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Effetto subacuto di tolvaptan sul volume totale del rene in pazienti adulti con malattia renale policistica autosomica dominante (PoCKET)

22 novembre 2018 aggiornato da: Lisbet Brandi

Lo sperimentatore ha avviato uno studio multicentrico controllato in un progetto PROBE (Prospective, Randomised, Open, Blinded Endpoint).

I pazienti saranno randomizzati in un rapporto 1:1 al trattamento con tolvaptan per sei settimane seguito da sei settimane di osservazione senza trattamento farmacologico o senza trattamento con tolvaptan, ma seguendo la stessa visita e lo stesso piano di indagine dei soggetti che assumono tolvaptan.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD) è la malattia renale genetica più comune e la quarta causa principale di malattia renale allo stadio terminale negli adulti in tutto il mondo.

La compressa di tolvaptan è stata approvata dall'EMA (Agenzia europea per i medicinali) con l'indicazione di rallentare la progressione dello sviluppo delle cisti e dell'insufficienza renale negli adulti con ADPKD. È il trattamento più recente e unico possibile per questo gruppo di pazienti e potrebbe essere avviato in pazienti con evidenza di sviluppo della malattia rapidamente progressiva.

Vi è tuttavia in Danimarca e in altri paesi riluttanza sia scientifica che finanziaria ad avviare questo trattamento costoso per diversi motivi, ad es. selezione dei pazienti che potrebbero trarne beneficio, effetto sulla progressione della malattia renale, effetti collaterali e tollerabilità.

Prima di decidere sull'attuazione in Danimarca, sono necessarie maggiori conoscenze. I risultati dello studio PoCKET contribuiranno a guidare questa decisione.

In primo luogo, lo studio è progettato per affrontare non solo il cambiamento del volume renale, ma anche il cambiamento della funzione renale, che è ciò che conta per i pazienti e la loro prognosi in termini di rinvio del tempo per la malattia renale allo stadio terminale. Inoltre, verranno generati dati importanti sugli effetti collaterali e sulla tollerabilità.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

90

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
      • Herlev, Danimarca, 2730
      • Hillerød, Danimarca, 3400
      • Roskilde, Danimarca, 4000
        • Non ancora reclutamento
        • Sjællands University Hospital Roskilde
        • Contatto:
    • Aarhus N
      • Skejby, Aarhus N, Danimarca, 8200
        • Reclutamento
        • Aarhus University Hospital - Site 43
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Odense C
      • Odense, Odense C, Danimarca, 5000
        • Non ancora reclutamento
        • Odense University Hospital - Site 45
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti adulti di età compresa tra 18 e 65 anni
  • Diagnosi di ADPKD tipico
  • tKV superiore o uguale a 750 ml mediante risonanza magnetica
  • GFR stimato (e-GFR) in base alla formula CKD-EPI superiore o uguale a 45 mL/min/1,73 m2

Criteri di esclusione:

  • Destinatario di trapianto di rene
  • Malattia epatica nota ad eccezione delle cisti epatiche relative all'ADPKD
  • ASAT e ALAT al di sopra del livello normale superiore
  • Trattamento in corso con diuretici tiazidici e tiazidici, antagonisti dei recettori corticoidi minerali, amiloride o diuretici dell'ansa
  • Evidenza di ostruzione delle vie urinarie
  • Attuale trattamento con inibitori del CYP3A4
  • Malattia maligna attiva
  • Trattamento in corso o precedente con tolvaptan

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: SEPARARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ACTIVE_COMPARATORE: Gruppo Tolvaptani
Trattamento con tolvaptan per sei settimane seguito da sei settimane di osservazione senza farmaci di prova
Droga: Tolvaptan
Al basale il dosaggio di tolvaptan inizierà con dosi giornaliere mattutine e pomeridiane rispettivamente di 45 mg e 15 mg, con aumenti settimanali a 60 mg e 30 mg e poi a 90 mg e 30 mg in base alla tollerabilità del soggetto
Altri nomi:
  • Jinarc
NESSUN_INTERVENTO: Gruppo di controllo
Nessun trattamento con tolvaptan ma seguendo la stessa visita e lo stesso piano di indagine dei soggetti del gruppo tolvaptan

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del volume renale totale (tKV) misurata mediante risonanza magnetica
Lasso di tempo: Tra il basale e le sei settimane e tra le sei e le 12 settimane
La variazione del volume renale totale dopo sei e 12 settimane di partecipazione allo studio
Tra il basale e le sei settimane e tra le sei e le 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nel GFR
Lasso di tempo: Tra il basale e le sei settimane e tra il basale e le 12 settimane
I cambiamenti nel GFR misurati dalla clearance Cr-EDTA
Tra il basale e le sei settimane e tra il basale e le 12 settimane
Cambiamenti nei biomarcatori genetici e non genetici rilevanti associati a CKD e ESRD
Lasso di tempo: Tra il basale e le sei settimane e tra il basale e le 12 settimane
Previsione del cambiamento nella progressione della malattia nel tempo nei geni PKD1, PKD2, PKHD1 e HNF1B. Saranno determinati i seguenti biomarcatori: NGAL, UMOD, MCP-1, KIM-1, cistatina-C e copeptina
Tra il basale e le sei settimane e tra il basale e le 12 settimane
Cambiamenti nella qualità della vita
Lasso di tempo: Tra il basale e le sei settimane e tra il basale e le 12 settimane
Questionario SF36 Health Survey - con 36 domande sulla salute e il benessere del soggetto
Tra il basale e le sei settimane e tra il basale e le 12 settimane
Stima del soggetto della propria salute
Lasso di tempo: Tra il basale e le sei settimane e tra il basale e le 12 settimane
Stimato da una scala analogica visiva da 0 (vale il benessere) a 100 (miglior benessere
Tra il basale e le sei settimane e tra il basale e le 12 settimane
Cambiamenti di ASAT e ALAT
Lasso di tempo: Tra il basale e le sei settimane e tra il basale e le 12 settimane
Variazioni stimate dai risultati di laboratorio
Tra il basale e le sei settimane e tra il basale e le 12 settimane
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Tra il basale e le sei settimane e tra il basale e le 12 settimane
Valutazione degli eventi avversi comprese le valutazioni di gravità, causalità, esito e gravità
Tra il basale e le sei settimane e tra il basale e le 12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Lisbet Brandi

Investigatori

  • Investigatore principale: Lisbet Brandi, MD DMSc MHM, KNEA, Nordsjaellands Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

12 settembre 2018

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 giugno 2019

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 aprile 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 luglio 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

24 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

26 novembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 novembre 2018

Ultimo verificato

1 novembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • POCKET

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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