Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af tidlig behandling med deferipron hos spædbørn og småbørn (START)

13. marts 2024 opdateret af: Chiesi Canada Corp

Sikkerhed og effektivitet af tidlig-start deferipron-behandling hos spædbørn og småbørn, der for nylig er diagnosticeret med transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Denne undersøgelse ser på virkningerne af at give tidlig behandling af deferipron til små børn med beta-thalassæmi, som er begyndt at modtage regelmæssige blodtransfusioner, men som endnu ikke har nået kriterierne for at starte på jernkelatbehandling. Halvdelen af ​​patienterne i undersøgelsen vil modtage deferipron, og den anden halvdel vil modtage placebo i op til 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil give deferipron til spædbørn og småbørn med thalassæmi, som er begyndt at modtage regelmæssige blodtransfusioner, men hvis jernmængde endnu ikke er på det niveau, hvor chelationsbehandling normalt ville begynde. Formålet er at se, om dette vil udskyde opbygningen af ​​jern uden at forårsage alvorlige bivirkninger. Halvdelen af ​​børnene i undersøgelsen vil få deferipron i en dosis, der er lavere end det, der normalt er ordineret, og den anden halvdel vil få placebo. Alle patienter vil modtage det tildelte produkt tre gange om dagen i op til 12 måneder. Tests for tegn på jernoverskud vil blive udført månedligt, og en patient, hvis jernbelastning når det niveau, hvor kelationsbehandling normalt ville begynde, vil straks blive taget ud af undersøgelsen og startet på standard chelationsterapi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

64

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Egypten
      • Cairo, Egypten
        • Pediatric Hospital of Cairo University
      • Cairo, Egypten
        • Ain Shams University Children's Hospital
      • Cairo, Egypten
        • The Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Cairo University
  • Indonesien
      • Jakarta, Indonesien
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 9 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde i alderen ≥ 6 måneder til < 10 år
  2. Bekræftet diagnose af beta-thalassæmi, som bestemt ved højtydende væskekromatografi (HPLC) eller DNA-test
  3. Startede på en transfusionsregime for røde blodlegemer (RBC).
  4. Screeningsniveau af serumferritin større end >200 μg/L, men ikke mere end 600 μg/L. Da SF-niveauet kan blive påvirket af tilstedeværelsen af ​​infektion, skal det desuden verificeres, at barnet ikke har haft tegn på infektion i de foregående 7 dage, inklusive screeningsdagen, og at niveauet af C-reaktivt protein (CRP) er ikke mere end 20 % højere end normalområdet for patientens alder. Hvis der er tegn på infektion og/eller CRP-niveauet er over denne tærskel, skal SF-niveauet kontrolleres igen minimum en uge senere.

Ekskluderingskriterier:

  1. Før brug af jernkelering
  2. Diagnose af hepatitis B eller C eller HIV-infektion
  3. Tegn på unormal lever- eller nyrefunktion ved screening: serum alanin transaminase (ALT) niveau > 5 gange øvre normalgrænse eller kreatininniveau > 2 gange øvre normalgrænse
  4. Lidelser forbundet med neutropeni (absolut neutrofiltal < 1,5 x 10^9/L) før påbegyndelse af undersøgelsesmedicinering
  5. En alvorlig, ustabil sygdom, som vurderet af investigator, i løbet af de foregående 3 måneder før screening/baselinebesøg, herunder men ikke begrænset til lever-, nyre-, gastro-enterologisk, respiratorisk, kardiovaskulær, endokrinologisk, neurologisk eller immunologisk sygdom.
  6. Tilstedeværelse af enhver medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening ville medføre, at deltagelse i undersøgelsen er uklogt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Deferipron
Forsøgspersoner i denne gruppe vil modtage deferipron oral opløsning i en dosis på op til 75 milligram pr. kg kropsvægt (mg/kg) pr. dag, opdelt i 3 lige store doser
Medicin: Deferipron oral opløsning
Flydende formulering af deferipron, med en koncentration på 80 mg/ml
Andre navne:
  • Ferriprox
Placebo komparator: Placebo
Forsøgspersoner i denne gruppe vil modtage placeboopløsning i et volumen svarende til, hvad de ville modtage, hvis de var i den aktive arm, opdelt i 3 lige store doser
Medicin: Placebo
Flydende opløsning, der matcher deferipron oral opløsning i udseende og smag
Andre navne:
  • Placebo til deferipron oral opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdelen af ​​patienter i hver behandlingsgruppe, der stadig har et serumferritinniveau < 1000 mikrogram pr. liter (μg/l) ved 12. måned
Tidsramme: 12 måneder
Nuværende behandlingsretningslinjer er, at standard jernkeleringsterapi skal begynde, efter at et serumferritinniveau på 1000 μg/L er nået; således blev patienter, der var på dette niveau ved to på hinanden følgende besøg, fjernet fra undersøgelsen, så de kunne begynde på denne terapi.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med serumferritin stadig under tærsklen på forskellige tidspunkter
Tidsramme: 4, 8 og 12 måneder
Resultatmålet var procentdelen af ​​patienter i hver gruppe, der stadig var under serum-ferritin-tærsklen ved 4, 8 og 12 måneder. Uden tilstrækkelig chelationsterapi vil de fleste patienter, der modtager røde blodlegemer, sandsynligvis overskride dette niveau inden for et par måneder. Et sikkerhedstræk ved undersøgelsens design var imidlertid, at patienter, der nåede serumferritin-tærsklen, blev trukket tilbage (dvs. så de kunne begynde standard chelationsterapi).
4, 8 og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chiesi Canada Corp

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mohsen El Alfy, MD, Ain shams university

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. september 2020

Studieafslutning (Faktiske)

29. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. juli 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

19. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LA55-0417

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Overbelastning af jern

Kliniske forsøg med Deferipron oral opløsning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner