中等度から重度の活動性潰瘍性大腸炎の小児参加者におけるゴリムマブの有効性と安全性を評価するための研究 (PURSUIT 2)
2026年8月27日 更新者：Janssen Research & Development, LLC
中等度から重度の活動性潰瘍性大腸炎の小児参加者に皮下投与された、ヒト抗TNFαモノクローナル抗体であるゴリムマブ治療の有効性、安全性、および薬物動態を評価する第3相無作為化非盲検試験
この研究の目的は、中等度から重度の活動性潰瘍性大腸炎 (UC) の小児参加者において、Mayo スコアによって評価される臨床的寛解の誘導におけるゴリムマブの有効性を評価することです。
さらに、中等度から重度の活動性 UC の小児参加者におけるゴリムマブの安全性プロファイルが評価されます。
調査の概要
詳細な説明
これは、中等度から重度の活動性 UC を有する 2 歳から 17 歳の小児参加者を対象とした多施設研究であり、ベースライン Mayo スコアが 6 から 12 で、内視鏡サブスコアが (>=)2 以上であると定義されています。
この 54 週間の研究は、6 週間の短期フェーズと 48 週間の長期フェーズと、それに続く研究の延長 (54 週から研究終了まで) で構成されます。
58週目に、資格のある参加者は、研究延長で引き続きゴリムマブを受けます。
主な仮説は、メイヨースコアに基づく臨床的寛解によって評価されるように、ゴリムマブは過去のプラセボ対照と比較して小児潰瘍性大腸炎の有効な治療法であるというものです。
安全性は研究を通して監視されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
84
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- University of California San Francisco
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado and University of Colorado
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Lone Tree、Colorado、アメリカ、80124
- Rocky Mountain Pediatric Gastroenterology
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- Nemours DuPont Hospital for Children
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Children's Center for Digestive Health Care
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、アメリカ、37922
- GI For Kids
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75207
- Children's Medical Center of Dallas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Childrens Medical Center
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Garland、Texas、アメリカ、75044
- DHAT Research Institute
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Haifa、イスラエル、3109601
- Rambam Medical Center
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Jerusalem、イスラエル、91031
- Shaare Zedek Medical Center
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Petah Tikva、イスラエル、4920235
- Schneider Children's Medical Center
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Ramat Gan、イスラエル、52621
- Sheba medical center
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Rishon LeZiyyon、イスラエル、70300
- Assaf Harofeh Medical Center
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Tel Aviv、イスラエル、6997801
- Sourasky Medical Center
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Bologna、イタリア、40133
- Azienda USL di Bologna - Ospedale Maggiore
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Florence、イタリア、50139
- AOU Meyer
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Messina、イタリア、98124
- AOU Policlinico G.Martino
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Roma、イタリア、00165
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Roma、イタリア、00161
- AOU Policlinico Umberto I
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San Giovanni Rotondo、イタリア、71013
- Casa Sollievo Della Sofferenza IRCCS
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Trieste、イタリア、34137
- IRCCS materno infantile Burlo Garofolo
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Emma Children's Hospital Academic Medical Center
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Zwolle、オランダ、8000 GK
- Isala Kliniek
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Barakaldo、スペイン、48902
- Hosp. Univ. de Cruces
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Barcelona、スペイン、08950
- Hosp. Sant Joan de Deu
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Madrid、スペイン、28041
- Hosp. Univ. 12 de Octubre
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Madrid、スペイン、28009
- Hosp. Infantil Univ. Nino Jesus
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Madrid、スペイン、28036
- Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
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Málaga、スペイン、29011
- Hosp Regional Univ de Malaga
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Seville、スペイン、41013
- Hosp. Virgen Del Rocio
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Bordeaux、フランス、33000
- Hopital Pellegrin CHU Bordeaux
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Paris、フランス、75015
- Hopital Necker
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Blumenau、ブラジル、89010-506
- MK Blumenau Pesquisa Clínica
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Curitiba、ブラジル、80250-060
- Hospital Pequeno Principe
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Porto Alegre、ブラジル、90035-074
- Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
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São Paulo、ブラジル、01236030
- BR Trials
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Brussels、ベルギー、1200
- Cliniques Universitaires Saint Luc
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Brussels、ベルギー、1020
- Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
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Jette、ベルギー、1090
- UZ Brussel
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Bydgoszcz、ポーランド、85 094
- Szpital Uniwersytecki NR 1 IM Dr Antoniego Jurasza
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Gdansk、ポーランド、80 803
- Szpital im. M. Kopernika
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Krakow、ポーランド、30 663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
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Olsztyn、ポーランド、10 561
- Wojewodzki Specjalistyczny Szpital Dzieciecy im Prof Stanislawa Popowskiego
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Rzeszów、ポーランド、35-302
- Korczowski Bartosz Gabinet Lekarski
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Warsaw、ポーランド、00 635
- Centrum Zdrowia Matki Dziecka i Mlodziezy
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Warsaw、ポーランド、04-730
- Szpital Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Taipei、台湾、100
- National Taiwan University Hospital
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Taipei、台湾、112
- Taipei Veterans General Hospital
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Taoyuan City、台湾、33305
- Chang Gung Memorial Hospital- Linkou
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Daegu、韓国、41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
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Seoul、韓国、03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul、韓国、05505
- Asan Medical Center
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Seoul、韓国、03722
- Severance Hospital Yonsei University Health System
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Seoul、韓国、06351
- Samsung Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -現在治療を受けているか、反応しなかった歴史があるか、次の治療法の少なくとも1つに対する医学的禁忌がある必要があります：経口または静脈内コルチコステロイド、6-メルカプトプリン、メトトレキサートまたはアザチオプリンまたはコルチコステロイド依存症の病歴がある（つまり、潰瘍性大腸炎 [UC] の症状が再発せずにコルチコステロイドをうまく漸減できない）、または過去 1 年間に 3 コース以上のコルチコステロイドを必要とした
- -中等度から重度の活動性UC（6〜12のベースラインMayoスコアによって定義される[地元の内視鏡検査士によって割り当てられた内視鏡検査{S状結腸鏡検査または結腸内視鏡検査}サブスコア]、包括的）、（S状結腸鏡検査または結腸内視鏡検査）サブスコア以上（> =2)
- -経腸栄養を受けている場合は、0週目に研究介入を最初に投与する前に、少なくとも2週間安定したレジメンであった必要があります。非経口栄養を受けた参加者は、試験に登録することはできません
- スクリーニング前に潜在性結核または活動性結核の病歴がないこと
- 0週前の免疫抑制参加者に対する現在の地域の予防接種ガイドラインに同意して、すべての予防接種（麻疹、おたふくかぜ、風疹、水痘）を最新の状態に保つ必要があります
除外基準:
- 肝臓または腎臓の機能不全の病歴;重大な心臓、血管、肺、胃腸、内分泌、神経、血液、リウマチ、精神（自殺願望を含む）、または代謝障害
- -悪性腫瘍またはマクロファージ活性化症候群または血球貪食性リンパ組織球症の病歴
- UC が直腸のみに限定されているか、結腸の 20 パーセント (%) 未満に限定されている
- ストーマの存在
- 瘻の存在または病歴
- 地域の処方情報によるゴリムマブまたはインフリキシマブまたは抗腫瘍壊死因子（TNF-α）療法の使用に対する禁忌
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループ 2: インフリキシマブ
参加者は、46週目までインフリキシマブの静脈内（IV）を受け取ります。
用量は体重に基づく。
54週目の評価の後、インフリキシマブを投与されている参加者は研究への参加を中止し、医師の裁量で市販のインフリキシマブを継続することを含む地域の標準治療に移行します。
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参加者は、46週目までインフリキシマブの静脈内（IV）を受け取ります。
用量は体重に基づく。
54週目の評価の後、インフリキシマブを投与されている参加者は研究への参加を中止し、医師の裁量で市販のインフリキシマブを継続することを含む地域の標準治療に移行します。
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実験的：グループ 1: ゴリムマブ
参加者は、50週目までゴリムマブを皮下（SC）投与されます。
用量は体表面積に基づいて決定されます。
54週目の評価（主要な重要な研究の終了）後、研究者の裁量によりゴリムマブの恩恵を受けている参加者は、研究終了までの延長期間にSCゴリムマブの投与を継続することができます。
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参加者は、50 週目までゴリムマブを皮下 (SC) で投与されます。投与量は体表面積に基づきます。
54週目の評価の後、治験責任医師の裁量により、継続的なSCゴリムマブの恩恵を受ける参加者は、試験終了まで延長でSCゴリムマブを受け続けます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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メイヨースコアにより評価された第6週時点における臨床的寛解状態の参加者割合
時間枠：第6週
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週6時点でのメイヨースコアにより評価された臨床的寛解を示した参加者の割合が報告されました。
臨床的寛解は、メイヨースコアが2点以下（<=）で、かつ個々のサブスコアが1点を超えない（>）と定義されました。
メイヨースコアは4つのサブスコア（すなわち、排便頻度、直腸出血、内視鏡所見、医師の全体的評価）の合計であり、それぞれ0から3のスケールで評価され、スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示します。
総合スコアは4つのサブスコアの合計として計算され、その値は0から12の範囲でした。
3～5点は軽度活動性疾患、6～10点は中等度活動性疾患、11～12点は重度の疾患を示しました。
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第6週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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週54時点における症状寛解が見られた参加者の割合
時間枠：週54
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54週目における症状寛解のある参加者の割合が報告された。
症状寛解は、Mayo排便頻度サブスコアが0または1、かつ直腸出血サブスコアが0と定義された。Mayo排便頻度サブスコアは、24時間あたりの通常より多い平均排便回数に基づいて決定され、スコアは0（通常の排便回数）から3（通常より5回以上多い）の範囲で、スコアが高いほど重症度が高いことを示した。
Mayo直腸出血サブスコアは0（血液が確認されない）から3（血液のみが排泄される）の範囲で、スコアが高いほど重症度が高いことを示した。
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週54
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メイヨースコアにより評価された週54時点での臨床寛解患者の割合
時間枠：週54
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週54時点での臨床的寛解が認められた参加者の割合が報告されました。
臨床的寛解は、メイヨースコア<=2点かつ各サブスコアが1以下と定義されました。
メイヨースコアは4つのサブスコア（すなわち、排便頻度、直腸出血、内視鏡所見、医師による全体的評価）の合計であり、それぞれ0から3の尺度で評価され、スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示しました。
総合スコアは4つのサブスコアの合計として計算され、値の範囲は0から12でした。
3～5点は軽度活動性疾患、6～10点は中等度活動性疾患、11～12点は重度の疾患を示しました。
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週54
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小児潰瘍性大腸炎活動性指数（PUCAI）スコアにより評価された週54時点における臨床的寛解を達成した参加者の割合
時間枠：週54
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週54時点におけるPUCAIスコアにより評価された臨床的寛解状態にある参加者の割合が報告された。
PUCAIスコアによる臨床的寛解は、PUCAIスコア<10と定義された。
PUCAIスコアは、潰瘍性大腸炎の小児参加者を対象として開発された。
PUCAIは以下の6つのサブスコアで構成され、各スコアは次の通りである：腹痛（痛みなし=0、痛みは無視できる=5、痛みは無視できない=10）；直腸出血（なし=0、少量のみ[全便の50％未満]=10、ほとんどの便に少量=20、多量[便内容の50％超]=30）；ほとんどの便の便の硬さ（成形便=0、部分的に成形された便=5、完全に非成形便=10）；24時間あたりの排便回数（0-2回=0、3-5回=5、6-8回=10、8回超=15）；夜間の排便（なし=0、あり=10）；活動レベル（活動制限なし=0、時折の活動制限=5、重度の活動制限=10）。
PUCAIスコア＝6項目のスコアの合計；スコア範囲は0＝重症度なしから85＝極度の重症度まで。
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週54
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小児潰瘍性大腸炎活動性指数（PUCAI）スコアにより評価された第6週時点での臨床的寛解が見られた参加者の割合
時間枠：第6週
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PUCAIスコアにより評価された第6週時点での臨床的寛解達成参加者の割合が報告されました。
PUCAIスコアによる臨床的寛解は、PUCAIスコアが<10と定義されました。
PUCAIスコアはUC（潰瘍性大腸炎）の小児参加者を対象としていました。
PUCAIは以下の6つのサブスコアで構成され、各スコアは次の通りです：腹痛（痛みなし=0、痛みは無視できる=5、痛みは無視できない=10）；直腸出血（なし=0、少量のみ[50％未満の便中]=10、ほとんどの便に少量=20、多量[便内容の50％超]=30）；ほとんどの便の便性状（成形便=0、部分的に成形された便=5、完全に非成形便=10）；24時間あたりの排便回数（0-2回=0、3-5回=5、6-8回=10、>8回=15）；夜間便意（なし=0、あり=10）；活動レベル（活動制限なし=0、時折の活動制限=5、重度の活動制限=10）。
PUCAIスコア＝6項目のスコアの合計；スコア範囲は0=重症度なしから85=極度の重症度。
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第6週
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メイヨースコアにより評価された第6週時点での臨床反応を示した参加者の割合
時間枠：第6週
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臨床反応は、メイヨー・スコアがベースラインから30％以上かつ3ポイント以上減少し、かつ直腸出血のサブスコアがベースラインから1以上減少するか、または直腸出血のサブスコアが0または1の場合と定義されました。
メイヨー・スコアは、4つのサブスコア（すなわち、排便頻度、直腸出血、内視鏡所見、医師の総合評価）の合計であり、それぞれ0から3の尺度で評価され、スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示します。
総合スコアは4つのサブスコアの合計として計算され、その値は0から12の範囲でした。
3から5ポイントのスコアは軽度の活動性疾患を示し、6から10のスコアは中等度の活動性疾患を示し、11から12のスコアは重度の疾患を示しました。
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第6週
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メイヨースコアにより評価された第6週時点での内視鏡的治癒参加者の割合
時間枠：第6週
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第6週時点における内視鏡的治癒率をメイヨースコアに基づいて報告した。
内視鏡的治癒は、現地での内視鏡検査に基づき、メイヨースコアの内視鏡サブスコアが0または1と定義された。
メイヨースコアは4つのサブスコア（すなわち、排便頻度、直腸出血、内視鏡所見、医師の総合評価）の合計であり、各サブスコアは0（正常）から3（重度）までの尺度で評価され、スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示した。
総合スコアは4つのサブスコアの合計として計算され、値の範囲は0から12であった。
3～5点は軽度活動性疾患、6～10点は中等度活動性疾患、11～12点は重度の疾患を示した。
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第6週
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メイヨー・スコアにより評価された 週54時点での内視鏡的治癒が確認された参加者の割合
時間枠：週54
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54週目における内視鏡的治癒を示した参加者の割合が、メイヨースコアに基づき報告されました。
内視鏡的治癒は、現地での内視鏡検査に基づき、メイヨースコアの内視鏡サブスコアが0または1と定義されます。
メイヨースコアは4つのサブスコア（すなわち、排便頻度、直腸出血、内視鏡所見、医師の総合評価）の合計であり、各サブスコアは0（正常）から3（重度）の尺度で評価され、スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示します。
総合スコアは4つのサブスコアの合計として計算され、値の範囲は0から12でした。
3〜5点のスコアは軽度の活動性疾患を示し、6〜10点は中等度の活動性疾患を示し、11〜12点は重度の疾患を示しました。
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週54
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週6時点で臨床的寛解状態にあった参加者における、メイヨースコアにより評価した週54時点での臨床的寛解達成参加者の割合
時間枠：週 54
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第6週時点で臨床的寛解にあった参加者において、梅ヨスコアにより評価された第54週時点での臨床的寛解達成参加者の割合が報告されました。
臨床的寛解は、梅ヨスコアが<=2点かつ個々のサブスコアがすべて1点以下と定義されました。
梅ヨスコアは4つのサブスコア（すなわち、排便頻度、直腸出血、内視鏡所見、医師の総合評価）の合計であり、各項目は0から3の尺度で評価され、スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示しました。
総合スコアは4つのサブスコアの合計として計算され、値の範囲は0から12でした。
3～5点は軽度活動性疾患、6～10点は中等度活動性疾患、11～12点は重度の疾患を示しました。
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週 54
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週54時点で少なくとも12週間コルチコステロイドを投与されず、かつ週54時点で臨床的寛解状態にある参加者の割合
時間枠：週54
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週54時点で少なくとも12週間コルチコステロイドを投与されていなかった参加者の割合と、週54時点での臨床的寛解率が報告されました。
臨床的寛解は、梅ヨスコア<=2点、かつ個々のサブスコアが1点を超えないものと定義されました。
梅ヨスコアは4つのサブスコア（すなわち、排便頻度、直腸出血、内視鏡所見、医師の総合評価）の合計であり、それぞれ0から3のスケールで評価され、スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示しました。
総合スコアは4つのサブスコアの合計として計算され、値の範囲は0から12でした。
3〜5点は軽度の活動性疾患を示し、6〜10点は中等度の活動性疾患を示し、11〜12点は重度の疾患を示しました。
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週54
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial、Janssen Research & Development, LLC
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年10月29日
一次修了 (実際)
2023年11月21日
研究の完了 (推定)
2027年2月1日
試験登録日
最初に提出
2018年7月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年7月13日
最初の投稿 (実際)
2018年7月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月27日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CR108499
- 2023 (米国 NIH グラント/契約：GRAMMY Museum Foundation)
- 2017-004496-31 (EudraCT番号)
- CNTO148UCO3003 (その他の識別子：Janssen Research & Development, LLC)
- 2017 (米国 NIH グラント/契約)
- 2023-507142-83-00 (レジストリ識別子：EUCT number)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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