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Sicherheit und Wirksamkeit einer frühen Behandlung mit Deferipron bei Säuglingen und Kleinkindern (START)

13. März 2024 aktualisiert von: Chiesi Canada Corp

Sicherheit und Wirksamkeit einer frühzeitigen Behandlung mit Deferipron bei Säuglingen und Kleinkindern, bei denen neu eine transfusionsabhängige Beta-Thalassämie diagnostiziert wurde

Diese Studie untersucht die Auswirkungen einer frühzeitigen Behandlung von Kleinkindern mit Beta-Thalassämie mit Deferipron, die begonnen haben, regelmäßige Bluttransfusionen zu erhalten, aber die Kriterien für den Beginn einer Eisenchelat-Therapie noch nicht erreicht haben. Die Hälfte der Patienten in der Studie wird bis zu 12 Monate lang Deferipron und die andere Hälfte ein Placebo erhalten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In dieser Studie wird Deferipron an Säuglinge und Kleinkinder mit Thalassämie verabreicht, die begonnen haben, regelmäßige Bluttransfusionen zu erhalten, deren Eisengehalt jedoch noch nicht auf dem Niveau liegt, auf dem eine Chelatbehandlung normalerweise beginnen würde. Der Zweck ist zu sehen, ob dies die Anhäufung von Eisen verzögert, ohne ernsthafte Nebenwirkungen zu verursachen. Die Hälfte der Kinder in der Studie erhält Deferipron in einer Dosis, die niedriger ist als die normalerweise verschriebene Dosis, und die andere Hälfte erhält ein Placebo. Alle Patienten erhalten das zugewiesene Produkt dreimal täglich für bis zu 12 Monate. Tests auf Anzeichen einer Eisenüberladung werden monatlich durchgeführt, und ein Patient, dessen Eisenbelastung das Niveau erreicht, bei dem eine Chelat-Therapie normalerweise beginnen würde, wird sofort aus der Studie herausgenommen und mit einer Standard-Chelat-Therapie begonnen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

64

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Indonesien
      • Jakarta, Indonesien
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital
  • Ägypten
      • Cairo, Ägypten
        • Pediatric Hospital of Cairo University
      • Cairo, Ägypten
        • Ain Shams University Children's Hospital
      • Cairo, Ägypten
        • The Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Cairo University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 9 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich im Alter von ≥ 6 Monaten bis < 10 Jahren
  2. Bestätigte Diagnose einer Beta-Thalassämie, bestimmt durch Hochleistungsflüssigkeitschromatographie (HPLC) oder DNA-Tests
  3. Begann mit einer Transfusionsbehandlung für rote Blutkörperchen (RBC).
  4. Screening-Spiegel von Serum-Ferritin größer als >200 μg/l, aber nicht mehr als 600 μg/l. Da der SF-Spiegel durch das Vorhandensein einer Infektion beeinflusst werden kann, muss zusätzlich überprüft werden, dass das Kind in den vorangegangenen 7 Tagen, einschließlich am Tag des Screenings, keine Anzeichen einer Infektion hatte und dass der Spiegel des C-reaktiven Proteins (CRP) nicht mehr als 20 % über dem normalen Bereich für das Alter des Patienten liegt. Wenn es Anzeichen einer Infektion gibt und/oder der CRP-Wert über dieser Schwelle liegt, muss der SF-Wert mindestens eine Woche später erneut kontrolliert werden.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorherige Anwendung von Eisenchelat
  2. Diagnose einer Hepatitis B oder C oder einer HIV-Infektion
  3. Nachweis einer anomalen Leber- oder Nierenfunktion beim Screening: Serum-Alanin-Transaminase (ALT)-Spiegel > 5-fache Obergrenze des Normalwerts oder Kreatininspiegel > 2-fache Obergrenze des Normalwerts
  4. Erkrankungen im Zusammenhang mit Neutropenie (absolute Neutrophilenzahl < 1,5 x 10^9/l) vor Beginn der Studienmedikation
  5. Eine schwere, instabile Krankheit, wie vom Prüfarzt beurteilt, während der letzten 3 Monate vor dem Screening/Basisbesuch, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Leber-, Nieren-, gastroenterologische, respiratorische, kardiovaskuläre, endokrinologische, neurologische oder immunologische Erkrankungen.
  6. Vorhandensein eines medizinischen Zustands, der nach Ansicht des Prüfarztes dazu führen würde, dass die Teilnahme an der Studie unklug wäre.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Deferipron
Probanden dieser Gruppe erhalten eine orale Deferipron-Lösung in einer Dosierung von bis zu 75 Milligramm pro Kilogramm Körpergewicht (mg/kg) pro Tag, aufgeteilt in 3 gleiche Dosen
Arzneimittel: Deferipron Lösung zum Einnehmen
Flüssigformulierung von Deferipron mit einer Konzentration von 80 mg/ml
Andere Namen:
  • Ferriprox
Placebo-Komparator: Placebo
Die Probanden dieser Gruppe erhalten eine Placebolösung in einer Menge, die der Menge entspricht, die sie erhalten würden, wenn sie sich im aktiven Arm befänden, aufgeteilt in drei gleiche Dosen
Arzneimittel: Placebo
Flüssige Lösung, die in Aussehen und Geschmack der Lösung zum Einnehmen von Deferipron entspricht
Andere Namen:
  • Placebo für Deferipron-Lösung zum Einnehmen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Prozentsatz der Patienten in jeder Behandlungsgruppe, die im 12. Monat immer noch einen Serumferritinspiegel von < 1000 Mikrogramm pro Liter (μg/L) haben
Zeitfenster: 12 Monate
Aktuelle Behandlungsrichtlinien besagen, dass die Standardtherapie mit Eisenchelat beginnen sollte, nachdem ein Serumferritinspiegel von 1000 μg/l erreicht wurde; Daher wurden Patienten, die sich bei zwei aufeinanderfolgenden Besuchen auf diesem Niveau befanden, aus der Studie ausgeschlossen, damit sie mit dieser Therapie beginnen konnten.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten, deren Serumferritin zu verschiedenen Zeitpunkten immer noch unter dem Schwellenwert liegt
Zeitfenster: 4, 8 und 12 Monate
Das Ergebnismaß war der Prozentsatz der Patienten in jeder Gruppe, die in den Monaten 4, 8 und 12 immer noch unter dem Serumferritin-Schwellenwert lagen. Ohne angemessene Chelat-Therapie ist es wahrscheinlich, dass die meisten Patienten, die Transfusionen roter Blutkörperchen erhalten, diesen Wert innerhalb weniger Monate überschreiten. Ein Sicherheitsmerkmal des Studiendesigns bestand jedoch darin, dass Patienten, die den Serumferritin-Schwellenwert erreichten, aus der Studie ausgeschlossen wurden (d. h. damit sie mit der Standard-Chelat-Therapie beginnen konnten).
4, 8 und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chiesi Canada Corp

Ermittler

  • Hauptermittler: Mohsen El Alfy, MD, ain shams University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. November 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. September 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. September 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Juli 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juli 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Juli 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LA55-0417

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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