Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Subakut effekt af tolvaptan på total nyrevolumen hos voksne patienter med autosomal dominant polycystisk nyresygdom (PoCKET)

22. november 2018 opdateret af: Lisbet Brandi

Investigator påbegyndte kontrolleret multicenterforsøg i et prospektivt, randomiseret, åbent, blindet endepunkt (PROBE) design.

Patienterne vil blive randomiseret i forholdet 1:1 enten til behandling med tolvaptan i seks uger efterfulgt af seks ugers observation uden forsøgsmedicin eller ingen tolvaptan-behandling, men efter samme besøg og undersøgelsesplan som de forsøgspersoner, der tager tolvaptan.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD) er den mest almindelige genetiske nyresygdom og den fjerde hyppigste årsag til nyresygdom i slutstadiet hos voksne på verdensplan.

Tolvaptantabletten er godkendt af EMA (Det Europæiske Lægemiddelagentur) med indikation af at bremse udviklingen af ​​cysterudvikling og nyreinsufficiens hos voksne med ADPKD. Det er den nyeste og eneste mulige behandling for denne patientgruppe og kan igangsættes hos patienter med evidens for hurtigt fremadskridende sygdomsudvikling.

Der er dog i Danmark og andre lande både videnskabelig og økonomisk modvilje mod at igangsætte denne dyre behandling af flere årsager, f.eks. udvælgelse af patienter, der kunne have gavn af, effekt på progression af nyresygdom, bivirkninger og tolerabilitet.

Inden der tages stilling til implementering i Danmark, skal der mere viden til. Resultaterne af PoCKET forsøget vil bidrage med vejledning om denne beslutning.

Forsøget er først og fremmest designet til at adressere ikke kun ændringen i nyrevolumen, men ændringen i nyrefunktionen, som er det, der har betydning for patienterne og deres prognose med hensyn til at udskyde tid til slutstadiet af nyresygdom. Endvidere vil der blive genereret vigtige data om bivirkninger og tolerabilitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

90

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Danmark
    • Aarhus N
      • Skejby, Aarhus N, Danmark, 8200
        • Rekruttering
        • Aarhus University Hospital - Site 43
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Odense C
      • Odense, Odense C, Danmark, 5000

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne patienter mellem 18 og 65 år
  • Diagnose af typisk ADPKD
  • tKV over eller lig med 750 ml ved MR-scanning
  • Estimeret GFR (e-GFR) ved CKD-EPI formel over eller lig med 45 ml/min/1,73 m2

Ekskluderingskriterier:

  • Nyretransplanteret modtager
  • Kendt leversygdom undtagen levercyster relateret til ADPKD
  • ASAT og ALAT over det øvre normalniveau
  • Nuværende behandling med thiazid- og thiazid-line diuretika, mineralske kortikoidreceptorantagonister, amilorid eller loop-diuretika
  • Tegn på obstruktion af urinvejene
  • Nuværende behandling med CYP3A4-hæmmere
  • Aktiv malign sygdom
  • Nuværende eller tidligere behandling med tolvaptan

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: ENKELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Tolvaptan gruppe
Behandling med tolvaptan i seks uger efterfulgt af seks ugers observation uden prøvemedicin
Medicin: Tolvaptan
Ved baseline vil tolvaptan-doseringen starte med daglige morgen- og eftermiddagsdoser på henholdsvis 45 mg og 15 mg, med ugentlige stigninger til 60 mg og 30 mg og derefter til 90 mg og 30 mg afhængigt af patientens tolerabilitet
Andre navne:
  • Jinarc
NO_INTERVENTION: Kontrolgruppe
Ingen tolvaptan-behandling, men efter samme besøgs- og undersøgelsesplan som forsøgspersonerne i tolvaptan-gruppen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i total nyrevolumen (tKV) målt ved MR-scanning
Tidsramme: Mellem baseline og seks uger og mellem seks og 12 uger
Ændringen i det samlede nyrevolumen efter seks og 12 ugers deltagelse i forsøget
Mellem baseline og seks uger og mellem seks og 12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i GFR
Tidsramme: Mellem baseline og seks uger og mellem baseline og 12 uger
Ændringerne i GFR målt ved Cr-EDTA clearance
Mellem baseline og seks uger og mellem baseline og 12 uger
Ændringer i relevante genetiske og ikke-genetiske biomarkører forbundet med CKD og ESRD
Tidsramme: Mellem baseline og seks uger og mellem baseline og 12 uger
Forudsigelse af ændring i progression af sygdommen over tid i generne PKD1, PKD2, PKHD1 og HNF1B. Følgende biomarkører vil blive bestemt: NGAL, UMOD, MCP-1, KIM-1, cystatin-C og copeptin
Mellem baseline og seks uger og mellem baseline og 12 uger
Ændringer i livskvalitet
Tidsramme: Mellem baseline og seks uger og mellem baseline og 12 uger
Spørgeskema SF36 Health Survey - med 36 spørgsmål til emnets sundhed og velvære
Mellem baseline og seks uger og mellem baseline og 12 uger
Emnets vurdering af eget helbred
Tidsramme: Mellem baseline og seks uger og mellem baseline og 12 uger
Estimeret ved en visuel analog skala fra 0 (velvære værd) til 100 (bedste velvære
Mellem baseline og seks uger og mellem baseline og 12 uger
Ændringer i ASAT og ALAT
Tidsramme: Mellem baseline og seks uger og mellem baseline og 12 uger
Ændringer estimeret ud fra laboratorieresultater
Mellem baseline og seks uger og mellem baseline og 12 uger
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Mellem baseline og seks uger og mellem baseline og 12 uger
Evaluering af uønskede hændelser, herunder vurderinger af sværhedsgrad, kausalitet, udfald og alvor
Mellem baseline og seks uger og mellem baseline og 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Lisbet Brandi

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lisbet Brandi, MD DMSc MHM, KNEA, Nordsjaellands Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

12. september 2018

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. juni 2019

Studieafslutning (FORVENTET)

1. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juli 2018

Først opslået (FAKTISKE)

24. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

26. november 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. november 2018

Sidst verificeret

1. november 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • POCKET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autosomal dominant polycystisk nyre

Kliniske forsøg med Tolvaptan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner