Étant donné que le niveau de SF peut être impacté par la présence d'une infection, il faut en outre vérifier que l'enfant n'a présenté aucun signe d'infection au cours des 7 jours précédents, y compris le jour du dépistage, et que le niveau de protéine C-réactive (CRP) n'est pas supérieure à 20 % supérieure à la plage normale pour l'âge du patient. S'il y a des signes d'infection et/ou si le taux de CRP est supérieur à ce seuil, le taux de SF doit être vérifié à nouveau au moins une semaine plus tard.

Critère d'exclusion:

  1. Utilisation antérieure de chélation du fer
  2. Diagnostic d'hépatite B ou C, ou d'infection par le VIH
  3. Preuve d'une fonction hépatique ou rénale anormale lors du dépistage : taux sérique d'alanine transaminase (ALT) > 5 fois la limite supérieure de la normale ou taux de créatinine > 2 fois la limite supérieure de la normale
  4. Troubles associés à la neutropénie (nombre absolu de neutrophiles < 1,5 x 10^9/L) avant le début du traitement à l'étude
  5. Une maladie grave et instable, telle que jugée par l'investigateur, au cours des 3 mois précédant la visite de dépistage / de référence, y compris, mais sans s'y limiter, les maladies hépatiques, rénales, gastro-entérologiques, respiratoires, cardiovasculaires, endocrinologiques, neurologiques ou immunologiques.
  6. Présence de toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait la participation à l'étude imprudente.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Défériprone
Les sujets de ce groupe recevront une solution buvable de défériprone à une dose allant jusqu'à 75 milligrammes par kilogramme de poids corporel (mg/kg) par jour, répartis en 3 doses égales.
Médicament: Solution buvable de défériprone
Formulation liquide de défériprone, avec une concentration de 80 mg/mL
Autres noms:
  • Ferriprox
Comparateur placebo: Placebo
Les sujets de ce groupe recevront une solution placebo à un volume égal à celui qu'ils recevraient s'ils étaient dans le bras actif, divisé en 3 doses égales.
Médicament: Placebo
Solution liquide dont l'apparence et le goût correspondent à la solution buvable de défériprone
Autres noms:
  • Placebo pour solution buvable de défériprone

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le pourcentage de patients de chaque groupe de traitement qui ont toujours un taux de ferritine sérique < 1 000 microgrammes par litre (μg/L) au mois 12
Délai: 12 mois
Les directives thérapeutiques actuelles stipulent que le traitement standard par chélation du fer doit commencer après qu'un taux de ferritine sérique de 1 000 μg/L a été atteint ; ainsi, les patients qui se trouvaient à ce niveau lors de deux visites consécutives ont été retirés de l'étude afin de pouvoir commencer ce traitement.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de patients présentant une ferritine sérique toujours inférieure au seuil à différents moments
Délai: 4, 8 et 12 mois
La mesure des résultats était le pourcentage de patients dans chaque groupe encore en dessous du seuil de ferritine sérique aux mois 4, 8 et 12. Sans traitement chélateur adéquat, la plupart des patients recevant des transfusions de globules rouges sont susceptibles de dépasser ce niveau en quelques mois. Cependant, un élément de sécurité de la conception de l'étude était que les patients ayant atteint le seuil de ferritine sérique étaient retirés (c'est-à-dire afin qu'ils puissent commencer un traitement chélateur standard).
4, 8 et 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Chiesi Canada Corp

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Mohsen El Alfy, MD, Ain Shams University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 novembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

29 septembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

29 septembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 juillet 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 juillet 2018

Première publication (Réel)

19 juillet 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LA55-0417

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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