全身性硬化症のための心臓に安全な移植 (CAST)
2020年8月10日 更新者：Richard Burt, MD、Northwestern University
全身性硬化症および心機能障害患者に対する自家造血幹細胞移植
この研究は、全身性硬化症 (強皮症) 患者を自己幹細胞移植で治療するために設計されており、心臓への毒性が低い免疫抑制薬と化学療法のレジメンを使用しています。
調査の概要
状態
終了しました
詳細な説明
この研究で使用された自家造血幹細胞移植は、シクロホスファミドとフルダラビン（化学療法）、ウサギ抗胸腺細胞グロブリン（rATG）（あなたの病気を引き起こしていると考えられている免疫細胞を殺すタンパク質）、リツキシマブ (免疫系の B 細胞を標的とする生物製剤)。
これらの治療を行った後、患者は以前に採取した自分自身の血液幹細胞 (自家幹細胞移植) を受け取ります。
全身性硬化症の再発と進行（悪化）を止めるこれらの実験的治療の能力が評価されます.
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University, Feinberg School of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 移植前評価時の年齢が18～65歳
- 全身性硬化症の確立された診断
- -肘または膝の近位に関与するびまん性皮膚全身性硬化症および14以上の修正ロドナン皮膚スコア（付録Aを参照）
と
次のいずれか:
- DLCOが予測値の80%未満、または肺機能（DLCO、DLCO/VAまたはFVC）が12か月で10%以上低下。
- CTスキャンまたは胸部X線での肺線維症または肺胞炎（肺胞炎のすりガラス状の外観）。
- 異常な EKG (非特異的な ST-T 波の異常、低 QRS 電圧、または心室肥大)、または MRI での収縮を伴わない心膜液貯留または心膜増強
- 胃腸管への関与が放射線検査で確認されました。 強皮症の放射線学的所見は、拡張したループ、分節、および凝集 +/- 憩室または偽憩室を伴う肥厚した襞を示す小腸 X 線写真です。 非表示にバインドされた外観が存在する場合があります (例: 拡張して密集した円形のひだ）。 消化管病変は、D-キシロースの吸収不良、高解像度コンピューター断層撮影法 (HRCT) での食道拡張、または食道マノメトリーによっても確認される場合があります。
また
-気管支肺胞洗浄液（BAL）での活動性肺胞炎、CTスキャンでのスリガラス陰影、予測されるDLCO < 80%、または肺機能の低下として定義される肺病変を伴う限定的皮膚全身性硬化症（SSc）（修正ロドナン皮膚スコア<14）（ DLCO/VA、DLCO、FVC) が過去 12 か月で 10% 以上。
「キャスト」コンディショニングレジメンのその他の選択基準（以下のいずれかの存在）：
- 中隔平坦化または MRI での D サイン (深呼吸なし)
- PASP >40 mm Hg または >45 mm Hg で輸液チャレンジ*
- mPAP >25 mm Hg または >30 mm Hg で輸液チャレンジ*
非虚血性びまん性心室運動低下または非虚血性壁運動低下
- 液体チャレンジは、10 分間にわたる 1000 ml の生理食塩水です。 安静時の右房圧が 13 mm Hg を超える場合、または安静時の肺毛細血管楔入圧が 20 mm Hg を超える場合、輸液チャレンジは行われません。
除外基準:
- -活動性の虚血性心疾患または未治療の冠動脈疾患
- -心電図または24時間ホルターでの未治療の生命を脅かす不整脈
- -心膜穿刺が成功していない限り、心臓MRIで1cmを超える心嚢液貯留
- LVEF <35%
- -TLCが予測値の45％未満、または修正されたDLCOヘモグロビンが予測値の30％未満であることを特徴とする末期肺疾患。
- 24時間尿によるクレアチニンクリアランス<40
- 除去されていない豊胸手術の歴史（手術のリスクのために外科的に除去できない場合を除く）
- ギルバート病による場合を除き、肝硬変、トランスアミナーゼが正常範囲の 2 倍を超える、またはビリルビンが 2.0 を超える
- -制御されていない真性糖尿病または調査官の意見では、患者の積極的な治療に耐える能力を危険にさらすその他の病気
- 悪性腫瘍の既往
- 妊娠検査陽性、避妊の効果的な手段を追求できない、または追求できない、または治療の副作用として不可逆的な不妊症を進んで受け入れない、または理解できない
- -治療またはインフォームドコンセントの遵守を不可能にする精神疾患または精神的欠陥
- -血小板数<100,000 / ulまたは絶対好中球数（ANC）<1000 / ulなどの主要な血液学的異常
- HIV陽性
- B型またはC型肝炎陽性
- PASP >50 mmHg 輸液チャレンジなし
- mPAP >34 mmHg 輸液チャレンジなし
- 心臓病学および IVR によって回復しない冠動脈疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：造血幹細胞移植
造血幹細胞療法は次のように実施されます。自家幹細胞は、リツキシマブ、フルダラビン、シクロホスファミド、メスナ、rATG (ウサギ)、およびメチルプレドニゾロンでコンディショニングした後に注入されます。
顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）および静脈内免疫グロブリン（IVIg）を移植後に投与します。
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化学療法として、また免疫系を抑制するために使用される薬
他の名前：
骨髄を刺激して顆粒球と幹細胞を生成し、それらを血流に放出する糖タンパク質
他の名前：
リンパ球に対するウサギポリクローナル抗体
他の名前：
膀胱からの出血のリスクを軽減するためにシクロホスファミドまたはイホスファミドを服用している人に使用される薬
他の名前：
特定の自己免疫疾患やがんの種類の治療に使用されるモノクローナル抗体療法
他の名前：
免疫系を抑制し、炎症を軽減するために使用されるコルチコステロイド薬
他の名前：
免疫調節および抗炎症効果を持つ、何千人もの血漿ドナーからプールされた免疫グロブリン (IgG)
他の名前：
患者自身の幹細胞の注入
白血病やリンパ腫の治療に一般的に使用される化学療法薬
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MRSSによるスキンスコアの変化
時間枠：前処理と後処理
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登録時の皮膚スコアが 14 を超える場合、修正ロドナン皮膚スコア (mRSS) による皮膚スコアの少なくとも 25% の改善 (低下) によって定義されます。
登録時の皮膚スコアが 14 未満の場合、改善は mRSS の少なくとも 5% の改善によって定義されます。
修正ロドナン皮膚スコア (MRSS) は、強皮症の皮膚疾患の尺度であり、17 の異なる身体部位の皮膚の厚さの合計によって計算されます。
スケールは、正常な皮膚の厚さの合計スコア (0) から重度の厚さ (51) までの範囲です。
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前処理と後処理
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療の生存
時間枠：治療中および治療後最長1年間
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治療中および治療後最大1年間の造血幹細胞移植の生存。
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治療中および治療後最長1年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年5月17日
一次修了 (実際)
2019年10月3日
研究の完了 (実際)
2019年10月9日
試験登録日
最初に提出
2018年6月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年7月10日
最初の投稿 (実際)
2018年7月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年8月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年8月10日
最終確認日
2020年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
- 病理学的プロセス
- 皮膚疾患
- 結合組織病
- 硬化症
- 強皮症、全身性
- 強皮症、びまん性
- 薬の生理作用
- 薬理作用の分子機構
- 自律神経剤
- 末梢神経系エージェント
- 抗炎症剤
- 抗リウマチ剤
- 抗悪性腫瘍薬
- 免疫抑制剤
- 免疫学的要因
- 制吐薬
- 胃腸薬
- グルココルチコイド
- ホルモン
- ホルモン、ホルモン代替物、およびホルモン拮抗薬
- 抗腫瘍剤、ホルモン剤
- 神経保護剤
- 保護剤
- 抗悪性腫瘍薬、アルキル化
- アルキル化剤
- 骨髄破壊的アゴニスト
- 抗悪性腫瘍剤、免疫
- プレドニゾロン
- 酢酸メチルプレドニゾロン
- メチルプレドニゾロン
- メチルプレドニゾロンヘミスクシネート
- 酢酸プレドニゾロン
- ヘミコハク酸プレドニゾロン
- リン酸プレドニゾロン
- シクロホスファミド
- リツキシマブ
- フルダラビン
- サイモグロブリン
- 抗リンパ球血清
その他の研究ID番号
- DIAD.CAST.2018
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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