一项评估戈利木单抗在患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎的儿科参与者中的疗效和安全性的研究 (PURSUIT 2)
2026年8月27日 更新者：Janssen Research & Development, LLC
一项评估戈利木单抗治疗的疗效、安全性和药代动力学的 3 期随机、开放标签研究，戈利木单抗是一种人抗 TNFα 单克隆抗体，在患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎的儿科参与者中皮下给药
本研究的目的是评估戈利木单抗在中度至重度活动性溃疡性结肠炎 (UC) 儿科参与者中通过梅奥评分评估诱导临床缓解的疗效。
此外，还将评估戈利木单抗在患有中度至重度活动性 UC 的儿科参与者中的安全性概况。
研究概览
详细说明
这是一项针对 2 至 17 岁患有中度至重度活动性 UC 的儿科参与者的多中心研究，定义为基线 Mayo 评分为 6 至 12，包括在内，内窥镜检查子评分大于或等于 (>=)2。
这项为期 54 周的研究将包括一个 6 周的短期阶段和一个 48 周的长期阶段，随后是研究延期（第 54 周至研究结束）。
在第 58 周，符合条件的参与者将在研究延期中继续接受戈利木单抗。
主要假设是，根据基于梅奥评分的临床缓解评估，相对于历史安慰剂对照，戈利木单抗是儿童 UC 的有效疗法。
在整个研究过程中将监测安全性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
84
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Haifa、以色列、3109601
- Rambam Medical Center
-
Jerusalem、以色列、91031
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petah Tikva、以色列、4920235
- Schneider Children's Medical Center
-
Ramat Gan、以色列、52621
- Sheba medical center
-
Rishon LeZiyyon、以色列、70300
- Assaf Harofeh Medical Center
-
Tel Aviv、以色列、6997801
- Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Taipei、台湾、100
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei、台湾、112
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taoyuan City、台湾、33305
- Chang Gung Memorial Hospital- Linkou
-
-
-
-
-
Blumenau、巴西、89010-506
- MK Blumenau Pesquisa Clínica
-
Curitiba、巴西、80250-060
- Hospital Pequeno Principe
-
Porto Alegre、巴西、90035-074
- Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
-
São Paulo、巴西、01236030
- BR Trials
-
-
-
-
-
Bologna、意大利、40133
- Azienda USL di Bologna - Ospedale Maggiore
-
Florence、意大利、50139
- AOU Meyer
-
Messina、意大利、98124
- AOU Policlinico G.Martino
-
Roma、意大利、00165
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Roma、意大利、00161
- AOU Policlinico Umberto I
-
San Giovanni Rotondo、意大利、71013
- Casa Sollievo Della Sofferenza IRCCS
-
Trieste、意大利、34137
- IRCCS materno infantile Burlo Garofolo
-
-
-
-
-
Brussels、比利时、1200
- Cliniques Universitaires Saint Luc
-
Brussels、比利时、1020
- Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
-
Jette、比利时、1090
- UZ Brussel
-
-
-
-
-
Bordeaux、法国、33000
- Hopital Pellegrin CHU Bordeaux
-
Paris、法国、75015
- Hopital Necker
-
-
-
-
-
Bydgoszcz、波兰、85 094
- Szpital Uniwersytecki NR 1 IM Dr Antoniego Jurasza
-
Gdansk、波兰、80 803
- Szpital im. M. Kopernika
-
Krakow、波兰、30 663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
-
Olsztyn、波兰、10 561
- Wojewodzki Specjalistyczny Szpital Dzieciecy im Prof Stanislawa Popowskiego
-
Rzeszów、波兰、35-302
- Korczowski Bartosz Gabinet Lekarski
-
Warsaw、波兰、00 635
- Centrum Zdrowia Matki Dziecka i Mlodziezy
-
Warsaw、波兰、04-730
- Szpital Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
California
-
San Francisco、California、美国、94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado and University of Colorado
-
Lone Tree、Colorado、美国、80124
- Rocky Mountain Pediatric Gastroenterology
-
-
Connecticut
-
Hartford、Connecticut、美国、06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington、Delaware、美国、19803
- Nemours DuPont Hospital for Children
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30342
- Children's Center for Digestive Health Care
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Tennessee
-
Knoxville、Tennessee、美国、37922
- GI For Kids
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75207
- Children's Medical Center of Dallas
-
Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Childrens Medical Center
-
Garland、Texas、美国、75044
- DHAT Research Institute
-
-
-
-
-
Amsterdam、荷兰、1105 AZ
- Emma Children's Hospital Academic Medical Center
-
Zwolle、荷兰、8000 GK
- Isala Kliniek
-
-
-
-
-
Barakaldo、西班牙、48902
- Hosp. Univ. de Cruces
-
Barcelona、西班牙、08950
- Hosp. Sant Joan de Deu
-
Madrid、西班牙、28041
- Hosp. Univ. 12 de Octubre
-
Madrid、西班牙、28009
- Hosp. Infantil Univ. Nino Jesus
-
Madrid、西班牙、28036
- Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
-
Málaga、西班牙、29011
- Hosp Regional Univ de Malaga
-
Seville、西班牙、41013
- Hosp. Virgen Del Rocio
-
-
-
-
-
Daegu、韩国、41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Seoul、韩国、03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul、韩国、05505
- Asan Medical Center
-
Seoul、韩国、03722
- Severance Hospital Yonsei University Health System
-
Seoul、韩国、06351
- Samsung Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 必须目前正在接受以下疗法的治疗，或有对以下疗法中至少一种没有反应的病史，或有医学禁忌症：口服或静脉注射皮质类固醇、6-巯基嘌呤、甲氨蝶呤或硫唑嘌呤，或者必须有或有皮质类固醇依赖史（即无法在溃疡性结肠炎 [UC] 症状恢复的情况下成功减量皮质类固醇）或在过去一年中需要超过 3 个疗程的皮质类固醇
- 中度至重度活动性 UC（定义为基线 Mayo 评分 6 至 12 [内窥镜检查 {乙状结肠镜检查或结肠镜检查} 子分数由当地内镜医师指定]，包括在内），包括（乙状结肠镜检查或结肠镜检查）子分数大于或等于（> =2)
