Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Subakutní účinek tolvaptanu na celkový objem ledvin u dospělých pacientů s autozomálně dominantním polycystickým onemocněním ledvin (PoCKET)

22. listopadu 2018 aktualizováno: Lisbet Brandi

Zkoušející zahájil kontrolovanou multicentrickou studii v prospektivním, randomizovaném, otevřeném, zaslepeném koncovém bodě (PROBE).

Pacienti budou randomizováni v poměru 1:1 buď k léčbě tolvaptanem po dobu šesti týdnů s následným šestitýdenním pozorováním bez zkušební medikace nebo bez léčby tolvaptanem, ale podle stejného plánu návštěv a vyšetření jako subjekty užívající tolvaptan.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Autosomálně dominantní polycystické onemocnění ledvin (ADPKD) je nejčastější genetické onemocnění ledvin a čtvrtá hlavní příčina konečného stádia onemocnění ledvin u dospělých na celém světě.

Tableta tolvaptanu byla schválena EMA (Evropská léková agentura) s indikací zpomalení progrese vývoje cyst a renální insuficience u dospělých s ADPKD. Je to nejnovější a jediná možná léčba pro tuto skupinu pacientů a mohla by být zahájena u pacientů s prokázaným rychle progresivním vývojem onemocnění.

V Dánsku a dalších zemích však existuje jak vědecká, tak finanční neochota zahájit tuto nákladnou léčbu z několika důvodů, např. výběr pacientů, kteří by mohli mít prospěch, vliv na progresi onemocnění ledvin, vedlejší účinky a snášenlivost.

Před rozhodnutím o implementaci v Dánsku je zapotřebí více znalostí. Výsledky studie PoCKET přispějí k tomuto rozhodnutí.

Studie je především navržena tak, aby se zabývala nejen změnou objemu ledvin, ale také změnou funkce ledvin, která je důležitá pro pacienty a jejich prognózu z hlediska odložení času do konečného stadia onemocnění ledvin. Kromě toho budou generovány důležité údaje o vedlejších účincích a snášenlivosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

90

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
      • Herlev, Dánsko, 2730
      • Hillerød, Dánsko, 3400
      • Roskilde, Dánsko, 4000
        • Zatím nenabíráme
        • Sjællands University Hospital Roskilde
        • Kontakt:
    • Aarhus N
      • Skejby, Aarhus N, Dánsko, 8200
        • Nábor
        • Aarhus University Hospital - Site 43
        • Kontakt:
          • Henrik Birn, MD
          • Telefonní číslo: +45 6171 7870
          • E-mail: hb@biomed.au.dk
        • Kontakt:
    • Odense C
      • Odense, Odense C, Dánsko, 5000

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí pacienti ve věku 18 až 65 let
  • Diagnóza typické ADPKD
  • tKV vyšší nebo rovna 750 ml pomocí MRI skenování
  • Odhadovaná GFR (e-GFR) podle vzorce CKD-EPI výše nebo rovná 45 ml/min/1,73 m2

Kritéria vyloučení:

  • Příjemce transplantace ledviny
  • Známé onemocnění jater kromě jaterních cyst souvisejících s ADPKD
  • ASAT a ALT nad horní normální úrovní
  • Současná léčba thiazidovými a thiazidovými diuretiky, antagonisty minerálních kortikoidních receptorů, amiloridem nebo kličkovými diuretiky
  • Důkaz obstrukce močových cest
  • Současná léčba inhibitory CYP3A4
  • Aktivní maligní onemocnění
  • Současná nebo předchozí léčba tolvaptanem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: SINGL

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
ACTIVE_COMPARATOR: Skupina tolvaptan
Léčba tolvaptanem po dobu šesti týdnů s následným šestitýdenním pozorováním bez zkušební medikace
Lék: Tolvaptan
Na začátku bude dávkování tolvaptanu začínat denní ranní a odpolední dávkou 45 mg a 15 mg, s týdenním zvýšením na 60 mg a 30 mg a poté na 90 mg a 30 mg podle snášenlivosti pacienta
Ostatní jména:
  • Jinarc
NO_INTERVENTION: Kontrolní skupina
Žádná léčba tolvaptanem, ale podle stejného plánu návštěvy a vyšetřování jako subjekty ve skupině s tolvaptanem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového objemu ledvin (tKV) měřená skenováním MRI
Časové okno: Mezi výchozí hodnotou a šesti týdny a mezi šesti a 12 týdny
Změna celkového objemu ledvin po šesti a 12 týdnech účasti ve studii
Mezi výchozí hodnotou a šesti týdny a mezi šesti a 12 týdny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v GFR
Časové okno: Mezi výchozí hodnotou a šesti týdny a mezi výchozí hodnotou a 12 týdny
Změny v GFR měřené clearance Cr-EDTA
Mezi výchozí hodnotou a šesti týdny a mezi výchozí hodnotou a 12 týdny
Změny relevantních genetických a negenetických biomarkerů spojených s CKD a ESRD
Časové okno: Mezi výchozí hodnotou a šesti týdny a mezi výchozí hodnotou a 12 týdny
Predikce změny progrese onemocnění v čase v genech PKD1, PKD2, PKHD1 a HNF1B. Budou stanoveny následující biomarkery: NGAL, UMOD, MCP-1, KIM-1, cystatin-C a kopeptin
Mezi výchozí hodnotou a šesti týdny a mezi výchozí hodnotou a 12 týdny
Změny v kvalitě života
Časové okno: Mezi výchozí hodnotou a šesti týdny a mezi výchozí hodnotou a 12 týdny
Dotazník SF36 Health Survey – s 36 otázkami na zdraví a pohodu subjektu
Mezi výchozí hodnotou a šesti týdny a mezi výchozí hodnotou a 12 týdny
Předmětný odhad vlastního zdraví
Časové okno: Mezi výchozí hodnotou a šesti týdny a mezi výchozí hodnotou a 12 týdny
Odhadem pomocí vizuální analogové stupnice od 0 (hodnota pohody) do 100 (nejlepší pohoda
Mezi výchozí hodnotou a šesti týdny a mezi výchozí hodnotou a 12 týdny
Změny v ASAT a ALT
Časové okno: Mezi výchozí hodnotou a šesti týdny a mezi výchozí hodnotou a 12 týdny
Změny odhadnuté z laboratorních výsledků
Mezi výchozí hodnotou a šesti týdny a mezi výchozí hodnotou a 12 týdny
Výskyt nežádoucích příhod
Časové okno: Mezi výchozí hodnotou a šesti týdny a mezi výchozí hodnotou a 12 týdny
Hodnocení nežádoucích příhod včetně hodnocení závažnosti, kauzality, výsledku a závažnosti
Mezi výchozí hodnotou a šesti týdny a mezi výchozí hodnotou a 12 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Lisbet Brandi

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Lisbet Brandi, MD DMSc MHM, KNEA, Nordsjaellands Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

12. září 2018

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. června 2019

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. dubna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. července 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

24. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

26. listopadu 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. listopadu 2018

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • POCKET

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tolvaptan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit