Varhaisen deferipronihoidon turvallisuus ja teho vauvoille ja pikkulapsille (START)
keskiviikko 13. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Chiesi Canada Corp
Varhaisen aloitetun deferipronihoidon turvallisuus ja teho vauvoilla ja pienillä lapsilla, joilla on äskettäin diagnosoitu verensiirrosta riippuva beetatalassemia
Tässä tutkimuksessa tarkastellaan deferipronin varhaisen hoidon vaikutuksia pienille beetatalassemiaa sairastaville lapsille, jotka ovat alkaneet saada säännöllisiä verensiirtoja, mutta eivät ole vielä saavuttaneet raudan kelaatiohoidon aloittamisen kriteerejä.
Puolet tutkimukseen osallistuneista potilaista saa deferipronia ja toinen puoli lumelääkettä 12 kuukauden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus antaa deferipronia talassemiaa sairastaville imeväisille ja pikkulapsille, jotka ovat aloittaneet säännöllisen verensiirron, mutta joiden rautakuormitus ei ole vielä sillä tasolla, jolla kelatointihoito normaalisti alkaisi.
Tarkoituksena on nähdä, lykkääntyykö tämä raudan kertymistä aiheuttamatta vakavia sivuvaikutuksia.
Puolelle tutkimukseen osallistuneista lapsista annetaan deferipronia pienemmällä annoksella kuin mitä tavallisesti määrätään, ja toiselle puolelle lumelääkettä.
Kaikki potilaat saavat määrätyn tuotteen kolme kertaa päivässä enintään 12 kuukauden ajan.
Tutkimukset raudan liikakuormituksen oireiden varalta tehdään kuukausittain, ja potilas, jonka rautakuormitus saavuttaa tason, jolla kelaattihoito normaalisti alkaisi, poistetaan välittömästi tutkimuksesta ja hänelle aloitetaan normaali kelatointihoito.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
64
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 9 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen iältään ≥ 6 kuukautta < 10 vuotta
- Vahvistettu beetatalassemian diagnoosi korkean erotuskyvyn nestekromatografialla (HPLC) tai DNA-testillä määritettynä
- Aloitettiin punasolujen (RBC) siirto-ohjelmalla
- Seerumin ferritiinin seulontataso yli >200 µg/l, mutta enintään 600 µg/l. Koska infektion esiintyminen voi vaikuttaa SF-tasoon, tulee lisäksi varmistaa, ettei lapsella ole ollut merkkejä infektiosta viimeisten 7 päivän aikana, mukaan lukien seulontapäivä, ja että C-reaktiivisen proteiinin (CRP) taso ei ole yli 20 % korkeampi kuin potilaan iän normaali vaihteluväli. Jos infektion merkkejä on ja/tai CRP-taso ylittää tämän kynnyksen, SF-taso on tarkistettava uudelleen vähintään viikon kuluttua.
Poissulkemiskriteerit:
- Rautakelaation aikaisempi käyttö
- B- tai C-hepatiitti tai HIV-infektion diagnoosi
- Todisteet maksan tai munuaisten epänormaalista toiminnasta seulonnassa: seerumin alaniinitransaminaasiarvo (ALT) > 5 kertaa normaalin yläraja tai kreatiniinitaso > 2 kertaa normaalin yläraja
- Neutropeniaan liittyvät häiriöt (absoluuttinen neutrofiilien määrä < 1,5 x 10^9/l) ennen tutkimuslääkityksen aloittamista
- Vakava, epävakaa sairaus tutkijan arvioiden mukaan edellisten 3 kuukauden aikana ennen seulonta-/peruskäyntiä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, maksan, munuaisten, gastroenterologinen, hengityselinten, sydän- ja verisuonitauti, endokrinologinen, neurologinen tai immunologinen sairaus.
- Sellaisen lääketieteellisen tilan esiintyminen, joka tutkijan mielestä saisi tutkimukseen osallistumisen epäviisaksi.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Deferiproni
Tämän ryhmän koehenkilöt saavat deferiproni-oraaliliuosta annoksena enintään 75 milligrammaa painokiloa (mg/kg) kohti päivässä jaettuna 3 yhtä suureen annokseen.
|
Nestemäinen deferiproniformulaatio, jonka pitoisuus on 80 mg/ml
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Tämän ryhmän koehenkilöt saavat lumelääkeliuosta määränä, joka on yhtä suuri kuin mitä he saisivat aktiivisessa haarassa, jaettuna kolmeen yhtä suureen annokseen.
|
Nestemäinen liuos, joka vastaa ulkonäöltään ja maultaan deferiproni-oraaliliuosta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus kussakin hoitoryhmässä, joiden seerumin ferritiinitaso on edelleen < 1000 mikrogrammaa litrassa (μg/l) kuukauden 12 kohdalla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Nykyiset hoitosuositukset ovat, että standardi rautakelaatiohoito tulee aloittaa, kun seerumin ferritiinitaso on 1000 µg/l. näin ollen potilaat, jotka olivat tällä tasolla kahdella peräkkäisellä käynnillä, poistettiin tutkimuksesta, jotta he voisivat aloittaa tämän hoidon.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla seerumin ferritiini on edelleen alle kynnyksen eri ajankohtina
Aikaikkuna: 4, 8 ja 12 kuukautta
|
Tulosmitta oli niiden potilaiden prosenttiosuus kussakin ryhmässä, jotka olivat edelleen seerumin ferritiinikynnyksen alapuolella kuukausina 4, 8 ja 12. Ilman riittävää kelatointihoitoa useimmat punasolusiirtoa saavat potilaat todennäköisesti ylittävät tämän tason muutaman kuukauden kuluessa.
Tutkimussuunnitelman turvallisuusominaisuus oli kuitenkin se, että potilaat, jotka saavuttivat seerumin ferritiinikynnyksen, vedettiin pois (eli jotta he voisivat aloittaa tavanomaisen kelatointihoidon).
|
4, 8 ja 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Mohsen El Alfy, MD, Ain Shams University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 9. marraskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 29. syyskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 29. syyskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 9. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 19. heinäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 15. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia
- Rautaaineenvaihduntahäiriöt
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Raudan ylikuormitus
- Talassemia
- beeta-talassemia
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kelatointiaineet
- Sekvestoivat aineet
- Rautaa kelatoivat aineet
- Farmaseuttiset ratkaisut
- Deferiproni
Muut tutkimustunnusnumerot
- LA55-0417
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .