Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A tolvaptán szubakut hatása a teljes vesetérfogatra autoszomális domináns policisztás vesebetegségben szenvedő felnőtt betegeknél (PoCKET)

2018. november 22. frissítette: Lisbet Brandi

A nyomozó ellenőrzött, többközpontú vizsgálatot kezdeményezett Prospective, Randomized, Open, Blinded Endpoint (PROBE) tervezésben.

A betegeket 1:1 arányban véletlenszerűen besorolják a hat hétig tartó tolvaptán-kezelésre, majd hathetes megfigyelésre, kísérleti gyógyszeres kezelés nélkül vagy tolvaptán-kezelés nélkül, de ugyanazt a látogatást és vizsgálati tervet követik, mint a tolvaptánt szedő alanyoknál.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az autoszomális domináns policisztás vesebetegség (ADPKD) a leggyakoribb genetikai vesebetegség, és a negyedik vezető oka a felnőttek végstádiumú vesebetegségének világszerte.

A tolvaptán tablettát az EMA (Európai Gyógyszerügynökség) hagyta jóvá azzal a javallattal, hogy lassítja a ciszták kialakulását és a veseelégtelenség progresszióját ADPKD-ben szenvedő felnőtteknél. Ez a legújabb és egyetlen lehetséges kezelés ebben a betegcsoportban, és olyan betegeknél kezdhető meg, akiknél a betegség gyorsan progresszív kifejlődése igazolódik.

Mindazonáltal Dániában és más országokban tudományos és pénzügyi vonakodás tapasztalható e költséges kezelés megkezdése iránt több okból is, pl. a vesebetegség progressziójára gyakorolt ​​hatás, a mellékhatások és a tolerálhatóság.

Mielőtt a dániai végrehajtás mellett döntene, további ismeretekre van szükség. A POCKET-próba eredményei útmutatást adnak ehhez a döntéshez.

Mindenekelőtt a vizsgálat célja, hogy ne csak a vesetérfogat változásával foglalkozzon, hanem a vesefunkció változásával is, ami a betegek és a prognózisuk szempontjából számít a vesebetegség végső stádiumának elhalasztása szempontjából. Ezenkívül fontos adatok keletkeznek a mellékhatásokról és a tolerálhatóságról.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

90

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, 2100
      • Herlev, Dánia, 2730
      • Hillerød, Dánia, 3400
      • Roskilde, Dánia, 4000
        • Még nincs toborzás
        • Sjællands University Hospital Roskilde
        • Kapcsolatba lépni:
    • Aarhus N
      • Skejby, Aarhus N, Dánia, 8200
        • Toborzás
        • Aarhus University Hospital - Site 43
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Odense C
      • Odense, Odense C, Dánia, 5000
        • Még nincs toborzás
        • Odense University Hospital - Site 45
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 és 65 év közötti felnőtt betegek
  • A tipikus ADPKD diagnózisa
  • tKV 750 ml vagy annál nagyobb MRI vizsgálattal
  • Becsült GFR (e-GFR) a fenti CKD-EPI képlet alapján, vagy 45 ml/perc/1,73 m2

Kizárási kritériumok:

  • Vesetranszplantált
  • Ismert májbetegség, kivéve az ADPKD-vel kapcsolatos májciszták
  • ASAT és ALAT a normál felső szint felett
  • Jelenlegi kezelés tiazid és tiazid vonalú diuretikumokkal, ásványi kortikoid receptor antagonistákkal, amilorid vagy kacsdiuretikumokkal
  • A húgyúti elzáródás bizonyítéka
  • Jelenlegi kezelés CYP3A4 inhibitorokkal
  • Aktív rosszindulatú betegség
  • Jelenlegi vagy korábbi tolvaptan-kezelés

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: EGYETLEN

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
ACTIVE_COMPARATOR: Tolvaptán csoport
Hat hétig tartó tolvaptános kezelés, majd hat hét megfigyelés kísérleti gyógyszeres kezelés nélkül
Drog: Tolvaptán
Kiinduláskor a tolvaptán adagolása napi 45 mg-os reggeli és 15 mg-os délutáni adagokkal kezdődik, hetente 60 mg-ra és 30 mg-ra, majd 90 mg-ra és 30 mg-ra emelve az alany tolerálhatóságától függően.
Más nevek:
  • Jinarc
NINCS_BEAVATKOZÁS: Ellenőrző csoport
Nincs tolvaptán-kezelés, de ugyanazt a látogatási és vizsgálati tervet követték, mint a tolvaptán csoport alanyai

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes vesetérfogat (tKV) változása MRI-vizsgálattal mérve
Időkeret: Kiindulási állapot és hat hét között, valamint 6 és 12 hét között
A teljes vesetérfogat változása hat és 12 hetes vizsgálati részvétel után
Kiindulási állapot és hat hét között, valamint 6 és 12 hét között

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások a GFR-ben
Időkeret: Kiindulás és hat hét között, valamint kiindulási és 12 hét között
A Cr-EDTA clearance-szel mért GFR változásai
Kiindulás és hat hét között, valamint kiindulási és 12 hét között
Változások a CKD-vel és az ESRD-vel kapcsolatos releváns genetikai és nem genetikai biomarkerekben
Időkeret: Kiindulás és hat hét között, valamint kiindulási és 12 hét között
A betegség progressziójának időbeli változásának előrejelzése a PKD1, PKD2, PKHD1 és HNF1B génekben. A következő biomarkereket határozzák meg: NGAL, UMOD, MCP-1, KIM-1, cisztatin-C és kopeptin
Kiindulás és hat hét között, valamint kiindulási és 12 hét között
Változások az életminőségben
Időkeret: Kiindulás és hat hét között, valamint kiindulási és 12 hét között
SF36 egészségügyi felmérés kérdőív – 36 kérdéssel az alany egészségére és jólétére
Kiindulás és hat hét között, valamint kiindulási és 12 hét között
A tantárgy saját egészségi állapotának becslése
Időkeret: Kiindulás és hat hét között, valamint kiindulási és 12 hét között
Vizuális analóg skála becslése 0-tól (jó közérzet) 100-ig (legjobb jólét)
Kiindulás és hat hét között, valamint kiindulási és 12 hét között
Változások az ASAT-ban és az ALAT-ban
Időkeret: Kiindulás és hat hét között, valamint kiindulási és 12 hét között
Laboratóriumi eredmények alapján becsült változások
Kiindulás és hat hét között, valamint kiindulási és 12 hét között
Nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Kiindulás és hat hét között, valamint kiindulási és 12 hét között
A nemkívánatos események értékelése, beleértve a súlyosság, ok-okozati összefüggés, kimenetel és súlyosság értékelését
Kiindulás és hat hét között, valamint kiindulási és 12 hét között

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Lisbet Brandi

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Lisbet Brandi, MD DMSc MHM, KNEA, Nordsjaellands Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2018. szeptember 12.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2019. június 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2020. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. február 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 13.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2018. július 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2018. november 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. november 22.

Utolsó ellenőrzés

2018. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • POCKET

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel