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Efecto subagudo de tolvaptán sobre el volumen renal total en pacientes adultos con poliquistosis renal autosómica dominante (PoCKET)

22 de noviembre de 2018 actualizado por: Lisbet Brandi

Ensayo multicéntrico controlado iniciado por el investigador en un diseño prospectivo, aleatorizado, abierto y ciego (PROBE).

Los pacientes serán aleatorizados en una proporción de 1:1 para recibir tratamiento con tolvaptán durante seis semanas, seguido de seis semanas de observación sin medicación de prueba o sin tratamiento con tolvaptán, pero siguiendo el mismo plan de visita e investigación que los sujetos que toman tolvaptán.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD, por sus siglas en inglés) es la enfermedad renal genética más común y la cuarta causa principal de enfermedad renal terminal en adultos en todo el mundo.

El comprimido de tolvaptán ha sido aprobado por la EMA (Agencia Europea del Medicamento) con la indicación de frenar la progresión del desarrollo de quistes e insuficiencia renal en adultos con ADPKD. Es el tratamiento más nuevo y único posible para este grupo de pacientes y podría iniciarse en pacientes con evidencia de desarrollo de enfermedad rápidamente progresiva.

Sin embargo, en Dinamarca y otros países hay renuencia tanto científica como financiera a iniciar este costoso tratamiento por varias razones, p. selección de pacientes que podrían beneficiarse, efecto sobre la progresión de la enfermedad renal, efectos secundarios y tolerabilidad.

Antes de decidir sobre la implementación en Dinamarca, se necesita más conocimiento. Los resultados del ensayo PoCKET contribuirán a orientar esta decisión.

Principalmente, el ensayo está diseñado para abordar no solo el cambio en el volumen renal, sino también el cambio en la función renal, que es lo que importa a los pacientes y su pronóstico en términos de posponer el tiempo hasta la etapa final de la enfermedad renal. Además, se generarán datos importantes sobre los efectos secundarios y la tolerabilidad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

90

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Reclutamiento
        • Rigshospitalet - Site 42
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Herlev, Dinamarca, 2730
        • Reclutamiento
        • Herlev Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Hillerød, Dinamarca, 3400
      • Roskilde, Dinamarca, 4000
        • Aún no reclutando
        • Sjællands University Hospital Roskilde
        • Contacto:
    • Aarhus N
      • Skejby, Aarhus N, Dinamarca, 8200
        • Reclutamiento
        • Aarhus University Hospital - Site 43
        • Contacto:
          • Henrik Birn, MD
          • Número de teléfono: +45 6171 7870
          • Correo electrónico: hb@biomed.au.dk
        • Contacto:
    • Odense C
      • Odense, Odense C, Dinamarca, 5000
        • Aún no reclutando
        • Odense University Hospital - Site 45
        • Contacto:
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes adultos entre 18 y 65 años
  • Diagnóstico de la PQRAD típica
  • tKV superior o igual a 750 ml por resonancia magnética
  • FG estimado (e-GFR) por fórmula CKD-EPI superior o igual a 45 ml/min/1,73 m2

Criterio de exclusión:

  • Receptor de trasplante de riñón
  • Enfermedad hepática conocida excepto quistes hepáticos relacionados con ADPKD
  • ASAT y ALAT por encima del nivel normal superior
  • Tratamiento actual con diuréticos tiazídicos y tiazídicos de línea, antagonistas de los receptores de corticoides minerales, amilorida o diuréticos de asa
  • Evidencia de obstrucción del tracto urinario
  • Tratamiento actual con inhibidores de CYP3A4
  • Enfermedad maligna activa
  • Tratamiento actual o previo con tolvaptán

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: SOLTERO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
COMPARADOR_ACTIVO: Grupo tolvaptán
Tratamiento con tolvaptán durante seis semanas seguido de seis semanas de observación sin medicación de prueba
Droga: Tolvaptán
Al inicio, la dosificación de tolvaptán comenzará con dosis diarias por la mañana y por la tarde de 45 mg y 15 mg respectivamente, con aumentos semanales a 60 mg y 30 mg y luego a 90 mg y 30 mg según la tolerabilidad del sujeto.
Otros nombres:
  • Jinarc
SIN INTERVENCIÓN: Grupo de control
Sin tratamiento con tolvaptán pero siguiendo el mismo plan de visitas y de investigación que los sujetos del grupo de tolvaptán

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el volumen renal total (tKV) medido por resonancia magnética
Periodo de tiempo: Entre el inicio y las seis semanas y entre las seis y las 12 semanas
El cambio en el volumen renal total después de seis y 12 semanas de participación en el ensayo
Entre el inicio y las seis semanas y entre las seis y las 12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en la TFG
Periodo de tiempo: Entre el inicio y las seis semanas y entre el inicio y las 12 semanas
Los cambios en la TFG medidos por el aclaramiento de Cr-EDTA
Entre el inicio y las seis semanas y entre el inicio y las 12 semanas
Cambios en biomarcadores genéticos y no genéticos relevantes asociados con la ERC y la ESRD
Periodo de tiempo: Entre el inicio y las seis semanas y entre el inicio y las 12 semanas
Predicción del cambio en la progresión de la enfermedad a lo largo del tiempo en los genes PKD1, PKD2, PKHD1 y HNF1B. Se determinarán los siguientes biomarcadores: NGAL, UMOD, MCP-1, KIM-1, cistatina-C y copeptina
Entre el inicio y las seis semanas y entre el inicio y las 12 semanas
Cambios en la calidad de vida
Periodo de tiempo: Entre el inicio y las seis semanas y entre el inicio y las 12 semanas
Cuestionario SF36 Health Survey - con 36 preguntas para la salud y el bienestar del sujeto
Entre el inicio y las seis semanas y entre el inicio y las 12 semanas
Estimación de la propia salud por parte del sujeto
Periodo de tiempo: Entre el inicio y las seis semanas y entre el inicio y las 12 semanas
Estimado por una Escala Analógica Visual de 0 (bienestar digno) a 100 (mejor bienestar
Entre el inicio y las seis semanas y entre el inicio y las 12 semanas
Cambios en ASAT y ALAT
Periodo de tiempo: Entre el inicio y las seis semanas y entre el inicio y las 12 semanas
Cambios estimados a partir de resultados de laboratorio
Entre el inicio y las seis semanas y entre el inicio y las 12 semanas
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Entre el inicio y las seis semanas y entre el inicio y las 12 semanas
Evaluación de Eventos Adversos incluyendo evaluación de severidad, causalidad, resultado y seriedad
Entre el inicio y las seis semanas y entre el inicio y las 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Lisbet Brandi

Investigadores

  • Investigador principal: Lisbet Brandi, MD DMSc MHM, KNEA, Nordsjaellands Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

12 de septiembre de 2018

Finalización primaria (ANTICIPADO)

1 de junio de 2019

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

1 de abril de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de febrero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de julio de 2018

Publicado por primera vez (ACTUAL)

24 de julio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

26 de noviembre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de noviembre de 2018

Última verificación

1 de noviembre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • POCKET

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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