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전신 경화증에 대한 심장 안전 이식 (CAST)

2020년 8월 10일 업데이트: Richard Burt, MD, Northwestern University

전신 경화증 및 심장 기능 장애 환자를 위한 자가 조혈모세포 이식

이 연구는 전신 경화증(피부경화증) 환자를 면역억제제 요법과 심장에 덜 독성이 있는 화학요법을 사용하여 자가 줄기 세포 이식으로 치료하도록 설계되었습니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구에 사용된 자가 조혈 줄기 세포 이식은 시클로포스파미드 및 플루다라빈(화학요법), 토끼 항흉선세포 글로불린(rATG)(질병을 일으키는 것으로 생각되는 면역 세포를 죽이는 단백질), 및 리툭시맙(면역 체계의 B 세포를 표적으로 하는 생물학적 약물). 이러한 치료를 받은 후 환자는 이전에 수집한 자신의 혈액 줄기 세포(자가 줄기 세포 이식)를 받게 됩니다. 전신 경화증의 재발 및 진행(악화)을 막는 이러한 실험적 치료의 능력을 평가합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

9

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 이식 전 평가 시점에서 18세 - 65세
  2. 전신 경화증의 확립된 진단
  3. 팔꿈치 또는 무릎 근위부 침범 및 Modified Rodnan Skin Score ≥ 14인 미만성 피부 전신 경화증(부록 A 참조)

그리고

다음 중 하나:

  1. DLCO < 예측치의 80% 또는 12개월 동안 10% 이상의 폐 기능 감소(DLCO, DLCO/VA 또는 FVC).
  2. CT 스캔 또는 흉부 X-레이 상의 폐 섬유증 또는 폐포염(폐포염의 간유리 외관).
  3. 비정상적인 EKG(비특이성 ST-T 파 이상, 낮은 QRS 전압 또는 심실 비대), 또는 MRI에서 수축이 없는 심낭 삼출 또는 심막 조영증강
  4. 방사선 연구에서 위장관 관련이 확인되었습니다. 경피증의 방사선학적 소견은 확장된 루프, 분할 및 응집 +/- 게실 또는 가성게실을 동반한 두꺼워진 주름을 보여주는 소장 방사선 사진입니다. 가죽으로 묶인 모양이 있을 수 있습니다(예: 확장되고 붐비는 원형 주름). GI 침범은 또한 D-자일로스 흡수 장애, 고해상도 컴퓨터 단층촬영(HRCT) 또는 식도 내압 측정법에서 식도 patulous 식도에 의해 확인될 수 있습니다.

또는

제한된 피부 전신 경화증(SSc)(수정된 Rodnan 피부 점수 <14), 기관지폐포 세척(BAL)에서 활동성 폐포염, CT 스캔에서 젖빛 유리 혼탁, 예측된 DLCO < 80% 또는 폐 기능 감소로 정의된 폐 침범(수정된 Rodnan 피부 점수 <14). 지난 12개월 동안 10% 이상의 DLCO/VA, DLCO, FVC).

"CAST" 컨디셔닝 요법에 대한 기타 포함 기준(다음 중 하나의 존재):

  1. MRI의 중격 편평화 또는 D-사인(심호흡 없음)
  2. PASP >40mmHg 또는 >45mmHg(액체 챌린지 포함)*
  3. mPAP >25 mm Hg 또는 >30 mm Hg, 체액 챌린지*

  4. 비허혈 미만성 심실 운동저하 또는 비허혈 벽 운동저하

    • 유체 챌린지는 10분 동안 1000ml 생리 식염수입니다. 휴식 시 우심방 압력이 >13mmHg이거나 휴식 시 폐 모세혈관 쐐기 압력이 >20mmHg인 경우 수액 시도를 수행하지 않습니다.

제외 기준:

  1. 활성 허혈성 심장 질환 또는 치료되지 않은 관상 동맥 질환
  2. EKG 또는 24시간 홀터에서 치료되지 않은 생명을 위협하는 심장 부정맥
  3. 성공적인 심낭천자가 수행되지 않은 경우 심장 MRI에서 심낭 삼출 > 1 cm
  4. LVEF <35%
  5. TLC 예측값의 <45% 또는 예측값의 < 30% 보정된 DLCO 헤모글로빈을 특징으로 하는 말기 폐질환.
  6. 24시간 소변에서 크레아티닌 청소율 <40
  7. 제거되지 않은 유방 보형물의 병력(수술 위험으로 인해 외과적으로 제거할 수 없는 경우 제외)
  8. 간경변증, 트랜스아미나제 > 정상 한계의 2배 또는 빌리루빈 > 2.0(길버트병이 아닌 경우)
  9. 조절되지 않는 진성 당뇨병 또는 조사관의 의견에 따라 공격적인 치료를 견디는 환자의 능력을 위험에 빠뜨릴 수 있는 기타 질병
  10. 악성 종양의 이전 병력
  11. 긍정적인 임신 테스트, 효과적인 산아제한 수단을 추구할 수 없거나 추구할 수 없음, 또는 치료의 부작용으로 돌이킬 수 없는 불임을 기꺼이 받아들이거나 이해하지 못함
  12. 정신 질환 또는 정신적 결함으로 인해 치료 또는 정보에 입각한 동의를 준수할 수 없음
  13. 혈소판 수 < 100,000/ul 또는 절대 호중구 수(ANC) < 1000/ul와 같은 주요 혈액학적 이상
  14. HIV 양성
  15. B형 또는 C형 간염 양성
  16. PASP >50mmHg, 유체 문제 없음
  17. 유체 도전 없이 mPAP >34mmHg
  18. 심장학 및 중재방사선학으로 역전되지 않는 관상동맥질환

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 조혈모세포이식
조혈 줄기 세포 치료는 다음과 같이 수행됩니다. 자가 줄기 세포는 리툭시맙, 플루다라빈, 시클로포스파미드, 메스나, rATG(토끼) 및 메틸프레드니솔론으로 컨디셔닝한 후 주입됩니다. Granulocyte-colony stimulating factor (G-CSF)와 정맥 내 면역 글로불린 (IVIg)은 이식 후 투여됩니다.
의약품: 사이클로포스파마이드
화학 요법 및 면역 체계 억제에 사용되는 약물
다른 이름들:
  • 사이톡산
의약품: G-CSF
골수를 자극하여 과립구와 줄기세포를 생성하고 혈류로 방출하는 당단백질
다른 이름들:
  • 필그라스팀
  • 뉴포겐
  • 자르시오
  • 그래닉스
의약품: rATG
림프구에 대한 토끼 다클론 항체
다른 이름들:
  • 티모글로불린
  • 항흉선세포 글로불린(토끼)
의약품: 메스나
방광에서 출혈의 위험을 줄이기 위해 시클로포스파미드 또는 이포스파미드를 복용하는 사람들에게 사용되는 약물
다른 이름들:
  • 메스넥스
의약품: 리툭시맙
특정 자가면역 질환 및 암 종류를 치료하는 데 사용되는 단일 클론 항체 요법
다른 이름들:
  • 리툭산
의약품: 메틸프레드니솔론
면역 체계를 억제하고 염증을 감소시키는 데 사용되는 코르티코스테로이드 약물
다른 이름들:
  • 데포메드롤
  • 솔루메드롤
생물학적: IVIg
면역조절 및 항염증 효과가 있는 수천 명의 혈장 공여자로부터 풀링된 면역글로불린(IgG)
다른 이름들:
  • 감마가드
  • 프리비겐
  • 옥타감
  • 비바감
  • 카리뮨NF
생물학적: 자가 줄기 세포
환자 자신의 줄기세포 주입
의약품: 플루다라빈
백혈병 및 림프종 치료에 일반적으로 사용되는 화학 요법 약물
다른 이름들:
  • 플루다라

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
MRSS에 의한 피부 점수 변화
기간: 전처리 및 후처리
등록 시 피부 점수가 14보다 큰 경우 Modified Rodnan 피부 점수(mRSS)에 의한 피부 점수의 최소 25% 개선(감소)으로 정의됩니다. 등록 시 피부 점수가 14 미만인 경우 개선은 mRSS에서 최소 5% 개선으로 정의됩니다. Modified Rodnan skin score(MRSS)는 경피증의 피부 질환에 대한 척도이며 17개의 서로 다른 신체 부위의 피부 두께를 합산하여 계산됩니다. 척도는 정상 피부 두께(0)의 총점에서 심각한 두께(51)까지의 범위입니다.
전처리 및 후처리

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료의 생존
기간: 치료 중 및 치료 후 최대 1년
치료 중 및 치료 후 최대 1년까지 조혈 줄기 세포 이식의 생존.
치료 중 및 치료 후 최대 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Northwestern University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 5월 17일

기본 완료 (실제)

2019년 10월 3일

연구 완료 (실제)

2019년 10월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 6월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 7월 10일

처음 게시됨 (실제)

2018년 7월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 8월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 8월 10일

마지막으로 확인됨

2020년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • DIAD.CAST.2018

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개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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