Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van vroege behandeling met deferipron bij zuigelingen en jonge kinderen (START)

13 maart 2024 bijgewerkt door: Chiesi Canada Corp

Veiligheid en werkzaamheid van vroegtijdige behandeling met deferipron bij zuigelingen en jonge kinderen bij wie onlangs de diagnose transfusieafhankelijke bèta-thalassemie is gesteld

In deze studie wordt gekeken naar de effecten van vroege behandeling met deferipron bij jonge kinderen met bèta-thalassemie die zijn begonnen met het ontvangen van regelmatige bloedtransfusies, maar nog niet aan de criteria hebben voldaan om met ijzerchelatietherapie te beginnen. De helft van de patiënten in de studie krijgt deferipron en de andere helft krijgt een placebo gedurende maximaal 12 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie zal deferipron toedienen aan zuigelingen en jonge kinderen met thalassemie die zijn begonnen met het ontvangen van regelmatige bloedtransfusies, maar bij wie de ijzerbelasting nog niet op het niveau is waarop normaal gesproken een chelatiebehandeling zou beginnen. Het doel is om te zien of dit de opbouw van ijzer uitstelt zonder ernstige bijwerkingen te veroorzaken. De helft van de kinderen in het onderzoek krijgt deferipron in een dosis die lager is dan wat normaal wordt voorgeschreven, en de andere helft krijgt een placebo. Alle patiënten zullen gedurende maximaal 12 maanden drie keer per dag het toegewezen product krijgen. Er zullen maandelijks tests worden uitgevoerd op tekenen van ijzerstapeling, en een patiënt wiens ijzerbelasting het niveau bereikt waarop chelatietherapie normaal gesproken zou beginnen, wordt onmiddellijk uit het onderzoek gehaald en gestart met standaard chelatietherapie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

64

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Egypte
      • Cairo, Egypte
        • Pediatric Hospital of Cairo University
      • Cairo, Egypte
        • Ain Shams University Children's Hospital
      • Cairo, Egypte
        • The Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Cairo University
  • Indonesië
      • Jakarta, Indonesië
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 9 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw van ≥ 6 maanden tot < 10 jaar
  2. Bevestigde diagnose van bèta-thalassemie, zoals bepaald door hogedrukvloeistofchromatografie (HPLC) of DNA-testen
  3. Gestart met een rode bloedcel (RBC) transfusieregime
  4. Screeningniveau van serumferritine hoger dan >200 μg/l maar niet meer dan 600 μg/l. Aangezien het SF-niveau kan worden beïnvloed door de aanwezigheid van een infectie, moet bovendien worden geverifieerd dat het kind geen tekenen van infectie heeft gehad in de voorgaande 7 dagen, inclusief de dag van screening, en dat het niveau van C-reactief proteïne (CRP) niet meer dan 20% hoger is dan het normale bereik voor de leeftijd van de patiënt. Als er tekenen van infectie zijn en/of de CRP-waarde boven deze drempel ligt, moet de SF-waarde minimaal een week later opnieuw worden gecontroleerd.

Uitsluitingscriteria:

  1. Voorafgaand gebruik van ijzerchelatie
  2. Diagnose van hepatitis B of C, of ​​HIV-infectie
  3. Bewijs van abnormale lever- of nierfunctie bij screening: serum alaninetransaminase (ALAT)-spiegel > 5 keer de bovengrens van normaal of creatininespiegels > 2 keer de bovengrens van normaal
  4. Aandoeningen geassocieerd met neutropenie (absoluut aantal neutrofielen < 1,5 x 10^9/l) voorafgaand aan de start van de studiemedicatie
  5. Een ernstige, onstabiele ziekte, zoals beoordeeld door de onderzoeker, gedurende de laatste 3 maanden voorafgaand aan de screening/basislijnbezoek, met inbegrip van maar niet beperkt tot lever-, nier-, gastro-enterologische, respiratoire, cardiovasculaire, endocrinologische, neurologische of immunologische aandoeningen.
  6. Aanwezigheid van een medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek onverstandig zou maken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deferipron
Proefpersonen in deze groep krijgen deferipron drank in een dosering van maximaal 75 milligram per kilogram lichaamsgewicht (mg/kg) per dag, verdeeld over 3 gelijke doses.
Geneesmiddel: Deferipron drank
Vloeibare formulering van deferipron, met een concentratie van 80 mg/ml
Andere namen:
  • Ferriprox
Placebo-vergelijker: Placebo
Proefpersonen in deze groep krijgen een placebo-oplossing met een volume dat gelijk is aan wat ze zouden krijgen als ze in de actieve arm zaten, verdeeld over 3 gelijke doses
Geneesmiddel: Placebo
Vloeibare oplossing die qua uiterlijk en smaak overeenkomt met deferipron drank
Andere namen:
  • Placebo voor deferipron drank

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage patiënten in elke behandelingsgroep dat na 12 maanden nog steeds een serumferritinegehalte van < 1000 microgram per liter (μg/l) heeft
Tijdsspanne: 12 maanden
De huidige behandelingsrichtlijnen zijn dat standaard ijzerchelatietherapie moet beginnen nadat een serumferritineniveau van 1000 μg/l is bereikt; Patiënten die zich bij twee opeenvolgende bezoeken op dit niveau bevonden, werden dus uit het onderzoek verwijderd, zodat ze met deze therapie konden beginnen.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met serumferritine dat op verschillende tijdstippen nog steeds onder de drempel ligt
Tijdsspanne: 4, 8 en 12 maanden
De uitkomstmaat was het percentage patiënten in elke groep dat na maand 4, 8 en 12 nog steeds onder de serum-ferritinedrempel lag. Zonder adequate chelatietherapie zullen de meeste patiënten die transfusies met rode bloedcellen krijgen dit niveau waarschijnlijk binnen een paar maanden overschrijden. Een veiligheidskenmerk van de onderzoeksopzet was echter dat patiënten die de serum-ferritinedrempel bereikten, werden teruggetrokken (dat wil zeggen, zodat ze met de standaard chelatietherapie konden beginnen).
4, 8 en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chiesi Canada Corp

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Mohsen El Alfy, MD, Ain shams university

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 november 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 september 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 september 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 juli 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 juli 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 juli 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LA55-0417

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren