Sikkerhet og effekt av tidlig behandling med deferipron hos spedbarn og små barn (START)
13. mars 2024 oppdatert av: Chiesi Canada Corp
Sikkerhet og effekt av tidlig-start deferipronbehandling hos spedbarn og små barn nylig diagnostisert med transfusjonsavhengig beta-thalassemi
Denne studien ser på effekten av å gi tidlig behandling av deferipron til små barn med beta-thalassemi som har begynt å motta regelmessige blodoverføringer, men som ennå ikke har nådd kriteriene for å starte med jernkelatbehandling.
Halvparten av pasientene i studien vil få deferipron, og den andre halvparten vil få placebo, i opptil 12 måneder.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien vil gi deferipron til spedbarn og små barn med thalassemi som har begynt å få regelmessige blodoverføringer, men hvis jernmengde ennå ikke er på nivået der chelatbehandling normalt ville begynne.
Hensikten er å se om dette vil utsette oppbyggingen av jern uten å forårsake alvorlige bivirkninger.
Halvparten av barna i studien vil få deferipron i en dose som er lavere enn det som normalt er foreskrevet, og den andre halvparten vil få placebo.
Alle pasienter vil motta det tildelte produktet tre ganger daglig i opptil 12 måneder.
Tester for tegn på jernoverskudd vil bli utført månedlig, og en pasient hvis jernmengde når det nivået der kelatbehandling normalt ville begynne, vil umiddelbart bli tatt ut av studien og startet på standard keleringsterapi.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
64
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 måneder til 9 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne i alderen ≥ 6 måneder til < 10 år
- Bekreftet diagnose av beta-thalassemi, bestemt ved høyytelses væskekromatografi (HPLC) eller DNA-testing
- Begynte på et blodtransfusjonsregime for røde blodlegemer (RBC).
- Screeningsnivå av serumferritin større enn >200 μg/L, men ikke mer enn 600 μg/L. Siden SF-nivået kan påvirkes av tilstedeværelsen av infeksjon, må det i tillegg verifiseres at barnet ikke har hatt noen tegn på infeksjon de siste 7 dagene, inkludert screeningsdagen, og at nivået av C-reaktivt protein (CRP) er ikke mer enn 20 % høyere enn normalområdet for pasientens alder. Hvis det er tegn på infeksjon og/eller CRP-nivået er over denne terskelen, må SF-nivået kontrolleres på nytt minimum en uke senere.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere bruk av jernkelering
- Diagnose av hepatitt B eller C, eller HIV-infeksjon
- Bevis på unormal lever- eller nyrefunksjon ved screening: serumalanintransaminase (ALT) nivå > 5 ganger øvre normalgrense eller kreatininnivåer > 2 ganger øvre normalgrense
- Lidelser assosiert med nøytropeni (absolutt nøytrofiltall < 1,5 x 10^9/L) før oppstart av studiemedisinering
- En alvorlig, ustabil sykdom, som bedømt av etterforskeren, i løpet av de siste 3 månedene før screening/baseline-besøk inkludert, men ikke begrenset til, lever-, nyre-, gastro-enterologisk, respiratorisk, kardiovaskulær, endokrinologisk, nevrologisk eller immunologisk sykdom.
- Tilstedeværelse av enhver medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening ville føre til at deltakelse i studien er uklokt.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Deferipron
Personer i denne gruppen vil få deferipron mikstur i en dose på opptil 75 milligram per kilo kroppsvekt (mg/kg) per dag, fordelt på 3 like doser
|
Flytende formulering av deferipron, med en konsentrasjon på 80 mg/ml
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Pasienter i denne gruppen vil få placebooppløsning i et volum lik det de ville fått hvis de var i den aktive armen, delt inn i 3 like doser
|
Flytende oppløsning som matcher deferipron mikstur i utseende og smak
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandelen av pasienter i hver behandlingsgruppe som fortsatt har et serumferritinnivå < 1000 mikrogram per liter (μg/l) ved måned 12
Tidsramme: 12 måneder
|
Gjeldende retningslinjer for behandling er at standard jernkeleringsterapi bør starte etter at et serumferritinnivå på 1000 μg/L er nådd; dermed ble pasienter som var på dette nivået ved to påfølgende besøk fjernet fra studien slik at de kunne starte på denne behandlingen.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av pasienter med serumferritin fortsatt under terskelen på forskjellige tidspunkter
Tidsramme: 4, 8 og 12 måneder
|
Utfallsmålet var prosentandelen av pasienter i hver gruppe som fortsatt var under serumferritin-terskelen ved månedene 4, 8 og 12. Uten adekvat chelatbehandling vil de fleste pasienter som mottar transfusjoner av røde blodlegemer sannsynligvis overskride dette nivået innen noen få måneder.
Et sikkerhetstrekk ved studiedesignet var imidlertid at pasienter som nådde serumferritin-terskelen ble trukket tilbake (dvs. slik at de kunne begynne standard chelatbehandling).
|
4, 8 og 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Mohsen El Alfy, MD, Ain shams university
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. november 2018
Primær fullføring (Faktiske)
29. september 2020
Studiet fullført (Faktiske)
29. september 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. juli 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. juli 2018
Først lagt ut (Faktiske)
19. juli 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. mars 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. mars 2024
Sist bekreftet
1. mars 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Anemi
- Forstyrrelser i jernmetabolisme
- Anemi, hemolytisk, medfødt
- Anemi, hemolytisk
- Hemoglobinopatier
- Overbelastning av jern
- Thalassemi
- beta-thalassemi
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Chelaterende midler
- Sekvesteringsagenter
- Jernchelateringsmidler
- Farmasøytiske løsninger
- Deferipron
Andre studie-ID-numre
- LA55-0417
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .