Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sydämen turvalliset siirrot systeemiseen skleroosiin (CAST)

maanantai 10. elokuuta 2020 päivittänyt: Richard Burt, MD, Northwestern University

Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto potilaille, joilla on systeeminen skleroosi ja sydämen vajaatoiminta

Tämä tutkimus on suunniteltu hoitamaan systeemistä skleroosia (sklerodermaa) sairastavia potilaita, joille on tehty autologinen kantasolusiirto käyttämällä immuunivastetta heikentäviä lääkkeitä ja kemoterapiaa, joka on vähemmän myrkyllinen sydämellesi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa käytetty autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto on tutkimusmenettely, jossa käytetään syklofosfamidia ja fludarabiinia (kemoterapia), kanin anti-tymosyyttiglobuliinia (rATG) (proteiini, joka tappaa immuunisoluja, joiden uskotaan aiheuttavan sairauttasi). ja rituksimabi (biologinen lääke, joka kohdistuu immuunijärjestelmäsi B-soluihin). Näiden hoitojen käytön jälkeen potilas saa omia aiemmin kerättyjä veren kantasoluja (autologinen kantasolusiirto). Näiden kokeellisten hoitojen kyky pysäyttää systeemisen skleroosisi uusiutumista ja etenemistä (pahenemista) arvioidaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

9

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 18 - 65 vuotta ennen siirtoa tapahtuvaa arviointia
  2. Vakiintunut diagnoosi systeemisestä skleroosista
  3. Diffuusi ihon systeeminen skleroosi, johon liittyy kyynärpään tai polven läheisyydessä esiintyvä vaikutus ja muunnettu Rodnan-ihon pistemäärä ≥ 14 (katso liite A)

JA

Mikä tahansa seuraavista:

  1. DLCO < 80 % ennustetusta tai keuhkojen toiminnan (DLCO, DLCO/VA tai FVC) lasku 10 % tai enemmän 12 kuukauden aikana.
  2. Keuhkofibroosi tai alveoliitti TT-skannauksessa tai rintakehän röntgenkuvauksessa (alveoliitin hiomalasi).
  3. Epänormaali EKG (epäspesifiset ST-T-aallon poikkeavuudet, alhainen QRS-jännite tai kammiohypertrofia) tai sydänpussin effuusio tai sydämen sydämen lisääntyminen ilman magneettikuvauksen supistumista
  4. Ruoansulatuskanavan osallisuus varmistettu radiologisessa tutkimuksessa. Skleroderman radiologiset löydökset ovat ohutsuolen röntgenkuvia, joissa näkyy paksuuntuneita poimuja, joissa on laajentuneita silmukoita, segmentoitumista ja flokkulaatiota +/- divertikulaatioita tai pseudodivertikuloita. Voi olla piilotettu ulkonäkö (esim. laajentuneet ja ruuhkaiset pyöreät poimut). Suolikanavan osallistuminen voidaan vahvistaa myös D-ksyloosin imeytymishäiriöllä, patuloisella ruokatorvella korkearesoluutioisessa tietokonetomografiassa (HRCT) tai ruokatorven manometrialla.

TAI

Rajoitettu ihon systeeminen skleroosi (SSc) (modifioitu Rodnan Skin Score < 14), johon liittyy keuhkovaurio, joka määritellään aktiiviseksi alveoliittiksi bronkoalveolaarisessa huuhtelussa (BAL), lasihiospeittoisuus CT-skannauksessa, DLCO < 80 % ennustettu tai keuhkojen toiminnan heikkeneminen ( DLCO/VA, DLCO, FVC) 10 % tai enemmän viimeisen 12 kuukauden aikana.

Muut "CAST"-hoito-ohjelman sisällyttämiskriteerit (jokin seuraavista):

  1. Väliseinän litistyminen tai D-merkki magneettikuvauksessa (ilman syvää hengitystä)
  2. PASP > 40 mm Hg tai > 45 mm Hg nestehaasteella*
  3. mPAP > 25 mm Hg tai > 30 mm Hg nestehaasteella*

  4. Ei-iskemiallinen diffuusi kammion hypokineesi tai ei-iskemia seinämän hypokineesi

    • Nestealtistus on 1000 ml normaalia suolaliuosta 10 minuutin aikana. Nestealtistusta ei tehdä, jos oikean eteisen paine on >13 mmHg levossa tai keuhkokapillaarin kiilapaine on >20 mmHg levossa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aktiivinen iskeeminen sydänsairaus tai hoitamaton sepelvaltimotauti
  2. Hoitamaton hengenvaarallinen sydämen rytmihäiriö EKG:llä tai 24 tunnin holterilla
  3. Sydänpussin effuusio > 1 cm sydämen magneettikuvauksessa, ellei perikardiokenteesiä ole suoritettu onnistuneesti
  4. LVEF <35 %
  5. Loppuvaiheen keuhkosairaus, jolle on tunnusomaista TLC < 45 % ennustetusta arvosta tai DLCO-korjattu hemoglobiini < 30 % ennustetusta arvosta.
  6. Kreatiniinipuhdistuma <40 x 24 tunnin virtsa
  7. Aiemmat rintaimplantit, joita ei ole poistettu (ellei niitä voida poistaa kirurgisesti leikkausriskien vuoksi)
  8. Maksakirroosi, transaminaasit > 2x normaalirajoista tai bilirubiini > 2,0, ellei se johdu Gilbertin taudista
  9. Hallitsematon diabetes mellitus tai muu sairaus, joka tutkijoiden mielestä vaarantaisi potilaan kyvyn sietää aggressiivista hoitoa
  10. Aiempi pahanlaatuisuushistoria
  11. Positiivinen raskaustesti, kyvyttömyys tai kyvyttömyys käyttää tehokkaita ehkäisykeinoja tai kyvyttömyys hyväksyä tai ymmärtää peruuttamatonta hedelmällisyyttä hoidon sivuvaikutuksena
  12. Psyykkinen sairaus tai henkinen vajaatoiminta, joka tekee hoidon tai tietoisen suostumuksen noudattamisen mahdottomaksi
  13. Suuret hematologiset poikkeavuudet, kuten verihiutaleiden määrä < 100 000/ul tai absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) < 1000/ul
  14. HIV-positiivinen
  15. B- tai C-hepatiitti positiivinen
  16. PASP >50 mmHg ilman nestealtistusta
  17. mPAP >34 mmHg ilman nestealtistusta
  18. Sepelvaltimotautia ei voida korjata kardiologian ja interventioradiologian avulla

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hematopoieettisten kantasolujen siirto
Hematopoieettinen kantasoluterapia suoritetaan seuraavasti: Autologiset kantasolut infusoidaan rituksimabilla, fludarabiinilla, syklofosfamidilla, mesnalla, rATG:llä (kani) ja metyyliprednisolonilla käsittelyn jälkeen. Granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (G-CSF) ja suonensisäinen immunoglobuliini (IVIg) annetaan transplantaation jälkeen.
Lääke: Syklofosfamidi
Lääke, jota käytetään kemoterapiana ja immuunijärjestelmän tukahduttamiseen
Muut nimet:
  • Cytoxan
Lääke: G-CSF
Glykoproteiini, joka stimuloi luuydintä tuottamaan granulosyyttejä ja kantasoluja ja vapauttamaan niitä verenkiertoon
Muut nimet:
  • Filgrastim
  • Neupogen
  • Zarxio
  • Granix
Lääke: rATG
Kanin polyklonaalinen vasta-aine lymfosyyteille
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
  • Anti-tymosyyttiglobuliini (kani)
Lääke: Mesna
Lääke, jota käytetään syklofosfamidia tai ifosfamidia käyttävillä virtsarakon verenvuodon riskin vähentämiseksi
Muut nimet:
  • Mesnex
Lääke: Rituksimabi
Monoklonaalinen vasta-ainehoito, jota käytetään tiettyjen autoimmuunisairauksien ja syöpätyyppien hoitoon
Muut nimet:
  • Rituxan
Lääke: Metyyliprednisoloni
Kortikosteroidilääke, jota käytetään immuunijärjestelmän tukahduttamiseen ja tulehduksen vähentämiseen
Muut nimet:
  • Depo-Medrol
  • Solu-Medrol
Biologinen: IVIg
Yhdistetty immunoglobuliini (IgG) tuhansilta plasmanluovuttajilta, jolla on immunomoduloivia ja anti-inflammatorisia vaikutuksia
Muut nimet:
  • Gammagard
  • Privigen
  • Octagam
  • Bivagam
  • Carimune NF
Biologinen: Autologiset kantasolut
Potilaan omien kantasolujen infuusio
Lääke: Fludarabiini
Kemoterapialääke, jota käytetään yleisesti leukemian ja lymfooman hoidossa
Muut nimet:
  • Fludara

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MRSS:n muutos ihopisteissä
Aikaikkuna: Ennen hoitoa ja jälkihoitoa
Määrittyy vähintään 25 %:n parannuksella (laskulla) ihopisteissä modifioidulla Rodnanin ihopisteellä (mRSS), jos ihopistemäärä on suurempi kuin 14 ilmoittautumisen yhteydessä. Jos ihon pistemäärä on alle 14 ilmoittautumisen yhteydessä, paraneminen määritellään vähintään 5 %:n parantuneena mRSS:ssä. Modifioitu Rodnan-ihopistemäärä (MRSS) on skleroderman ihosairauden mitta, ja se lasketaan summaamalla ihon paksuus 17 eri kehon kohdassa. Asteikko vaihtelee normaalin ihon paksuuden (0) kokonaispistemäärästä vakavaan ihonpaksuuteen (51).
Ennen hoitoa ja jälkihoitoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon selviytyminen
Aikaikkuna: Hoidon aikana ja hoidon jälkeen enintään 1 vuosi
Hematopoieettisen kantasolusiirron selviytyminen hoidon aikana ja hoidon jälkeen 1 vuoteen asti.
Hoidon aikana ja hoidon jälkeen enintään 1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Northwestern University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 17. toukokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 3. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 9. lokakuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. kesäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 20. heinäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 12. elokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DIAD.CAST.2018

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Systeeminen skleroosi

Kliiniset tutkimukset Syklofosfamidi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Armenia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa