Szív-biztonságos átültetések szisztémás szklerózisra (CAST)

Bevételi kritériumok:

1. Életkor 18-65 év a transzplantáció előtti értékelés időpontjában
2. A szisztémás szklerózis megállapított diagnózisa
3. Diffúz bőr szisztémás szklerózis a könyökhöz vagy a térdhez közeli érintettséggel, és ≥ 14-es módosított Rodnan bőrpontszámmal (lásd az A. függeléket)

ÉS

Az alábbiak bármelyike:

1. DLCO az előre jelzett tüdőfunkció (DLCO, DLCO/VA vagy FVC) < 80%-a, vagy legalább 10%-os csökkenése 12 hónap alatt.
2. Tüdőfibrózis vagy alveolitis CT-vizsgálaton vagy mellkasröntgenen (az alveolitis csiszolt megjelenése).
3. Kóros EKG (nem specifikus ST-T hullám rendellenességek, alacsony QRS feszültség vagy kamrai hipertrófia) vagy szívburok folyadékgyülem vagy szívburok fokozódás az MRI-n összehúzódás nélkül
4. A gyomor-bél traktus érintettsége radiológiai vizsgálattal igazolt. A scleroderma radiológiai leletei vékonybél röntgenfelvételei, amelyek megvastagodott redőket mutatnak kitágult hurkokkal, szegmentációval és flokkulációval +/- diverticulumokkal vagy pseudodiverticulumokkal. Előfordulhat rejtett megjelenés (pl. kitágult és zsúfolt körkörös redők). A gyomor-bél traktus érintettségét D-xilóz felszívódási zavar, patulous nyelőcső nagy felbontású számítógépes tomográfia (HRCT) vagy nyelőcső manometria is megerősítheti.

VAGY

Korlátozott bőr szisztémás szklerózis (SSc) (módosított Rodnan bőrpontszám < 14), tüdőérintettséggel, amelyet bronchoalveoláris mosás (BAL) aktív alveolitiszként határoztak meg, CT-vizsgálaton a csiszolt üveg opacitása, a DLCO < 80%-os előrejelzése vagy a tüdőfunkció csökkenése ( DLCO/VA, DLCO, FVC) 10% vagy több az elmúlt 12 hónapban.

Egyéb felvételi kritériumok a "CAST" kondicionáló rendszerhez (a következők bármelyikének megléte):

1. Szöveglapítás vagy D-jel az MRI-n (mély légzés nélkül)
2. PASP >40 Hgmm vagy >45 Hgmm folyadékterheléssel*
3. mPAP > 25 Hgmm vagy > 30 Hgmm folyadékterheléssel*

4. Nem ischaemiás diffúz kamrai hypokinesis vagy nem ischaemiás fali hypokinesis

   • A folyékony beadás 1000 ml normál sóoldat 10 perc alatt. Folyadékpróbára nem kerül sor, ha a jobb pitvari nyomás nyugalmi állapotban >13 Hgmm, vagy a pulmonalis kapilláris éknyomás >20 Hgmm nyugalmi állapotban.

Kizárási kritériumok:

1. Aktív ischaemiás szívbetegség vagy kezeletlen koszorúér-betegség
2. Kezeletlen életveszélyes szívritmuszavar EKG-n vagy 24 órás holteren
3. Pericardialis folyadékgyülem > 1 cm szív MRI-n, hacsak nem végeztek sikeres pericardiocentesist
4. LVEF <35%
5. Végstádiumú tüdőbetegség, amelyet a TLC a becsült érték <45%-a, vagy a DLCO hemoglobin korrigált <30%-a jellemez.
6. Kreatinin-clearance <40 a 24 órás vizeletben
7. El nem távolított mellimplantátumok anamnézisében (kivéve, ha műtétileg nem távolíthatók el a műtét kockázata miatt)
8. Májcirrhosis, transzaminázok a normál határértékek kétszerese vagy bilirubin > 2,0, kivéve, ha Gilbert-kór miatt van
9. Nem kontrollált diabetes mellitus vagy bármely más olyan betegség, amely a vizsgálók véleménye szerint veszélyezteti a beteg agresszív kezeléstűrő képességét
10. Korábbi rosszindulatú daganatok
11. Pozitív terhességi teszt, képtelenség vagy képtelenség hatékony fogamzásgátlást alkalmazni, vagy a visszafordíthatatlan sterilitás készséges elfogadásának vagy megértésének elmulasztása a terápia mellékhatásaként
12. Pszichiátriai betegség vagy mentális hiányosság, amely lehetetlenné teszi a kezelés vagy a tájékozott beleegyezés betartását
13. Jelentős hematológiai rendellenességek, mint például a vérlemezkeszám < 100 000/ul vagy az abszolút neutrofilszám (ANC) < 1000/ul
14. HIV pozitív
15. Hepatitis B vagy C pozitív
16. PASP >50 Hgmm folyadékterhelés nélkül
17. mPAP >34 Hgmm folyadékterhelés nélkül
18. A szívkoszorúér-betegséget a kardiológia és az intervenciós radiológia nem fordítja vissza