Bezpečné srdeční transplantace pro systémovou sklerózu (CAST)

Kritéria pro zařazení:

1. Věk 18 - 65 let v době předtransplantačního hodnocení
2. Stanovená diagnóza systémové sklerózy
3. Difuzní kožní systémová skleróza s postižením proximálně od lokte nebo kolena a modifikovaným Rodnanovým kožním skóre ≥ 14 (viz Příloha A)

A

Kterákoli z následujících možností:

1. DLCO < 80 % předpokládané hodnoty nebo snížení funkce plic (DLCO, DLCO/VA nebo FVC) o 10 % nebo více během 12 měsíců.
2. Plicní fibróza nebo alveolitida na CT vyšetření nebo rentgenovém snímku hrudníku (vzhled alveolitidy zabroušeného skla).
3. Abnormální EKG (nespecifické abnormality ST-T vlny, nízké napětí QRS nebo ventrikulární hypertrofie) nebo perikardiální výpotek nebo perikardiální zesílení bez zúžení na MRI
4. Postižení gastrointestinálního traktu potvrzeno radiologickou studií. Radiologické nálezy sklerodermie jsou rentgenové snímky tenkého střeva ukazující zesílené záhyby s dilatovanými kličkami, segmentací a vločkováním +/- divertikly nebo pseudodivertikly. Může být přítomen vzhled vázaný na kůži (např. rozšířené a přeplněné kruhové záhyby). Postižení GI může být také potvrzeno malabsorpcí D-xylózy, patulózním jícnem na počítačové tomografii s vysokým rozlišením (HRCT) nebo manometrií jícnu.

NEBO

Omezená kožní systémová skleróza (SSc) (modifikovaný Rodnan Skin Score <14) s postižením plic definovaným jako aktivní alveolitida při bronchoalveolární laváži (BAL), zákalem zabroušeného skla na CT skenu, předpokládaným DLCO < 80 % nebo snížením funkce plic ( DLCO/VA, DLCO, FVC) 10 % nebo více za posledních 12 měsíců.

Další kritéria pro zařazení do režimu kondicionování „CAST“ (přítomnost některé z následujících):

1. Zploštění septa nebo D-znak na MRI (bez hlubokého dýchání)
2. PASP > 40 mm Hg nebo > 45 mm Hg s tekutinou*
3. mPAP >25 mm Hg nebo >30 mm Hg s výzvou tekutin*

4. Neischemická difúzní hypokineze komor nebo neischemická hypokineze stěny

   • Výzva tekutinou je 1000 ml normálního fyziologického roztoku během 10 minut. Tekutinová provokace nebude provedena, pokud je tlak v pravé síni >13 mm Hg v klidu nebo tlak v zaklínění plicních kapilár je >20 mm Hg v klidu.

Kritéria vyloučení:

1. Aktivní ischemická choroba srdeční nebo neléčená ischemická choroba srdeční
2. Neléčená život ohrožující srdeční arytmie na EKG nebo 24hodinovém holteru
3. Perikardiální výpotek > 1 cm na MRI srdce, pokud nebyla provedena úspěšná perikardiocentéza
4. LVEF <35 %
5. Konečné stadium plicního onemocnění charakterizované TLC < 45 % předpokládané hodnoty nebo DLCO hemoglobin korigovaný < 30 % předpokládané hodnoty.
6. Clearance kreatininu < 40 při 24hodinové moči
7. Anamnéza prsních implantátů, které nebyly odstraněny (pokud je nelze chirurgicky odstranit kvůli rizikům operace)
8. jaterní cirhóza, transaminázy > 2x normálních limitů nebo bilirubin > 2,0, pokud nejsou způsobeny Gilbertovou chorobou
9. Nekontrolovaný diabetes mellitus nebo jakékoli jiné onemocnění, které by podle názoru zkoušejících ohrozilo schopnost pacienta tolerovat agresivní léčbu
10. Předchozí malignita v anamnéze
11. Pozitivní těhotenský test, neschopnost nebo neschopnost použít účinný způsob kontroly porodnosti nebo neschopnost dobrovolně přijmout nebo pochopit nevratnou sterilitu jako vedlejší účinek léčby
12. Psychiatrické onemocnění nebo duševní nedostatek znemožňující dodržování léčby nebo informovaný souhlas
13. Závažné hematologické abnormality, jako je počet krevních destiček < 100 000/ul nebo absolutní počet neutrofilů (ANC) < 1 000/ul
14. HIV pozitivní
15. Hepatitida B nebo C pozitivní
16. PASP > 50 mmHg bez tekutiny
17. mPAP > 34 mmHg bez tekutiny
18. Onemocnění koronárních tepen nezvratné kardiologií a intervenční radiologií