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常染色体優性多発性嚢胞腎の成人患者における総腎容積に対するトルバプタンの亜急性効果 (PoCKET)

2018年11月22日 更新者：Lisbet Brandi

治験責任医師は、プロスペクティブ、ランダム化、オープン、ブラインドエンドポイント（PROBE）デザインで管理された多施設試験を開始しました。

患者は 1:1 の比率で無作為に割り付けられ、トルバプタンによる 6 週間の治療に続いて 6 週間の観察が行われますが、トルバプタンを服用している被験者と同じ訪問および調査計画に従います。

調査の概要

状態

わからない

条件

介入・治療

詳細な説明

常染色体優性多発性嚢胞腎 (ADPKD) は、最も一般的な遺伝性腎疾患であり、世界中の成人における末期腎疾患の 4 番目に多い原因です。

トルバプタン錠は、EMA (欧州医薬品庁) によって承認されており、ADPKD の成人における嚢胞の発生および腎不全の進行を遅らせることが示されています。 これは、この患者グループにとって唯一可能な最新の治療法であり、急速に進行する疾患の発症の証拠がある患者に開始することができます。

しかし、デンマークやその他の国では、科学的にも経済的にも、この高価な治療を開始することに消極的です。 有益な患者の選択、腎疾患の進行への影響、副作用および忍容性。

デンマークでの実施を決定する前に、より多くの知識が必要です。 PoCKET トライアルの結果は、この決定に関するガイダンスに貢献します。

何よりもまず、この試験は、腎臓の容積の変化だけでなく、腎機能の変化に対処するように設計されています。これは、患者にとって重要であり、末期腎疾患への時間を延期するという観点からの予後です。 さらに、副作用と忍容性に関する重要なデータが生成されます。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

90

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
      • Herlev、デンマーク、2730
      • Hillerød、デンマーク、3400
      • Roskilde、デンマーク、4000
        • まだ募集していません
        • Sjællands University Hospital Roskilde
        • コンタクト：
    • Aarhus N
      • Skejby、Aarhus N、デンマーク、8200
        • 募集
        • Aarhus University Hospital - Site 43
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Odense C
      • Odense、Odense C、デンマーク、5000
        • まだ募集していません
        • Odense University Hospital - Site 45
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 18歳から65歳までの成人患者
  • 典型的なADPKDの診断
  • -MRIスキャンによるtKVが750ml以上
  • -CKD-EPI式による推定GFR（e-GFR）が45 mL / min / 1.73以上 m2

除外基準:

  • 腎移植レシピエント
  • -ADPKDに関連する肝嚢胞を除く既知の肝疾患
  • ASAT および ALAT が正常値の上限を上回っている
  • -サイアザイドおよびチアジドライン利尿薬、ミネラルコルチコイド受容体拮抗薬、アミロリドまたはループ利尿薬による現在の治療
  • 尿路閉塞の証拠
  • CYP3A4阻害剤による現在の治療
  • 活動性悪性疾患
  • トルバプタンによる現在または以前の治療

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
ACTIVE_COMPARATOR：トルバプタングループ
トルバプタンで 6 週間治療後、治験薬なしで 6 週間経過観察
薬：トルバプタン
ベースラインでは、トルバプタンの投与は、毎日朝と午後にそれぞれ 45 mg と 15 mg の用量で開始し、毎週 60 mg と 30 mg に増量し、被験者の忍容性に応じて 90 mg と 30 mg に増量します。
他の名前：
  • ジナーク
NO_INTERVENTION：対照群
トルバプタン治療は受けていないが、トルバプタン群の被験者と同じ来院と調査計画に従っている

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
MRIスキャンによって測定された総腎臓容積（tKV）の変化
時間枠：ベースラインと 6 週間の間、および 6 週間と 12 週間の間
試験に6週間および12週間参加した後の総腎臓容積の変化
ベースラインと 6 週間の間、および 6 週間と 12 週間の間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
GFRの変化
時間枠：ベースラインと 6 週間の間、およびベースラインと 12 週間の間
Cr-EDTAクリアランスによって測定されたGFRの変化
ベースラインと 6 週間の間、およびベースラインと 12 週間の間
CKDおよびESRDに関連する関連する遺伝的および非遺伝的バイオマーカーの変化
時間枠：ベースラインと 6 週間の間、およびベースラインと 12 週間の間
遺伝子 PKD1、PKD2、PKHD1、および HNF1B における経時的な疾患の進行の変化の予測。 次のバイオマーカーが決定されます: NGAL、UMOD、MCP-1、KIM-1、シスタチン-C、およびコペプチン
ベースラインと 6 週間の間、およびベースラインと 12 週間の間
生活の質の変化
時間枠：ベースラインと 6 週間の間、およびベースラインと 12 週間の間
アンケート SF36 健康調査 - 被験者の健康と幸福に関する 36 の質問
ベースラインと 6 週間の間、およびベースラインと 12 週間の間
被験者自身の健康状態の推定
時間枠：ベースラインと 6 週間の間、およびベースラインと 12 週間の間
0 (健康に価値がある) から 100 (最高の健康) までのビジュアル アナログ スケールで推定
ベースラインと 6 週間の間、およびベースラインと 12 週間の間
ASAT と ALAT の変更
時間枠：ベースラインと 6 週間の間、およびベースラインと 12 週間の間
検査結果から推定される変化
ベースラインと 6 週間の間、およびベースラインと 12 週間の間
有害事象の発生率
時間枠：ベースラインと 6 週間の間、およびベースラインと 12 週間の間
重大度、因果関係、結果、および深刻度の評価を含む有害事象の評価
ベースラインと 6 週間の間、およびベースラインと 12 週間の間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Lisbet Brandi

捜査官

  • 主任研究者：Lisbet Brandi, MD DMSc MHM、KNEA, Nordsjaellands Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年9月12日

一次修了 (予期された)

2019年6月1日

研究の完了 (予期された)

2020年4月1日

試験登録日

最初に提出

2018年2月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年7月13日

最初の投稿 (実際)

2018年7月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年11月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年11月22日

最終確認日

2018年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • POCKET

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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