Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av tidig behandling med deferipron hos spädbarn och småbarn (START)

13 mars 2024 uppdaterad av: Chiesi Canada Corp

Säkerhet och effekt av tidig-start deferipronbehandling hos spädbarn och små barn som nyligen diagnostiserats med transfusionsberoende beta-talassemi

Denna studie tittar på effekterna av att ge tidig behandling av deferipron till små barn med beta-talassemi som har börjat få regelbundna blodtransfusioner men ännu inte nått kriterierna för att börja med järnkelatbehandling. Hälften av patienterna i studien kommer att få deferipron, och den andra hälften kommer att få placebo, i upp till 12 månader.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att ge deferipron till spädbarn och småbarn med talassemi som har börjat få regelbundna blodtransfusioner men vars järnmängd ännu inte är på den nivå där kelationsbehandling normalt skulle börja. Syftet är att se om detta kommer att skjuta upp järnuppbyggnaden utan att orsaka allvarliga biverkningar. Hälften av barnen i studien kommer att ges deferipron i en dos som är lägre än vad som normalt ordineras, och den andra hälften kommer att ges placebo. Alla patienter kommer att få den tilldelade produkten tre gånger om dagen i upp till 12 månader. Tester för tecken på järnöverskott kommer att göras månadsvis, och en patient vars järnmängd når den nivå där kelatbehandling normalt skulle påbörjas kommer omedelbart att tas ut ur studien och påbörjas med standardbehandling med kelatbehandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

64

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Egypten
      • Cairo, Egypten
        • Pediatric Hospital of Cairo University
      • Cairo, Egypten
        • Ain Shams University Children's Hospital
      • Cairo, Egypten
        • The Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Cairo University
  • Indonesien
      • Jakarta, Indonesien
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 9 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Man eller kvinna i åldern ≥ 6 månader till < 10 år
  2. Bekräftad diagnos av beta-talassemi, fastställd genom högpresterande vätskekromatografi (HPLC) eller DNA-tester
  3. Började med en transfusionsregimen för röda blodkroppar (RBC).
  4. Screeningsnivå av serumferritin högre än >200 μg/L men inte mer än 600 μg/L. Eftersom SF-nivån kan påverkas av närvaron av infektion, måste det dessutom verifieras att barnet inte har haft några tecken på infektion under de senaste 7 dagarna, inklusive dagen för screening, och att nivån av C-reaktivt protein (CRP) är inte mer än 20 % högre än det normala intervallet för patientens ålder. Om det finns tecken på infektion och/eller CRP-nivån är över denna tröskel, måste SF-nivån kontrolleras igen minst en vecka senare.

Exklusions kriterier:

  1. Tidigare användning av järnkelering
  2. Diagnos av hepatit B eller C, eller HIV-infektion
  3. Bevis på onormal lever- eller njurfunktion vid screening: serumalanintransaminas (ALT) nivå > 5 gånger övre normalgräns eller kreatininnivåer > 2 gånger övre normalgräns
  4. Störningar associerade med neutropeni (absolut neutrofilantal < 1,5 x 10^9/L) före påbörjandet av studiemedicinering
  5. En allvarlig, instabil sjukdom, enligt bedömningen av utredaren, under de senaste 3 månaderna före screening/baslinjebesök inklusive men inte begränsat till lever-, njur-, gastro-enterologiska, respiratoriska, kardiovaskulära, endokrinologiska, neurologiska eller immunologiska sjukdomar.
  6. Förekomst av något medicinskt tillstånd som enligt utredaren skulle göra att deltagande i studien är oklokt.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Deferipron
Försökspersoner i denna grupp kommer att få deferipron oral lösning i en dos på upp till 75 milligram per kilogram kroppsvikt (mg/kg) per dag, uppdelat i 3 lika doser
Läkemedel: Deferipron oral lösning
Flytande formulering av deferipron, med en koncentration av 80 mg/ml
Andra namn:
  • Ferriprox
Placebo-jämförare: Placebo
Försökspersoner i denna grupp kommer att få placebolösning i en volym lika med vad de skulle få om de var i den aktiva armen, uppdelad i 3 lika doser
Läkemedel: Placebo
Flytande lösning som matchar deferipron oral lösning till utseende och smak
Andra namn:
  • Placebo för deferipron oral lösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andelen patienter i varje behandlingsgrupp som fortfarande har en serumferritinnivå < 1000 mikrogram per liter (μg/L) vid månad 12
Tidsram: 12 månader
Nuvarande behandlingsriktlinjer är att standardbehandling med järnkelatbehandling bör påbörjas efter att en serumferritinnivå på 1000 μg/L har uppnåtts; således togs patienter som var på denna nivå vid två på varandra följande besök bort från studien så att de kunde börja med denna terapi.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel patienter med serumferritin fortfarande under tröskelvärdet vid olika tidpunkter
Tidsram: 4, 8 och 12 månader
Resultatmåttet var andelen patienter i varje grupp som fortfarande låg under serumferritin-tröskeln vid månaderna 4, 8 och 12. Utan adekvat kelationsbehandling kommer de flesta patienter som får transfusioner av röda blodkroppar sannolikt att överstiga denna nivå inom några månader. En säkerhetsfunktion i studiedesignen var dock att patienter som nådde serumferritin-tröskeln drogs tillbaka (dvs så att de kunde påbörja standard kelatbehandling).
4, 8 och 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Chiesi Canada Corp

Utredare

  • Huvudutredare: Mohsen El Alfy, MD, Ain Shams University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 november 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

29 september 2020

Avslutad studie (Faktisk)

29 september 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 juli 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 juli 2018

Första postat (Faktisk)

19 juli 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LA55-0417

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera