Trasplantes cardíacos seguros para la esclerosis sistémica (CAST)

Criterios de inclusión:

1. Edad 18 - 65 años en el momento de la evaluación previa al trasplante
2. Un diagnóstico establecido de esclerosis sistémica.
3. Esclerosis sistémica cutánea difusa con afectación proximal al codo o la rodilla y una puntuación cutánea de Rodnan modificada de ≥ 14 (ver Apéndice A)

Y

Cualquiera de los siguientes:

1. DLCO < 80 % del valor teórico o disminución de la función pulmonar (DLCO, DLCO/VA o FVC) del 10 % o más durante 12 meses.
2. Fibrosis pulmonar o alveolitis en la tomografía computarizada o en la radiografía de tórax (aspecto de vidrio deslustrado de la alveolitis).
3. ECG anormal (anomalías de la onda ST-T no específicas, bajo voltaje QRS o hipertrofia ventricular), o derrame pericárdico o realce pericárdico sin constricción en la RM
4. Compromiso del tracto gastrointestinal confirmado en el estudio radiológico. Los hallazgos radiológicos de la esclerodermia son radiografías del intestino delgado que muestran pliegues engrosados ​​con asas dilatadas, segmentación y floculación +/- divertículos o seudodivertículos. Puede estar presente una apariencia de encuadernación de cuero (p. pliegues circulares dilatados y apiñados). La afectación GI también puede confirmarse por malabsorción de D-xilosa, esófago patuloso en tomografía computarizada de alta resolución (HRCT) o manometría esofágica.

O

Esclerosis sistémica cutánea limitada (SSc) (puntuación cutánea de Rodnan modificada <14) con afectación pulmonar definida como alveolitis activa en el lavado broncoalveolar (BAL), opacidad en vidrio deslustrado en la tomografía computarizada, una DLCO <80 % del valor teórico o disminución de la función pulmonar ( DLCO/VA, DLCO, FVC) del 10% o más en los últimos 12 meses.

Otros Criterios de Inclusión para el Régimen de Acondicionamiento "CAST" (presencia de cualquiera de los siguientes):

1. Aplanamiento septal o signo D en resonancia magnética (sin respiración profunda)
2. PASP >40 mm Hg o >45 mm Hg con desafío de fluidos*
3. mPAP >25 mm Hg o >30 mm Hg con desafío de líquidos*

4. Hipocinesia ventricular difusa no isquémica o hipocinesia de pared no isquémica

   • El reto de líquidos es 1000 ml de solución salina normal durante 10 minutos. No se realizará la prueba de líquido si la presión de la aurícula derecha es >13 mm Hg en reposo o la presión de enclavamiento capilar pulmonar es >20 mm Hg en reposo.

Criterio de exclusión:

1. Cardiopatía isquémica activa o enfermedad arterial coronaria no tratada
2. Arritmia cardíaca potencialmente mortal no tratada en ECG o holter de 24 horas
3. Derrame pericárdico > 1 cm en la resonancia magnética cardíaca a menos que se haya realizado una pericardiocentesis exitosa
4. FEVI <35%
5. Enfermedad pulmonar en etapa terminal caracterizada por TLC <45 % del valor predicho, o hemoglobina DLCO corregida < 30 % predicho.
6. Aclaramiento de creatinina <40 por orina de 24 horas
7. Antecedentes de implantes mamarios que no se hayan extraído (a menos que no se puedan extraer quirúrgicamente debido a los riesgos de la cirugía)
8. Cirrosis hepática, transaminasas >2x de los límites normales o bilirrubina >2,0 a menos que se deba a la enfermedad de Gilbert
9. Diabetes mellitus no controlada o cualquier otra enfermedad que a juicio de los investigadores pondría en peligro la capacidad del paciente para tolerar un tratamiento agresivo
10. Antecedentes previos de malignidad
11. Prueba de embarazo positiva, incapacidad o incapacidad para buscar métodos efectivos de control de la natalidad, o incapacidad para aceptar o comprender voluntariamente la esterilidad irreversible como efecto secundario de la terapia
12. Enfermedad psiquiátrica o deficiencia mental que imposibilite el cumplimiento del tratamiento o consentimiento informado
13. Anomalías hematológicas importantes como recuento de plaquetas < 100 000/ul o recuento absoluto de neutrófilos (RAN) < 1000/ul
14. VIH positivo
15. Hepatitis B o C positivo
16. PASP >50 mmHg sin provocación de líquidos
17. PAPm >34 mmHg sin desafío con líquidos
18. Enfermedad arterial coronaria no revertida por cardiología y radiología intervencionista