Bezpieczne przeszczepy serca w przypadku twardziny układowej (CAST)

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek 18 - 65 lat w momencie oceny przedtransplantacyjnej
2. Ustalona diagnoza twardziny układowej
3. Rozlana twardzina układowa skóry z zajęciem okolicy łokcia lub kolana i zmodyfikowaną oceną wg skali Rodnana ≥ 14 (patrz Załącznik A)

ORAZ

Dowolny z poniższych:

1. DLCO < 80% wartości należnej lub zmniejszenie czynności płuc (DLCO, DLCO/VA lub FVC) o 10% lub więcej w ciągu 12 miesięcy.
2. Zwłóknienie płuc lub zapalenie pęcherzyków płucnych w tomografii komputerowej lub prześwietleniu klatki piersiowej (wygląd matowego szkła zapalenia pęcherzyków płucnych).
3. Nieprawidłowy EKG (niespecyficzne nieprawidłowości załamka ST-T, niskie napięcie zespołu QRS lub przerost komór) lub wysięk osierdziowy lub wzmocnienie osierdzia bez zwężenia w MRI
4. Zajęcie przewodu pokarmowego potwierdzone badaniem radiologicznym. Wyniki radiologiczne twardziny to radiogramy jelita cienkiego przedstawiające pogrubione fałdy z rozszerzonymi pętlami, segmentacją i kłaczkami +/- uchyłkami lub uchyłkami rzekomymi. Może występować wygląd oprawiony w skórę (np. rozszerzone i stłoczone okrągłe fałdy). Zajęcie przewodu pokarmowego można również potwierdzić na podstawie złego wchłaniania D-ksylozy, patologicznego przełyku w tomografii komputerowej wysokiej rozdzielczości (HRCT) lub manometrii przełyku.

LUB

Ograniczona twardzina układowa skóry (SSc) (zmodyfikowana ocena wg Rodnana Skin Score <14) z zajęciem płuc zdefiniowanym jako czynne zapalenie pęcherzyków płucnych w płukaniu oskrzelowo-pęcherzykowym (BAL), zmętnienie matowej szyby w tomografii komputerowej, DLCO < 80% wartości należnej lub zmniejszenie czynności płuc ( DLCO/VA, DLCO, FVC) o 10% lub więcej w ciągu ostatnich 12 miesięcy.

Inne kryteria włączenia do schematu kondycjonowania „CAST” (obecność któregokolwiek z poniższych):

1. Spłaszczenie przegrody lub znak D na MRI (bez głębokiego oddychania)
2. PASP >40 mm Hg lub >45 mm Hg z płynami*
3. mPAP >25 mm Hg lub >30 mm Hg z płynami*

4. Rozlana hipokineza komorowa inna niż niedokrwienna lub hipokineza ściany niezwiązana z niedokrwieniem

   • Prowokacja płynowa to 1000 ml normalnej soli fizjologicznej w ciągu 10 minut. Prowokacja płynowa nie zostanie przeprowadzona, jeśli ciśnienie w prawym przedsionku wynosi >13 mm Hg w spoczynku lub ciśnienie zaklinowania naczyń włosowatych płuc wynosi >20 mm Hg w spoczynku.

Kryteria wyłączenia:

1. Czynna choroba niedokrwienna serca lub nieleczona choroba wieńcowa
2. Nieleczona zagrażająca życiu arytmia serca w EKG lub 24-godzinnym holterze
3. Wysięk osierdziowy > 1 cm w badaniu MRI serca, chyba że wykonano pomyślnie nakłucie osierdzia
4. LVEF <35%
5. Schyłkowa choroba płuc charakteryzująca się TLC <45% wartości należnej lub skorygowanym stężeniem hemoglobiny DLCO < 30% wartości należnej.
6. Klirens kreatyniny <40 w 24-godzinnym moczu
7. Historia implantów piersi, które nie zostały usunięte (chyba że nie można ich usunąć chirurgicznie ze względu na ryzyko operacji)
8. Marskość wątroby, transaminazy >2x normy lub bilirubina >2,0, chyba że jest to spowodowane chorobą Gilberta
9. Niekontrolowana cukrzyca lub jakakolwiek inna choroba, która w opinii badaczy mogłaby zagrozić zdolności pacjenta do tolerowania agresywnego leczenia
10. Wcześniejsza historia nowotworów złośliwych
11. Pozytywny wynik testu ciążowego, niezdolność lub niezdolność do stosowania skutecznych środków antykoncepcji lub brak dobrowolnej akceptacji lub zrozumienia nieodwracalnej bezpłodności jako skutku ubocznego terapii
12. Choroba psychiczna lub upośledzenie umysłowe uniemożliwiające przestrzeganie leczenia lub świadomą zgodę
13. Poważne nieprawidłowości hematologiczne, takie jak liczba płytek krwi < 100 000/ul lub bezwzględna liczba neutrofili (ANC) < 1000/ul
14. HIV pozytywny
15. Wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C dodatnie
16. PASP >50 mmHg bez prowokacji płynami
17. mPAP >34 mmHg bez prowokacji płynami
18. Choroba wieńcowa nieodwracalna przez kardiologię i radiologię interwencyjną