영유아에서 데페리프론 조기치료의 안전성과 유효성 (START)
2024년 3월 13일 업데이트: Chiesi Canada Corp
수혈의존성 베타 지중해빈혈 신규 진단을 받은 영유아에서 조기 데페리프론 치료의 안전성 및 유효성
이 연구는 정기적인 수혈을 받기 시작했지만 아직 철 킬레이트 요법을 시작하기 위한 기준에 도달하지 않은 베타 지중해 빈혈을 가진 어린 소아에게 데페리프론의 조기 치료를 제공하는 효과를 살펴보고 있습니다.
연구에 참여한 환자의 절반은 데페리프론을, 나머지 절반은 위약을 최대 12개월 동안 투여받게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 정기적인 수혈을 받기 시작했지만 아직 킬레이트화 치료가 일반적으로 시작되는 수준에 철 부하가 없는 지중해 빈혈이 있는 영유아에게 데페리프론을 투여할 것입니다.
목적은 이렇게 하면 심각한 부작용을 일으키지 않고 철분 축적을 지연시킬 수 있는지 확인하는 것입니다.
연구에 참여한 어린이의 절반은 일반적으로 처방되는 용량보다 낮은 용량의 데페리프론을 투여하고 나머지 절반은 위약을 투여합니다.
모든 환자는 최대 12개월 동안 하루에 세 번 할당된 제품을 받게 됩니다.
철분 과부하의 징후에 대한 테스트는 매월 실시되며 철분 부하가 정상적으로 킬레이트 요법이 시작되는 수준에 도달한 환자는 즉시 연구에서 제외되고 표준 킬레이트 요법이 시작됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
64
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 생후 6개월 이상 10세 미만의 남성 또는 여성
- 고성능액체크로마토그래피(HPLC) 또는 DNA 검사로 확인된 베타 지중해빈혈 진단 확인
- 적혈구(RBC) 수혈 요법 시작
- 혈청 페리틴의 스크리닝 수준 >200 μg/L 초과 600 μg/L 이하. SF 수치는 감염 유무에 따라 영향을 받을 수 있으므로 선별검사일을 포함하여 지난 7일 동안 소아가 감염 징후가 없었는지, CRP(C-반응성 단백질) 수치가 환자 연령의 정상 범위보다 20% 이상 높지 않습니다. 감염 징후가 있거나 CRP 수치가 이 임계값보다 높으면 SF 수치를 최소 1주일 후에 다시 확인해야 합니다.
제외 기준:
- 철 킬레이트화 사전 사용
- B형 또는 C형 간염 또는 HIV 감염 진단
- 스크리닝 시 비정상적인 간 또는 신장 기능의 증거: 혈청 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 수치 > 정상 상한치의 5배 또는 크레아티닌 수치 > 정상 상한치의 2배
- 연구 약물을 시작하기 전 호중구 감소증(절대 호중구 수 < 1.5 x 10^9/L)과 관련된 장애
- 간, 신장, 소화기, 호흡기, 심혈관, 내분비, 신경 또는 면역 질환을 포함하되 이에 국한되지 않는 스크리닝/기준선 방문 이전 3개월 동안 조사자가 판단한 중대하고 불안정한 질병.
- 연구자의 견해에 따라 연구 참여가 부적절하다고 판단되는 모든 의학적 상태의 존재.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 데페리프론
이 그룹의 대상자는 하루에 체중 1kg당 최대 75mg(mg/kg)의 데페리프론 경구 용액을 3회 동일한 용량으로 나누어 투여받게 됩니다.
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80mg/mL 농도의 데페리프론 액상 제제
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
이 그룹의 피험자는 활성 부문에서 받을 수 있는 양과 동일한 양의 위약 용액을 3회 동일한 용량으로 나누어 받게 됩니다.
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데페리프론 내복액과 모양과 맛이 일치하는 액상액
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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12개월차에 여전히 혈청 페리틴 수치가 리터당 1000 마이크로그램(μg/L) 미만인 각 치료 그룹의 환자 비율
기간: 12 개월
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현재 치료 지침은 혈청 페리틴 수준이 1000μg/L에 도달한 후에 표준 철 킬레이트화 요법을 시작해야 한다는 것입니다. 따라서 연속 2회 방문 시 이 수준에 있었던 환자는 연구에서 제외되어 이 치료법을 시작할 수 있었습니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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다양한 시점에서 혈청 페리틴이 여전히 역치 미만인 환자의 비율
기간: 4, 8, 12개월
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결과 측정은 4개월, 8개월, 12개월에 여전히 혈청 페리틴 역치 미만인 각 그룹의 환자 비율이었습니다. 적절한 킬레이트화 요법이 없으면 적혈구 수혈을 받는 대부분의 환자는 몇 달 내에 이 수준을 초과할 가능성이 높습니다.
그러나 연구 설계의 안전성 특징은 혈청 페리틴 역치에 도달한 환자가 철회되었다는 것입니다(즉, 표준 킬레이트화 요법을 시작할 수 있도록).
|
4, 8, 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Mohsen El Alfy, MD, Ain Shams University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 11월 9일
기본 완료 (실제)
2020년 9월 29일
연구 완료 (실제)
2020년 9월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 7월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 7월 9일
처음 게시됨 (실제)
2018년 7월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 13일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
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