A deferipronnal végzett korai kezelés biztonsága és hatékonysága csecsemőknél és kisgyermekeknél (START)
2024. március 13. frissítette: Chiesi Canada Corp
A korai megkezdett deferipron-kezelés biztonságossága és hatékonysága újonnan transzfúziófüggő béta-talaszémiával diagnosztizált csecsemőknél és kisgyermekeknél
Ez a tanulmány a deferipron korai kezelésének hatásait vizsgálja olyan béta-talaszémiában szenvedő kisgyermekeknél, akik elkezdték rendszeres vérátömlesztést kapni, de még nem érték el a vaskelátképző terápia megkezdésének kritériumait.
A vizsgálatban részt vevő betegek fele deferipront, másik fele placebót kap, legfeljebb 12 hónapig.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a vizsgálat deferipront ad azoknak a talaszémiában szenvedő csecsemőknek és kisgyermekeknek, akik rendszeres vérátömlesztést kaptak, de vasterhelésük még nem éri el azt a szintet, amelyen a kelátképző kezelés általában elkezdődne.
A cél az, hogy megvizsgáljuk, hogy ez késlelteti-e a vas felhalmozódását anélkül, hogy súlyos mellékhatásokat okozna.
A vizsgálatban részt vevő gyermekek fele deferipront kap a szokásosnál alacsonyabb dózisban, a másik fele pedig placebót kap.
Minden beteg naponta háromszor kapja meg a hozzárendelt terméket 12 hónapig.
A vas-túlterhelés jeleit vizsgáló vizsgálatokat havonta elvégzik, és azt a pácienst, akinek vasterhelése eléri azt a szintet, ahol a kelátképző terápia általában elkezdődne, azonnal kivonják a vizsgálatból, és szokásos kelátképző terápiát kezdenek.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
64
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 hónap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő életkora ≥ 6 hónap és < 10 év között
- A béta-thalassemia megerősített diagnózisa nagy teljesítményű folyadékkromatográfiával (HPLC) vagy DNS-teszttel meghatározott
- Vörösvérsejt (RBC) transzfúziós kezeléssel kezdték
- A szérum ferritin szűrési szintje >200 μg/L, de legfeljebb 600 μg/L. Mivel az SF-szintet befolyásolhatja a fertőzés jelenléte, ezenkívül ellenőrizni kell, hogy a gyermeknél nem voltak-e fertőzésre utaló jelek az elmúlt 7 napban, beleértve a szűrés napját is, és hogy a C-reaktív fehérje (CRP) szintje nem több, mint 20%-kal magasabb, mint a beteg életkorának normál tartománya. Ha fertőzésre utaló jelek mutatkoznak és/vagy a CRP-szint meghaladja ezt a küszöböt, az SF-szintet legalább egy héttel később újra ellenőrizni kell.
Kizárási kritériumok:
- A vaskelát megelőző használata
- Hepatitis B vagy C vagy HIV-fertőzés diagnosztizálása
- Kóros máj- vagy veseműködésre utaló jelek a szűréskor: szérum alanin-transzamináz (ALT) szint > a normál felső határának 5-szöröse vagy kreatininszint > a normál felső határának kétszerese
- Neutropeniával kapcsolatos rendellenességek (abszolút neutrofilszám < 1,5 x 10^9/l) a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése előtt
- Súlyos, instabil betegség, a vizsgáló megítélése szerint, a szűrést/alaplátogatást megelőző 3 hónapban, beleértve, de nem kizárólagosan a máj-, vese-, gasztroenterológiai, légúti, szív- és érrendszeri, endokrinológiai, neurológiai vagy immunológiai betegségeket.
- Bármilyen olyan egészségügyi állapot jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálatban való részvételt oktalanná tenné.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Deferiprone
Az ebbe a csoportba tartozó alanyok naponta legfeljebb 75 milligramm/testtömeg-kilogramm (mg/kg) deferipron belsőleges oldatot kapnak, három egyenlő adagra osztva.
|
Deferipron folyékony készítmény, 80 mg/ml koncentrációban
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Az ebbe a csoportba tartozó alanyok olyan térfogatú placebo oldatot kapnak, mint amit akkor kapnának, ha az aktív karban lennének, 3 egyenlő adagra osztva.
|
Folyékony oldat, amely megjelenésében és ízében megegyezik a deferipron belsőleges oldattal
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon betegek százalékos aránya az egyes kezelési csoportokban, akiknek a szérum ferritinszintje még mindig < 1000 mikrogramm/liter (μg/l) a 12. hónapban
Időkeret: 12 hónap
|
A jelenlegi kezelési irányelvek szerint a standard vaskelátképző terápiát az 1000 μg/l szérum ferritinszint elérése után kell elkezdeni; így azokat a betegeket, akik két egymást követő viziten is ezen a szinten voltak, eltávolították a vizsgálatból, hogy elkezdhessék ezt a terápiát.
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon betegek százalékos aránya, akiknél a szérum feritin még mindig a küszöb alatt van különböző időpontokban
Időkeret: 4, 8 és 12 hónap
|
Az eredmény mértéke a 4., 8. és 12. hónapban még mindig a szérum ferritin küszöb alatti betegek százalékos aránya volt az egyes csoportokban. Megfelelő kelátképző terápia nélkül a legtöbb vörösvérsejt-transzfúzióban részesülő beteg néhány hónapon belül valószínűleg túllépi ezt a szintet.
A vizsgálati terv biztonsági jellemzője azonban az volt, hogy a szérumferritin küszöbértéket elérő betegeket visszavonták (tehát azért, hogy megkezdhessék a standard kelátképző terápiát).
|
4, 8 és 12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Mohsen El Alfy, MD, Ain Shams University
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. november 9.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. szeptember 29.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. szeptember 29.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. július 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. július 9.
Első közzététel (Tényleges)
2018. július 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 13.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anémia
- Vasanyagcsere zavarok
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Hemoglobinopátiák
- Vas túlterhelés
- Thalassemia
- béta-thalassaemia
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Kelátképző szerek
- Sequestering Agents
- Vas kelátképző szerek
- Gyógyszerészeti megoldások
- Deferiprone
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LA55-0417
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .