Segurança e eficácia do tratamento precoce com deferiprona em bebês e crianças pequenas (START)
13 de março de 2024 atualizado por: Chiesi Canada Corp
Segurança e eficácia do tratamento precoce com deferiprona em bebês e crianças pequenas recentemente diagnosticados com talassemia beta dependente de transfusão
Este estudo está analisando os efeitos do tratamento precoce com deferiprona em crianças pequenas com talassemia beta que começaram a receber transfusões de sangue regulares, mas ainda não atingiram os critérios para iniciar a terapia de quelação de ferro.
Metade dos pacientes do estudo receberá deferiprona e a outra metade receberá placebo por até 12 meses.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo administrará deferiprona a bebês e crianças pequenas com talassemia que começaram a receber transfusões de sangue regulares, mas cuja carga de ferro ainda não está no nível em que o tratamento de quelação normalmente começaria.
O objetivo é ver se isso adiará o acúmulo de ferro sem causar efeitos colaterais graves.
Metade das crianças do estudo receberá deferiprona em uma dose menor do que a normalmente prescrita, e a outra metade receberá placebo.
Todos os pacientes receberão o produto designado três vezes ao dia por até 12 meses.
Testes para sinais de sobrecarga de ferro serão feitos mensalmente, e um paciente cuja carga de ferro atinja o nível em que a terapia de quelação normalmente começaria será imediatamente retirado do estudo e iniciado na terapia de quelação padrão.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
64
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses a 9 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher com idade ≥ 6 meses a < 10 anos
- Diagnóstico confirmado de beta-talassemia, conforme determinado por cromatografia líquida de alta eficiência (HPLC) ou teste de DNA
- Começou um regime de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC)
- Nível de triagem de ferritina sérica superior a >200 μg/L, mas não superior a 600 μg/L. Como o nível de PS pode ser influenciado pela presença de infecção, adicionalmente deve-se verificar se a criança não apresentou sinais de infecção nos últimos 7 dias, incluindo o dia da triagem, e se o nível de proteína C reativa (PCR) não é superior a 20% acima do intervalo normal para a idade do paciente. Se houver sinais de infecção e/ou o nível de PCR estiver acima desse limite, o nível de SF deve ser verificado novamente no mínimo uma semana depois.
Critério de exclusão:
- Uso prévio de quelação de ferro
- Diagnóstico de hepatite B ou C, ou infecção por HIV
- Evidência de função hepática ou renal anormal na triagem: nível sérico de alanina transaminase (ALT) > 5 vezes o limite superior do normal ou níveis de creatinina > 2 vezes o limite superior do normal
- Distúrbios associados à neutropenia (contagem absoluta de neutrófilos < 1,5 x 10^9/L) antes do início da medicação do estudo
- Uma doença grave e instável, conforme julgado pelo investigador, durante os 3 meses anteriores antes da triagem/visita inicial, incluindo, entre outros, doença hepática, renal, gastroenterológica, respiratória, cardiovascular, endocrinológica, neurológica ou imunológica.
- Presença de qualquer condição médica que, na opinião do investigador, tornaria a participação no estudo imprudente.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Deferiprona
Os indivíduos deste grupo receberão solução oral de deferiprona em uma dosagem de até 75 miligramas por quilograma de peso corporal (mg/kg) por dia, dividida em 3 doses iguais
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Formulação líquida de deferiprona, com concentração de 80 mg/mL
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Os indivíduos deste grupo receberão solução placebo em volume igual ao que receberiam se estivessem no braço ativo, dividido em 3 doses iguais
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Solução líquida que combina com a solução oral de deferiprona em aparência e sabor
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A porcentagem de pacientes em cada grupo de tratamento que ainda apresentam nível de ferritina sérica <1.000 microgramas por litro (μg/L) no 12º mês
Prazo: 12 meses
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As diretrizes de tratamento atuais são que a terapia padrão de quelação de ferro deve começar após atingir um nível de ferritina sérica de 1.000 μg/L; assim, os pacientes que estavam nesse nível em duas consultas consecutivas foram retirados do estudo para que pudessem iniciar essa terapia.
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de pacientes com ferritina sérica ainda abaixo do limite em diferentes momentos
Prazo: 4, 8 e 12 meses
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O desfecho foi a porcentagem de pacientes em cada grupo ainda abaixo do limiar de ferritina sérica nos meses 4, 8 e 12. Sem terapia de quelação adequada, a maioria dos pacientes que recebem transfusões de glóbulos vermelhos provavelmente excederá esse nível dentro de alguns meses.
No entanto, uma característica de segurança do desenho do estudo foi que os pacientes que atingiram o limiar de ferritina sérica foram retirados (ou seja, para que pudessem iniciar a terapia de quelação padrão).
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4, 8 e 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Mohsen El Alfy, MD, Ain shams university
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de novembro de 2018
Conclusão Primária (Real)
29 de setembro de 2020
Conclusão do estudo (Real)
29 de setembro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de julho de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de julho de 2018
Primeira postagem (Real)
19 de julho de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Distúrbios do Metabolismo do Ferro
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Sobrecarga de ferro
- Talassemia
- beta-talassemia
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Quelantes
- Agentes sequestradores
- Agentes Quelantes de Ferro
- Soluções Farmacêuticas
- Deferiprona
Outros números de identificação do estudo
- LA55-0417
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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