- 如果接受肠内营养，则在第 0 周首次进行研究干预之前必须已接受至少 2 周的稳定方案。接受肠外营养的参与者不得参加试验
- 筛选前无潜伏性或活动性结核病史
- 必须在第 0 周之前按照当地现行的免疫抑制参与者免疫指南更新所有免疫接种（即麻疹、腮腺炎、风疹和水痘）
排除标准：
- 肝或肾功能不全的病史；显着的心脏、血管、肺、胃肠道、内分泌、神经、血液、风湿、精神（包括自杀倾向）或代谢紊乱
- 恶性肿瘤或巨噬细胞活化综合征或噬血细胞性淋巴组织细胞增多症的病史
- UC 仅限于直肠或 <20% (%) 的结肠
- 造口的存在
- 瘘管的存在或病史
- 根据当地处方信息使用戈利木单抗或英夫利昔单抗或抗肿瘤坏死因子 (TNF-α) 治疗的禁忌症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：第 2 组：英夫利昔单抗
参与者将在第 46 周内接受英夫利昔单抗静脉注射 (IV)。
剂量将基于体重。
在第 54 周评估后，接受英夫利昔单抗的参与者将退出研究并过渡到当地标准护理，其中可能包括由其医生决定继续使用市售英夫利昔单抗。
|
参与者将在第 46 周内接受英夫利昔单抗静脉注射 (IV)。
剂量将基于体重。
在第 54 周评估后，接受英夫利昔单抗的参与者将退出研究并过渡到当地标准护理，其中可能包括由其医生决定继续使用市售英夫利昔单抗。
|
|
实验性的：第 1 组：戈利木单抗
参与者将在第 50 周接受皮下 (SC) 戈利木单抗治疗。
剂量将基于体表面积。
在第 54 周评估（主要关键研究结束）后，根据研究者的判断，从戈利木单抗中受益的参与者可以在延长期内继续接受 SC 戈利木单抗，直至研究结束。
|
参与者在第 50 周内接受皮下注射 (SC) 戈利木单抗，剂量将根据体表面积而定。
在第 54 周评估后，根据研究者的判断，受益于继续 SC 戈利木单抗的参与者将继续接受延长的 SC 戈利木单抗直至研究结束。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
根据梅奥评分评估的第6周达到临床缓解的受试者百分比
大体时间：第6周
|
报告了第6周时通过Mayo评分评估达到临床缓解的参与者百分比。
临床缓解定义为Mayo评分小于等于（<=）2分，且各单项子评分均不超过（>）1分。
Mayo评分为4项子评分（即：排便频率、直肠出血、内镜发现和医师整体评估）的总和；每项子评分按0至3分计分，分数越高表示疾病越严重。
总评分计算为4项子评分之和，分值范围为0至12分。
3至5分表示轻度活动性疾病；6至10分表示中度活动性疾病；11至12分表示重度疾病。
|
第6周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
第54周时症状缓解的参与者百分比
大体时间：第54周
|
报告了第54周时达到症状缓解的参与者百分比。
症状缓解定义为Mayo排便频率子评分为0或1分且直肠出血子评分为0分。Mayo排便频率子评分基于24小时内平均排便次数超过正常的程度，评分范围从0（排便次数正常）到3（排便次数比正常多5次或以上），分数越高表明严重程度越高。
Mayo直肠出血子评分范围从0（未见血液）到3（仅排出血液），分数越高表明严重程度越高。
|
第54周
|
|
根据梅奥评分评估的第54周达到临床缓解的受试者百分比
大体时间：第54周
|
报告了第54周时达到临床缓解的参与者百分比。
临床缓解定义为Mayo评分<=2分，且各单项评分均不＞1分。
Mayo评分由4个分项评分（即排便频率、直肠出血、内镜检查结果和医师总体评估）之和构成；每项评分范围为0-3分，分数越高表明疾病越严重。
总分为4个分项评分之和，分值范围为0-12分。
3-5分表示轻度活动性疾病；6-10分表示中度活动性疾病；11-12分表示重度疾病。
|
第54周
|
|
根据儿科溃疡性结肠炎活动指数（PUCAI）评分评估的第54周临床缓解受试者百分比
大体时间：第54周
|
报告了根据PUCAI评分评估的第54周时达到临床缓解的参与者百分比。
通过PUCAI评分测量的临床缓解定义为PUCAI评分<10分。
PUCAI评分适用于患有溃疡性结肠炎的儿科参与者。
PUCAI包含以下6个评分项，具体分值为：腹痛（无疼痛=0分，疼痛可被忽略=5分，疼痛无法被忽略=10分）；直肠出血（无出血=0分，仅少量出血[出现在不足50%的粪便中]=10分，大部分粪便伴少量出血=20分，大量出血[>50%的粪便内容物]=30分）；多数粪便稠度（成形=0分，部分成形=5分，完全不成形=10分）；24小时排便次数（0-2次=0分，3-5次=5分，6-8次=10分，>8次=15分）；夜间排便（无=0分，有=10分）；活动水平（活动无限制=0分，偶尔活动受限=5分，活动严重受限=10分）。
PUCAI总分=6个项目的评分总和；评分范围从0分=无严重程度至85分=极度严重。
|
第54周
|
|
根据小儿溃疡性结肠炎活动指数（PUCAI）评分评估的第6周临床缓解受试者百分比
大体时间：第6周
|
报告了第6周时通过PUCAI评分评估达到临床缓解的参与者百分比。
通过PUCAI评分测量的临床缓解定义为PUCAI评分<10分。
PUCAI评分适用于患有溃疡性结肠炎的儿科参与者。
PUCAI包含以下6个评分项及其分值：腹痛（无疼痛=0分，可忽略的疼痛=5分，无法忽略的疼痛=10分）；直肠出血（无出血=0分，仅少量出血[少于50%的粪便]=10分，多数粪便伴少量出血=20分，大量出血[>50%的粪便内容物]=30分）；多数粪便稠度（成形=0分，部分成形=5分，完全不成形=10分）；24小时内排便次数（0-2次=0分，3-5次=5分，6-8次=10分，>8次=15分）；夜间排便（无=0分，有=10分）；活动水平（活动无限制=0分，偶尔活动受限=5分，活动严重受限=10分）。
PUCAI总分=6个项目得分之和；评分范围从0分=无严重程度至85分=极度严重程度。
|
第6周
|
|
根据Mayo评分评估的第6周临床应答受试者百分比
大体时间：第6周
|
临床缓解定义为Mayo评分较基线下降≥30%且≥3分，同时满足以下条件之一：直肠出血亚评分较基线下降≥1分，或直肠出血亚评分为0或1分。
Mayo评分由4个亚评分（即排便频率、直肠出血、内镜发现和医师总体评估）组成；每个亚评分按0至3分计分，分数越高表明疾病越严重。
总分为4个亚评分之和，分值范围为0至12分。
3至5分表示轻度活动性疾病；6至10分表示中度活动性疾病；11至12分表示重度疾病。
|
第6周
|
|
第6周时根据梅奥评分评估内镜下愈合的参与者百分比
大体时间：第6周
|
报告了通过梅奥评分评估的第6周内镜下愈合的参与者百分比。
内镜下愈合定义为基于当地内镜检查的梅奥评分内镜亚评分为0或1分。
梅奥评分为4个亚评分（即排便频率、直肠出血、内镜发现和医生整体评估）的总和；每个亚评分按0（正常）至3（严重）的等级评定，分数越高表示疾病越严重。
总评分计算为4个亚评分的总和，数值范围为0至12分。
3至5分表示轻度活动性疾病；6至10分表示中度活动性疾病；11至12分表示重度疾病。
|
第6周
|
|
根据梅奥评分评估的第54周内窥镜愈合受试者百分比
大体时间：第54周
|
报告了第54周时根据Mayo评分评估的达到内镜愈合的参与者百分比。
内镜愈合定义为基于局部内镜检查的Mayo评分内镜子评分为0或1。
Mayo评分为4个子评分（即排便频率、直肠出血、内镜发现和医师总体评估）的总和；每个子评分按0（正常）至3（严重）的等级评定，分数越高表示疾病越严重。
总评分计算为4个子评分的总和，数值范围为0至12。
3至5分表示轻度活动性疾病；6至10分表示中度活动性疾病；11至12分表示严重疾病。
|
第54周
|
|
第6周处于临床缓解状态的参与者在第54周通过梅奥评分评估的临床缓解参与者百分比
大体时间：第54周
|
报告了在第6周时处于临床缓解状态的受试者中，根据梅奥评分评估在第54周时达到临床缓解的受试者百分比。
临床缓解定义为梅奥评分<=2分，且各单项评分均不超过1分。
梅奥评分为4个单项评分（即排便频率、直肠出血、内镜发现和医生总体评估）的总和；每个单项评分范围为0-3分，评分越高表示疾病越严重。
总分为4个单项评分的总和，分值范围为0-12分。
3-5分表示轻度活动性疾病；6-10分表示中度活动性疾病；11-12分表示重度疾病。
|
第54周
|
|
未在54周前至少12周内接受皮质类固醇治疗且在第54周处于临床缓解期的受试者百分比
大体时间：第54周
|
报告了在54周前至少12周未接受皮质类固醇治疗且在54周时处于临床缓解的参与者百分比。
临床缓解定义为Mayo评分<=2分，且无任何单项子评分>1。
Mayo评分为4项子评分（即排便频率、直肠出血、内镜检查和医师总体评估）的总和；每项子评分按0至3分计分，分数越高表示疾病越严重。
总分为4项子评分之和，分值范围为0至12分。
3至5分表示轻度活动性疾病；6至10分表示中度活动性疾病；11至12分表示重度疾病。
|
第54周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial、Janssen Research & Development, LLC
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年10月29日
初级完成 (实际的)
2023年11月21日
研究完成 (估计的)
2027年2月1日
研究注册日期
首次提交
2018年7月13日
首先提交符合 QC 标准的
2018年7月13日
首次发布 (实际的)
2018年7月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月27日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CR108499
- 2023 (美国 NIH 拨款/合同：GRAMMY Museum Foundation)
- 2017-004496-31 (EudraCT编号)
- CNTO148UCO3003 (其他标识符：Janssen Research & Development, LLC)
- 2017 (美国 NIH 拨款/合同)
- 2023-507142-83-00 (注册表标识符：EUCT number)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.