婴幼儿去铁酮早期治疗的安全性和有效性 (START)
2024年3月13日 更新者：Chiesi Canada Corp
早期开始去铁酮治疗对初诊输血依赖性 β 地中海贫血婴幼儿的安全性和有效性
这项研究正在研究对已开始接受定期输血但尚未达到开始铁螯合疗法标准的 β 地中海贫血幼儿进行早期去铁酮治疗的效果。
研究中一半的患者将接受去铁酮治疗，另一半将接受安慰剂治疗长达 12 个月。
研究概览
详细说明
这项研究将为患有地中海贫血的婴儿和幼儿提供去铁酮，这些婴儿和幼儿已经开始接受定期输血，但他们的铁负荷尚未达到螯合治疗通常开始的水平。
目的是看看这样做是否会推迟铁的积聚而不会引起严重的副作用。
研究中一半的儿童将服用低于正常处方剂量的去铁酮，另一半将服用安慰剂。
所有患者将每天三次接受分配的产品，持续长达 12 个月。
将每月进行一次铁过载迹象测试，铁负荷达到螯合疗法正常开始水平的患者将立即退出研究并开始标准螯合疗法。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
64
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 至 9年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- ≥ 6 个月至 < 10 岁的男性或女性
- 通过高效液相色谱 (HPLC) 或 DNA 检测确定的 β-地中海贫血确诊
- 开始红细胞 (RBC) 输血方案
- 血清铁蛋白大于200μg/L但不大于600μg/L的筛选水平。 由于 SF 水平可能会受到感染的影响，因此必须另外确认孩子在过去 7 天内（包括筛查当天）没有感染迹象，并且 C 反应蛋白 (CRP) 水平不超过患者年龄正常范围的 20%。 如果有感染迹象和/或 CRP 水平高于此阈值，则必须至少在一周后再次检查 SF 水平。
排除标准：
- 预先使用铁螯合剂
- 乙型或丙型肝炎或 HIV 感染的诊断
- 筛选时肝或肾功能异常的证据：血清丙氨酸转氨酶 (ALT) 水平 > 正常上限的 5 倍或肌酐水平 > 正常上限的 2 倍
- 研究药物开始前与中性粒细胞减少相关的疾病（中性粒细胞绝对计数 < 1.5 x 10^9/L）
- 根据研究者的判断，在筛选/基线访视前的前 3 个月内患有严重、不稳定的疾病，包括但不限于肝病、肾病、胃肠病、呼吸病、心血管病、内分泌病、神经病或免疫病。
- 存在研究者认为会导致参与研究不明智的任何医疗状况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：去铁酮
该组受试者将接受去铁酮口服溶液，剂量高达每天每公斤体重 75 毫克 (mg/kg)，分为 3 个等剂量
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去铁酮液体制剂，浓度为 80 mg/mL
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
该组中的受试者将接受安慰剂溶液，其体积等于他们在主动组中所接受的体积，分为 3 个相等的剂量
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与去铁酮口服液外观和味道相匹配的液体溶液
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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每个治疗组中第 12 个月时血清铁蛋白水平仍低于 1000 微克每升 (μg/L) 的患者百分比
大体时间：12个月
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目前的治疗指南是，血清铁蛋白水平达到 1000 μg/L 后应开始标准铁螯合治疗；因此，连续两次就诊处于该水平的患者被从研究中剔除，以便他们可以开始这种治疗。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不同时间点血清铁蛋白仍低于阈值的患者百分比
大体时间：4、8 和 12 个月
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结果指标是在第 4、8 和 12 个月时每组中仍低于血清铁蛋白阈值的患者百分比。如果没有足够的螯合治疗，大多数接受红细胞输注的患者可能会在几个月内超过该水平。
然而，该研究设计的一个安全特征是，达到血清铁蛋白阈值的患者被退出（即，以便他们可以开始标准螯合治疗）。
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4、8 和 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Mohsen El Alfy, MD、Ain Shams University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年11月9日
初级完成 (实际的)
2020年9月29日
研究完成 (实际的)
2020年9月29日
研究注册日期
首次提交
2018年7月9日
首先提交符合 QC 标准的
2018年7月9日
首次发布 (实际的)
2018年7月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月13日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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